장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등이 나타나며 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았다.
젬백스는 국내 첫 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며, 이와 관련하여 올 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.
글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이다.
간암, 교모세포종, 췌장암 등에서 치료 효과를 입증하며 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정(ODD)되기도 했다.
올해 6월 지씨셀은 ‘PT 칼베 파마 Tbk’와 인도네시아 시장 진출과 기술 이전 등을 위한 업무협약(MOU) 체결한 바 있다. PT 칼베 파마 Tbk는 동남아시아에 거점을 둔 대형 제약그룹으로, 이번 기술이전 계약 상대인 비파마의 모회사다. 지씨셀은 PT...
강스템바이오텍은 최근 식품의약품안전처로부터 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)에 따른 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 센터의 첨단재생의료 세포처리시설(세포처리시설) 허가를 취득했다고 11일 밝혔다.
회사 측은 이번 허가는 2025년 2월부터 시행 예정인 첨생법 개정안에 따른 국내 첨단재생의료사업 돌입을 위한 과정이라고...
이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다.
네이처셀, 美 FDA에 중증 퇴행성관절염 치료제 RMAT 신청
네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)에 중증 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 신청을 완료했다고 4일 밝혔다. RMAT이란 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를...
PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을 마쳐 연내 종료가 예상되는 파로스아이바이오 핵심 파이프라인”이라며 “미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고...
PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올해 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞둔 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고...
이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다"며 “리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로...
이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로...
이와 관련해 편성한 예산은 희귀필수의약품센터 지원 45억 원이다.
규제환경을 고려한 맞춤형 식의약 안전지원 강화도 지속 추진한다. 관련 예산은 1216억 원이 내년 예산안에 담겼다.
이 분야에서는 화장품 안전관리 강화에 21억원을 편성했다. 유럽과 중국 등에서 시행하고 있는 화장품 안전성 평가제도의 국내 도입 기반을 마련하기 위해 국내 업계의 안전성 평가...
올 초에는 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.
글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이며, 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획 중이다.
젬백스 관계자는 “CurePSP는 전 세계 PSP 환자와 환자 가족, 전문가 네트워크를 공고히 구축하고...
식품의약품안전처는 한국릴리가 수입하는 외투세포림프종 치료 희귀의약품 ‘제이퍼카정(성분명 퍼토브루티닙)’을 19일 허가했다고 밝혔다.
이 약은 종양 세포 증식에 관여하는 ‘브루톤 티로신 키나아제(BTK)’에 결합해 그 활성을 억제함으로써 치료 효과를 낸다. 기존 치료제와 BTK에 결합하는 방식이 달라 기존 방법으로 치료가 어려운 외투세포림프종 환자에게...
지난해 미국 FDA에서 희귀의약품 지정(ODD), 소아희귀의약품 지정(RPDD)됐고, 올해 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정(ODD)됐다. 이와 함께 올해 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.
GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼...
이뮤노포지는 이미 안정성이 증명된 ELP 플랫폼 기술을 바탕으로 한 신약 프로니글루타이드(Froniglutide)에 대해 임상 2상을 진행 중에 있으며, 계열 내 최초(First-in Class) 약물인 펨지빕타딜(Pemziviptadil)은 미국 식품의약국(FDA)에 임상2상 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있다. 이 외에도 다수의 파이프라인에 대해 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을...
HLB 간암신약, 유럽 희귀의약품 지정
HLB는 유럽위원회(European Commission)가 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법을 간암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 1일 밝혔다. 이에 따라 해당 의약품의 허가 관련 수수료가 전부 또는 상당 부분 면제될 수 있고, 세제 혜택과 함께 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권이 인정된다.
HLB는 FDA의 간암 1차치료제의 허가...
HLB는 유럽위원회(European Commission)가 리보세라닙 병용요법을 간암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 1일 밝혔다.
유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 해당 의약품의 허가 관련 수수료가 전부 또는 상당 부분 면제될 수 있다. 세제 혜택과 함께 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권이 인정돼 해당 기간안정적인 판매로 시장 점유율을 높일 수 있다.
글로벌...
LA-GLA는 비임상에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 등의 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
회사 관계자는 “미국을 시작으로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는...
비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로...
앞서 PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받은 물질이다. 지난해에는 임상 1상에 참여 후 완전관해에 도달한 환자에게 유지 요법으로 PHI-101을 사용하는 치료 목적 사용 승인을 식품의약품안전처로부터 획득한 바 있다.
파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 후, 미국과 호주, 국내에서...
한편, 베르시포로신은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2019년 희귀의약품 및 2022년 신속심사제도(fast track) 개발 품목으로 지정받았으며, 올해 1월에는 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 2023년에는 영국의 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals)와 중화권 기술 수출 계약을 체결하는 등 글로벌 시장 진출에...
특히 이와 같은 뛰어난 전임상 효능 결과에 힘입어 2019년과 2020년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 각각 만성췌장염과 전신경화증에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받아 향후 개발 및 상용화에 있어 중요한 지원과 혜택을 받을 수 있게 됐다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 “TLY012는 현재 회사가 대사이상 관련 지방간염(MASH) 환자를...
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