퇴행성희귀질환 검색결과

검색결과 총117건

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젬백스, '뉴로2024' 시그니처 스폰서 확정

신경퇴행성질환이다. 주된 증상은 보행 장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등이 나타나며 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았다. 젬백스는 국내 첫 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며, 이와 관련하여 올 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다. 글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터...

2024-09-25 08:40
[특징주] 젬백스, GV1001 성공시 3년간 20조 독식…결과 발표 임박에 상승세

PSP는 희귀 중추신경 퇴행성 질환이다. 파키슨병과 유사한 증상을 보이지만 다른 질환이다. GV1001은 텔로머라제에서 기원했다. 면역 체계를 정상으로 회복시키고 항염, 항산화 작용을 통해 신경세포 손상과 회복을 돕는다. 김 회장은 "3년 전에 임상 2상을 시작해 78명 규모로 서울대병원 등 5개 기관에서 실시했고, 지난달 마지막 환자투약이...

2024-09-19 10:31
[제약·바이오 주간동향] 제일약품·동아ST, 신약 ‘자큐보’ 공동 판매 外

이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다. 네이처셀, 美 FDA에 중증 퇴행성관절염 치료제 RMAT 신청 네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)에 중증 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 신청을 완료했다고 4일 밝혔다. RMAT이란 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를...

2024-09-07 05:00
투자 심리 살아나나…바이오 기업 IPO 도전 러시

진단기업 중에는 AI 기반 희귀유전 질환 진단 검사 기업 쓰리빌리언이 증권신고서를 제출했다. 이 기업은 환자의 10만 개 유전변이 각각의 병원성 여부를 5분 이내에 99%의 정확도로 해석하고, 질병을 유발한 원인 유전변이를 찾아낼 수 있는 진단 검사 플랫폼을 보유하고 있다. 쓰리빌리언은 이번 상장으로 144억 원~208억 원의 자금을 조달할 예정이다. 동국제약의...

2024-09-04 05:01
고셔병환자 ‘발작·인지기능장애’, 감기약으로 치료 가능

희귀질환인 고셔병의 발작, 인지기능 장애에 감기약으로 사용되는 암브록솔 성분이 치료 효과가 있다는 국내 연구진의 약 10년간의 추척 관찰 연구결과가 제시됐다. 서울아산병원 의학유전학센터 이범희·황수진 교수 연구팀은 2013년부터 약 10년 동안 고셔병 환자 중 신경학적 증상이 있는 환자 6명을 대상으로 기존 표준 치료법인 효소대체요법과 암브록솔...

2024-07-03 14:37
일동제약그룹 아이리드비엠에스, 유럽간학회서 간섬유화증 신약 연구성과 발표

또한, 빠르고 원활한 상업화 추진을 위해 관계 기관의 신속 심사 및 희귀의약품 지정 제도 등을 활용하는 방안도 고려 중이라고 회사 측은 밝혔다. 한편, 아이리드비엠에스는 2020년 설립된 연구개발 전문 회사로, 항섬유화 약물을 비롯해 고형암, 퇴행성신경질환 등의 분야에 다수의 파이프라인을 구축하고 물질 발굴, 임상 개발, 투자 유치 등...

2024-06-10 13:53
일동제약그룹 ‘아이리드비엠에스’, 美서 폐섬유증 신약 연구성과 공개

원활한 상업화 추진을 위해 신속 심사 및 희귀의약품 지정 제도 등을 활용하는 방안도 고려 중이라고 밝혔다. 한편, 아이리드비엠에스는 2020년 설립된 신약 연구개발 전문 회사로, 항섬유화 약물을 비롯해 고형암, 퇴행성신경질환 등의 분야에 다수의 파이프라인을 구축하고 물질 발굴, 임상 개발, 투자 유치 등 신약 R&D 활동을 전개하고 있다.

2024-05-21 10:59
[제약·바이오 주간동향] 한미사이언스, 임종훈·송영숙 공동 대표 체제 가동 外

삼성바이오에피스, ‘에피스클리’ 반값에 국내 출시 삼성바이오에피스는 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 1일 밝혔다. 에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를...

2024-04-06 05:00
브릿지바이오테라퓨틱스, 폐암 신약 심장 질환 적응증 가능성 확인

이정규 브릿지바이오테라퓨틱스대표는 “마땅한 치료제가 없어 신약 개발 수요가 절실한 대동맥판막 협착증에 대한 의미 있는 비임상 연구결과를 확보하게 되어 뜻깊게 생각한다”며 “희귀질환으로 분류되며 고령화에 따라 유병인구가 지속해서 늘어나는 질환인 만큼, 국내외 연구진과의 협력을 기반으로 적절한 시기에 임상 개발 및 사업화로 이어질 수 있도록...

2024-04-01 10:45
젬백스, 진행성핵상마비 2상 임상 환자모집 완료

이 외에 파킨슨병과 같이 보행장애, 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상이 동반되지만, 파킨슨병에 비해 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다. 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으나, 타우 단백질 손상으로 인한 신경염증과 신경세포 사멸이 일어나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사하다. 젬백스는 타우 병증...

2024-03-28 15:05
곽병주 지엔티파마 대표 “26년, 신약개발 한길” [1세대 바이오기업 생존법]

2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품에 지정됐고, 2020년 희귀질환 신약개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원도 받았다. 곽 대표는 “뇌졸중이나 심정지 후 발생하는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 세계 최초의 다중표적 뇌신경세포 보호 약물”이라며 “세계적으로 심정지...

2024-03-14 05:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정

PSP, 알츠하이머병 등 신경퇴행성질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다. 젬백스는 PSP 전임상시험에서 대조군 대비 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다. 젬백스 관계자는 “이번 희귀의약품 지정은 ‘세계 최초 치료제 개발’이라는 도전에 큰...

2024-02-23 13:53
“능력자 모십니다”…성장 찾는 바이오기업, 새해 ‘맨파워’ 확보

지난달 미국 식품의약국(FDA)에 진행성핵상마비(PSP) 임상 2상도 신청, 신경퇴행성질환 분야 치료제로서 영역을 넓혔다. 이 총괄사장은 이 과정에서 상업화 전략을 구체화하고 국내외 투자 유치에 적극적으로 나설 계획이다. 이 총괄사장은 “GV1001 연구의 결실을 준비해야 하는 중요한 때에 경영 일선에서 중책을 맡게 된 만큼 원활한 개발 및 상업화와 적극적인...

2024-01-04 05:00
[과학세상] 乳업체가 특수분유 만드는 까닭

척수근육위축증이라는 희귀 질환도 있다. 이 질환은 태아기에 시작하여 진행하는 운동 신경세포의 퇴행성 질환이다. 심하게 전신의 근육 긴장도가 떨어지면서 연하 곤란, 호흡근 저하 등으로 사망에 이르는 무서운 질환이다. 이 질환은 특별한 치료제가 없는 것으로 알려져 있었다. 그렇지만, 2015년에 졸겐스마(Zolgensma)라는 유전자 치료제가 FDA승인이 되었고...

2023-12-19 05:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ FDA 임상 2상 IND 신청

젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다. 젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.

2023-12-18 13:43
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 미국 임상 2상 신청

회사 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다. 시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제...

2023-12-18 13:30
바이오오케스트라, ‘중소벤처기업부 장관 표창’ 수상

중추신경계(CNS) 및 퇴행성 희귀질환 나노 핵산 의약품(RNA drug) 개발 기업 바이오오케스트라는 ‘2023 지역혁신대전’ 기념식에서 중소벤처기업부 장관 표창을 받았다고 7일 밝혔다. 지역혁신대전은 중소벤처기업부가 주최하고 중소기업기술정보진흥원이 주관한 행사다. 이영 중소벤처기업부 장관, 이정현 지방시대 부위원장 및 17개 시·도 부단체장, 기업인...

2023-11-07 16:16
삼성제약 "GV1001 췌장암 임상 3상 분석 논문 SCIE 급 국제 학술지 게재"

이 관계자는 또 "최근 알츠하이머병에서 작용기전이 규명되는 등 시장성이 큰 신경퇴행성 질환에서도 GV1001의 신약 성공 가능성이 어느 때보다 높아지고 있다"며 "여러 병증에 사용할 수 있는 약물이기 때문에 환자수와 시장성을 정교하게 따져서 GV1001의 가치를 극대화할 수 있는 방안을 찾겠다"고 강조했다. GV1001은...

2023-11-01 08:41
젬백스 "진행성핵상마비 2상 임상 연장 IND 승인"

이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상시험에서 유효성과 안전성 데이터를 얻게 되면, 희귀의약품 조건부 시판 허가 신청을 검토할 방침이다. 젬백스 관계자는 “국내외에서 알츠하이머병, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경퇴행성분야 약물 개발에 집중하고 있다”며 “진행 중인 여러 임상시험의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이...

2023-09-19 08:49
메디사피엔스 “신생아 희귀질환 인류가 꼭 해결해야” [바이오 줌인]

강 대표는 “희귀질환 하나하나를 보면 시장이 작을 것으로 생각하지만, 모두 모아보면 전체 인구의 6~8%를 차지할 정도 된다”라며 “또 암이나 대사질환, 퇴행성질환 등을 포함한 노화 질환 관련 시장을 이미 포화 상태에 이른 것으로 판단했다. 스타트업으로서 블루오션으로 남아있는 희귀유전질환에 도전하게 됐다”고 말했다. 이어 그는 “희귀질환의 경우...

2023-08-28 13:00

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