셀리버리 “아시아 1위 제약사가 항암신약 평가…개발 진전 기대”

▲TSDT 플랫폼기술이 적용된 펩타이드-핵산 복합체(aMTD-ASO conjugate)가 세포 내부로 전송되어 암유발 특정유전자 발현억제효능이 증명됨(최대 33배, 99% 신뢰수준) (자료제공=셀리버리)

셀리버리는 글로벌 제약사의 요청으로 공동개발 중인 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(antisense oligonucleotide·ASO) 항암신약의 다음 단계 진입 가능성이 매우 크다는 통보를 받았다고 3일 밝혔다.

앞서 셀리버리는 매출액 기준 아시아 2위 글로벌 제약사에게 aMTD-ASO 접합체가 인간 폐암세포에서 대장암/폐암/유방암 유발 유전자의 발현저해능이 단순 ASO 대비 3배에서 최대 15배까지 유전자 녹다운(knockdown) 효능을 갖는 연구결과를 통보했다. 해당 제약사는 aMTD-ASO의 효능에는 만족했지만, 단순 ASO와 aMTD-ASO 접합체의 특정 유전자 발현억제능의 직접 비교실험 과 농도 의존도 실험 등 추가 검증시험을 다시 요구했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “보수적인 아시아 제약사 특성상 연구결과에 대해 매우 조심스러워 하며 결과에 대한 계속 검증을 요구할 것으로는 예상했지만, 이번 공동개발은 생각보다도 더 많은 추가에 또 추가 데이터 검증요구로 지연이 발생하는 상황”이라며 “회사 차원에서 신속히 다음단계 진행을 하지 않을 경우, 우리 쪽에서 프로젝트를 중단하겠다고 강하게 대응했다”고 배경을 설명했다.

조 대표는 “셀리버리의 제3세대 세포막 투과 펩타이드 aMTD가 ASO 올리고핵산에 화학적으로 결합한 aMTD-ASO 접합체는 빠른 시간 내에 세포막 직접 투과 메커니즘으로 세포 내 전송이 가능하므로, aMTD가 접합되지 않은 단순 ASO가 세포식포작용으로 전송되지 못하는 조건(1시간 투여)에서 aMTD-ASO의 유전자 발현저해 녹다운 활성이 단순 ASO에 비해 최대 37배까지 향상함을 증명했다”며 “반대로 오랜 시간(48시간 이상) 투여하는 조건에서도 세포식포작용을 못하게 하는 식포작용저해제를 동시 처리해 단순 ASO에 비해 aMTD-ASO가 최대 33배까지 암 발병 유전자 녹다운 효능을 나타낸 것을 농도 의존적으로 추가 증명해 이 제약사가 원했던 모든 조건에서의 ASO와 aMTD-ASO 와 직접 비교시험 결과를 추가로 전달했다”고 설명했다.

셀리버리는 aMTD-ASO 접합체만이 세포 간 연속전송이 가능함을 증명한 데이터를 글로벌 제약사 측에 지난달 27일 추가로 통보했다.

조 대표는 “이제 최종보고서에 이어 추가 및 재추가 보고서까지 할 수 있는 모든 데이터를 완벽히 제시했으므로 사업의 중단이든 최종 기술수출이든 상대 측의 재현 검증결과를 기다리고 있다”고 밝혔다.

해당 제약사는 제공된 셀리버리의 실험프로토콜을 토대로 신약연구소에서 재현성 검증시험 중인 것으로 알려졌다. 셀리버리는 재현성이 증명된다면 이번 공동개발 평가시험이 성공으로 판단돼 다음 단계가 진행될 것으로 예상한다.

셀리버리의 공동개발 책임자인 신슬미 박사는 “지난 최종보고서 제공 이후에 추가검증시험 요청이 계속 있었다”면서 “모든 조건의 추가검증 데이터를 제공한 상태인 만큼 우리 aMTD 기술에 대한 의심이 이제는 확신으로 바뀐 것을 체감한다”고 말했다.