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  • 셀리버리 “글로벌 10위권 제약사와 선천적 유전질환 치료신약 라이선싱 논의”
    셀리버리 “글로벌 10위권 제약사와 선천적 유전질환 치료신약 라이선싱 논의”
    희귀유전질환 치료신약 뿐만 아니라 현재 진행중인 TSDT 플랫폼기술 라이선싱 아웃(L/O) 계약 논의를 더욱 부각시키는 연구 결과들을 발표하기 위해 방문했다고 회사 측은 전했다. 셀리버리의 개발성과를 들은 파트너사 대표단은 “치료물질이 표적장기인 뇌와 심장에 잘 전달됨을 확인했고, 치료효능이 확인됐다”는 입장을 보였다. 파트너사 측은 조속한 재정 조전...
    2022-05-04 09:18
  • '창립 60년ㆍKT&G 인수 20년' 영진약품, 성장 정체 속 재도약 나섰다
    '창립 60년ㆍKT&G 인수 20년' 영진약품, 성장 정체 속 재도약 나섰다
    연구성과와 관련 사업보고서에 따르면 2017년 스웨덴 앱리바와 627억 원(로열티 별도)에 기술수출(라이센스아웃) 계약한 유전적 미토콘드리아 질환 치료제 ‘KL1333’에 대한 개발이 순조롭게 진행 중이다. ‘KL1333’은 현재 국내 임상1상과 유럽 임상1상이 완료됐으며, 2018년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정된 후 지난해 FDA에서 2/3상...
    2022-04-28 16:15
  • GC녹십자, 아퀴타스 테라퓨틱스와 LNP 전달 시스템 도입 계약
    GC녹십자, 아퀴타스 테라퓨틱스와 LNP 전달 시스템 도입 계약
    허은철 GC녹십자 대표는 “독감 백신과 희귀질환 치료제 등 신약개발에 있어 다양한 ‘모달리티(Modality)’를 적용시키기 위한 노력을 이어가고 있다”고 말했다. GC녹십자는 2017년 말부터 차세대 신약개발 플랫폼으로 mRNA를 낙점하고 관련 연구를 진행해오고 있다. 최근 서울대 AI연구원과 공동연구 협약을 체결하는 등 mRNA 희귀질환 치료제 개발에 AI...
    2022-04-28 10:30
  • [BioS]GC녹십자, 아퀴타스서 '코미나티 적용' LNP기술 L/I
    [BioS]GC녹십자, 아퀴타스서 '코미나티 적용' LNP기술 L/I
    허은철 GC녹십자 대표는 “독감 백신과 희귀질환 치료제 등 신약개발에 있어 다양한 모달리티(Modality)를 적용시키기 위한 노력을 이어가고 있다”고 말했다. 한편 GC녹십자는 지난 2017년부터 차세대 신약개발 플랫폼으로 mRNA를 선택하고 관련 연구를 진행해오고 있다.
    2022-04-28 09:49
  • 시프트바이오, 美 루스터바이오 제휴…엑소좀 치료제 개발 박차
    시프트바이오, 美 루스터바이오 제휴…엑소좀 치료제 개발 박차
    시프트바이오는 27일 “이번 파트너쉽은 자사의 첫 번째 신약 파이프라인인 SBI-102의 임상시료 생산을 위한 협력”이라며 “희귀 질병과 암을 위한 복합기능성 엑소좀 치료제인 SBI-102의 상용화가 초읽기에 들어갔다는 의미”라고 밝혔다. 회사 측은 엑소좀 플랫폼 기술을 기반으로 의료미충족 수요가 높은 질환 치료제 개발에 나선 시프트바이오와 임상 진입이...
    2022-04-27 13:10
  • 임성기재단, 4억 규모 극희귀질환 연구지원 공모 실시
    임성기재단, 4억 규모 극희귀질환 연구지원 공모 실시
    이관순 임성기재단 이사장은 “치료제가 없어 고통받는 희귀질환 환자들에게 꿈과 희망을 줄 수 있는 지원사업이 되길 고대한다”며 “이는 임성기 회장이 평생 간절히 소망한 신약개발의 신념을 계승하는 것은 물론, 임 회장이 직접 선정한 한미의 경영이념 ‘인간존중’과 ‘가치창조’를 실현하는 길이 될 것으로 확신한다”고 말했다.
    2022-04-27 09:55
  • [BioS]브릿지, 샤페론 'IPF' GPCR19 조절제 "계약금 20억 L/I"
    [BioS]브릿지, 샤페론 'IPF' GPCR19 조절제 "계약금 20억 L/I"
    성승용·이명세 샤페론 공동 대표이사는 “샤페론의 신약후보물질 BBT-209는 위중하고 치료옵션이 제한적인 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 기전의 치료제가 될 것으로 기대한다”며 “브릿지바이오와 협업을 통해 미충족 의료수요가 높은 난치성 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있도록 치료제 개발을 가속화해...
    2022-04-19 10:44
  • SK플라즈마 ‘세계 혈우인의 날’ 헌혈 캠페인 실시
    SK플라즈마 ‘세계 혈우인의 날’ 헌혈 캠페인 실시
    SK플라즈마 관계자는 “혈우인의 날을 맞아 희귀질환으로 고충을 겪고 계신 환우분들의 건강을 응원하는 차원에서 이번 캠페인을 기획했다”며 “혈우병치료제와 혈액제제 공급 외에도 희귀난치성 질환 환자분들과 지속적으로 소통하고, 회사가 기여할 수 있는 다양한 방안을 모색해 나갈 것”이라고 말했다.
    2022-04-14 12:49
  • 바이온 투자사 미래셀바이오, MMSC 제조원천기술 日 특허 획득
    바이온 투자사 미래셀바이오, MMSC 제조원천기술 日 특허 획득
    간질성방광염은 국내 식약처로부터 난치성희귀질환치료제로 지정을 받은 상태다. 바이온 관계자는 “미래셀바이오가 보유한 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포(MMSC)의 플랫폼 기술은 세포손상 없는 자연선택적 분화유도기술을 활용해 제조공정을 단순화했다”며 “MMSC의 탁월한 증식능력과 초고순도의 안전성을 확보했고 배뇨장애, 신경계, 자가면역계...
    2022-04-13 10:50
  • “한번 주사로 아이 생명 살리는데”…‘졸겐스마’ 보험급여 또 무산
    “한번 주사로 아이 생명 살리는데”…‘졸겐스마’ 보험급여 또 무산
    치명적인 희귀유전질환인 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 치료제로 1회 투약 비용만 약 25억 원에 달하는 졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)에 대한 건강보험 급여 결정이 또 연기됐다. 건강보험심사평가원(이하 심평원)이 7일 오후 공개한 약제급여평가위원회(약평위) 회의 결과에는 졸겐스마 급여 결정 안건이 빠져 있다. 따라서 이날 4차 약평위 회의에서 졸겐스마...
    2022-04-07 17:39
  • [BioS]GC녹십자, 중증형 헌터증후군치료제 “국내 1상 승인”
    [BioS]GC녹십자, 중증형 헌터증후군치료제 “국내 1상 승인”
    ‘헌터라제ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier, BBB)을 통과하지 못해 뇌실질조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자 관계자는 “희귀질환 환자들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력할 것”이라며 “해외에서...
    2022-04-07 14:16
  • 1회 투약 25억 졸겐스마, 급여 지연에 애타는 환자 가족들
    1회 투약 25억 졸겐스마, 급여 지연에 애타는 환자 가족들
    지금보다 조금 더 편안하게 살 수 있도록 해주고 싶습니다.” 희귀질환 ‘척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)’을 앓고 있는 아이 부모들의 하소연이다. 몇 해 전 1회 투약으로 병의 진행을 막고 장기간 치료 효과가 기대되는 유전자치료제가 나왔지만 부모들의 속은 타들어가고 있다. 이 약에 대한 건강보험급여(보험약가) 결정이 차일피일 미뤄지고 있어서다....
    2022-03-31 05:00
  • 유틸렉스, ‘앱비앤티’ 임상기관 3개 추가…“NK/T세포림프종 완치 도전”
    유틸렉스, ‘앱비앤티’ 임상기관 3개 추가…“NK/T세포림프종 완치 도전”
    특히 세 번째 완전관해를 확인한 대상자는 독성 강한 기존 표준요법 치료가 불가한 81세 고령의 재발성 NK/T세포림프종 환자로, 부작용이 미미한 면역세포치료제의 장점이 최대로 부각된 사례라고 회사 측은 설명했다. 최수영 유틸렉스 대표이사는 “병원에서 표준요법치료를 모두 시행하고도 효과를 보지 못한 희귀난치성질환 환자들은 더 이상의 치료법을 찾지...
    2022-03-30 10:50
  • 삼성서울병원, 한국생명연구원과 희귀난치질환 유전자치료 공동연구
    삼성서울병원, 한국생명연구원과 희귀난치질환 유전자치료 공동연구
    삼성서울병원과 한국생명공학연구원이 중증질환과 희귀난치질환 극복을 위한 유전자 치료 분야 공동연구를 추진한다. 양 기관은 최근 박승우 한국생명공학연구원장과 김장성 삼성서울병원장이 참석한 가운데 유전자 치료 분야 공동연구 협약을 체결했다고 29일 밝혔다. 협약을 통해 양 기관은 최근 임상 적용이 빠르게 진행되고 있는 세포유전자 치료 기술을 비롯해...
    2022-03-29 11:35
  • 조정우 사장 "SK바이오팜, 뇌질환 종합솔루션 제공 글로벌헬스케어 기업 될 것"
    조정우 사장 "SK바이오팜, 뇌질환 종합솔루션 제공 글로벌헬스케어 기업 될 것"
    SK바이오팜은 세노바메이트에 이어 희귀질환인 레녹스-가스토 증후군 치료제 '카리스바메이트'의 개발을 가속하고 있다. 자체 개발 제품군을 확대함에 따라 중추신경계(CNS) 분야 영업망도 확대할 방침이다. 또한, 파이프라인의 개발 범위를 넓혀 표적 항암제 'SKL27969'의 임상 1상에 돌입했다. SKL27969은 뇌종양과 고형암에서의 전이로 인해 발생하는 뇌종양을...
    2022-03-24 15:22
  • [BioS]파멥신, 알엔에이진과 mRNA 치료제 공동연구
    [BioS]파멥신, 알엔에이진과 mRNA 치료제 공동연구
    이우길 알엔에이진 대표는 "mRNA 전달기술과 안정화 노하우가 있는 알엔에이진이 mRNA 플랫폼 기술을 제공하고 파멥신이 임상 노하우와 다양한 유효물질을 제공할 경우, 항암제뿐만 아니라 희귀질환 치료제 등 다양한 mRNA 치료제 개발 가능성이 높아 양사 공조에 대한 기대가 크다"고 말했다.
    2022-03-21 11:47
  • 셀리버리, 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정기술 미국 특허등록 성공
    셀리버리, 유전체 및 유전자 편집ㆍ교정기술 미국 특허등록 성공
    현재 유전자 편집ㆍ교정 시스템 기술은 희귀 유전질환이나, 정상 세포 손상 없이 암세포만을 선택적으로 죽이는 환자맞춤형 표적치료법에 응용돼 개발되고 있다. 마땅한 치료제가 없는 희귀유전질환이나 현재까지도 정복되지 않은 암 질환에서 빠르고 탁월한 치료 효과를 보여줄 수 있기 때문에 이 기술의 임상적용은 매우 혁신적이다. 셀리버리 연구책임자는...
    2022-03-14 13:59
  • 바이온, 관계사 간질성방광염 치료제 상업 임상 1상 투약 개시
    바이온, 관계사 간질성방광염 치료제 상업 임상 1상 투약 개시
    바이온은 관계사 미래셀바이오가 자사 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환인 간질성방광염 치료제로서 상업임상 1상에 대한 환자모집을 마치고 투약을 개시했다고 14일 밝혔다. 이번 임상 1상은 저용량 투여군 3명, 고용량 투여군 3명으로 진행되며 투약 후 각 4주간의 관찰기간을 거친다. 해당 임상은 주로 안전성 평가가...
    2022-03-14 11:00
  • 제약바이오 ‘기술수출’ 올해 벌써 5건…작년 13.4조 넘나
    제약바이오 ‘기술수출’ 올해 벌써 5건…작년 13.4조 넘나
    이수앱지스도 1월 러시아 제약사 페트로박스(NPO Petrovax Pharm)와 희귀질환 치료제 ‘파바갈’의 기술 이전 계약을 체결했다. 계약은 계약금과 마일스톤, 판매에 따른 로열티를 포함하고 있고 구체적인 계약 내용은 비공개하기로 했다. 제품 판매 지역은 러시아 및 독립국가연합(CIS)을 대상으로 한다. 희귀질환인 파브리병의 치료제인 '파바갈'은 2014년에...
    2022-03-09 14:03
  • K바이오, R&D 인재 영입에 '진심'…신약 개발 속도 낸다
    K바이오, R&D 인재 영입에 '진심'…신약 개발 속도 낸다
    G Protein Coupled Receptor)를 신규타깃으로 하는 치매 치료제와 신약재창출 기법을 활용한 비알콜성 지방간염(NASH) 치료제 파이프라인을 보유하고 있다. 현재 충남대, 국제약품과 희귀암 치료 신약의 임상 1상을 추진 중이다. 한올바이오파마는 R&D 역량 강화를 위해 미국법인 HPI의 최고의학책임자(CMO)이자 최고개발책임자(CDO)로 글로벌 임상 전문가 알미라 차비...
    2022-03-03 16:29
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