[위클리 제약·바이오] 헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 임상 3상 실패 外

▲김선영 헬릭스미스 대표이사가 24일 오전 서울 영등포구 NH투자증권 강당에서 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM-202)‘의 당뇨병성신경병증(DPN) 치료 목적의 미국 임상 3-1상 결과 설명에 앞서 고개숙여 인사을 하고 있다. (뉴시스)

◇셀트리온, ‘램시마SC’ 유럽 판매 임박 = 셀트리온은 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 램시마SC에 대해 ‘판매 승인 권고’ 의견을 받았다고 23일 밝혔다. 램시마SC는 ‘램시마’를 기존 정맥주사(IV)에서 피하주사(SC)로 제형을 변경해 자체 개발한 바이오의약품이다. 전 세계 45조 원 규모의 TNF-α 억제제 시장에서 약 10조원 가량의 신규 시장을 창출할 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

램시마SC가 최종 승인을 획득하면 셀트리온헬스케어는 영국, 독일, 프랑스 등 주요 국가를 포함한 유럽 전역에 램시마SC의 약가 등재를 진행하고 판매를 본격화 할 예정이다. 특히, 유럽에서 쌓아온 마케팅 노하우와 경험을 바탕으로 램시마SC를 직접 판매(직판)할 계획이다.

◇FDA, 코오롱티슈진 ‘인보사’ 임상 중단 지속 = 코오롱티슈진은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘인보사’의 미국 임상 3상과 관련해 임상 중단을 지속하라는(Continue Clinical Hold) 공문을 수령했다고 23일 공시했다. FDA는 코오롱티슈진이 제출한 자료에 대해 약 1개월의 검토 기간을 거쳤지만, 이번 공문을 통해 추가 자료를 요구했다.

코오롱티슈진은 지난해 11월 미국에서 인보사의 임상 3상 첫 환자 투약을 개시했다. 그러나 인보사의 주성분 중 하나가 연골세포가 아닌 신장세포란 사실이 드러나면서 올해 5월 임상이 중단됐다. FDA가 재차 자료를 요구하면서 임상 3상 재개 여부는 불투명해졌다. 한국거래소 코스닥시장본부는 다음달 11일 코스닥시장위원회를 개최해 코오롱티슈진의 상장폐지 여부를 결정할 예정이다.

◇헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 3상 실패…후속 임상 추진 = 헬릭스미스의 당뇨병성 신경병증 치료제 ‘엔젠시스’의 글로벌 임상 3상 시험 톱라인 결과 발표가 연기됐다. 김선영 헬릭스미스 대표는 현 시점에서 3상 실패를 인정하고 신속히 후속 임상 3상에 돌입하겠다고 24일 밝혔다.

회사에 따르면 엔젠시스의 효과와 안전성은 임상 2상에 이어 3상에서도 재차 확인됐다. 후속 임상 3상은 2~3개의 중형 임상으로 진행된다. 김선영 헬릭스미스 대표는 “후속 임상 3상을 내년 1월에 시작해서 1년 내 마치고 2022년 2월 FDA에 품목허가(BLA)를 제출하는 것이 목표”라고 말했다.

이와 함께 헬릭스미스는 엔젠시스의 루게릭병과 샤르코-마리-투스병에 대한 임상에도 속도를 낸다. 이들 희귀질환에 대해서는 FDA의 희귀의약품 지정을 획득한다는 계획이다.

◇종근당 바이오의약품 ‘네스벨’ 12월 日 출시 = 종근당은 일본 후생노동성으로부터 세계 최초 2세대 빈혈치료제 바이오시밀러 ‘네스벨’의 일본 내 제조판매 승인을 획득했다고 24일 밝혔다. 네스벨은 다베포에틴 알파(Darbepoetin α)를 주성분으로 하는 네스프의 세계 최초 바이오시밀러로, 만성 신부전 환자의 빈혈 및 고형암의 화학요법에 따른 빈혈치료에 사용되는 조혈자극인자다. 국내에서는 이미 품목허가 승인을 받아 9월 제품을 출시했다.

종근당은 5500억 원의 일본 시장을 시작으로 3조6000억 원 규모의 글로벌 시장 진출에도 속도를 높일 예정이다.

◇‘발암물질 검출’ 라니티딘 의약품 판매 중지 = 식품의약품안전처는 라니티딘 성분 원료의약품을 수거·검사한 결과 N-니트로소디메틸아민(NDMA)가 잠정관리기준을 초과해 검출됐다고 26일 밝혔다. NDMA는 세계보건기구(WHO) 국제암연구소가 사람에게 암을 유발할 가능성이 있다고 지정한 물질(2A)이다.

식약처는 국내 유통 중인 라니티딘 원료의약품 7종과 이를 사용한 완제의약품 269품목 전체에 대해 잠정적으로 제조·수입 및 판매를 중지하고 처방을 제한하기로 했다. 현재 라니티딘 의약품을 복용 중인 환자 수는 총 144만3064명으로 집계됐다. 발사르탄 사태 당시 복용 환자 수가 약 18만 명이었던 것과 비교하면 무려 8배가 넘는다.

◇JW중외제약, 통풍치료제 840억 규모 기술수출 = JW중외제약은 중국 심시어 파마슈티컬 그룹의 계열사 난징 심시어 동유안 파마슈티컬과 통풍치료제 ‘URC102’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 27일 공시했다. 이번 계약에 따라 JW중외제약은 심시어로부터 확정된 계약금 500만 달러(약 60억 원)와 임상개발, 허가, 상업화, 판매 등 단계별 마일스톤으로 최대 6500만 달러를 순차적으로 받게 된다. 총 계약규모는 7000만 달러(약 836억 원)다. 또한, 이와 별도로 제품 출시 이후 심시어의 순 매출액에 따라 두 자릿수 비율의 로열티도 받는다.

URC102는 배출저하형 통풍에 유효한 신약후보물질이다. 총 140명의 통풍 환자들을 대상으로 진행한 임상 2a상에서 높은 안전성과 혈중 요산수치 감소효과를 입증한 바 있다. 현재 전 세계 통풍 환자 약 3500만 명 중 중국의 환자는 약 1400만 명(40%)으로 추정된다.