방사선 치료 및 외과적 수술 외 효과적인 치료제가 없다.
이번 비임상에서는 ITI-1001이 CD4 T세포를 통해 공격력이 강한 CD8 T세포를 활성화시켜 암의 미세환경 침투와 항암작용을 크게 증가시켰음을 확인했다. 이뮤노믹은 비임상 결과를 토대로 지난달 24일 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.
난치성 희귀 피부질환인...
혈우병은 1만 명당 한 명 정도 걸리는 희귀질환이지만, 약가가 높아 현재 전 세계 주요 7개 국(미국, 5EU, 일본) 시장규모는 약 11조 원 수준이다. 혈우병 치료제는 통계적으로 임상단계에서의 성공확률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧은 특징을 보인다.
바이온은 투자회사 미래셀바이오가 제주도에서 열린 ‘인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2022’에 참석해 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포(이하 ‘MMSC’) 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환 간질성방광염 치료제 상업임상 1상 결과를 발표했다고 7일 밝혔다.
2002년부터 시작된 인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼은 국내 제약ㆍ바이오...
환자에게 치료제 1회 투약만으로 완전관해(CR)를 확인했다고 발표한 바 있다. 연구자임상(IIT)부터 올해 초 발표한 CR 건까지 EU204를 투약 받은 NK/T세포림프종 환자 수는 총 3명으로, 약물 투약 후 3명 모두 CR을 확인했기에 현재 NK/T세포림프종 적응증 대상의 치료반응률(ORR)은 현재까지 100%다.
EBV 양성 NK/T세포림프종은 대표적인 희귀난치성 질환으로...
이수앱지스는 독일 헬름(Helm)사와 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 원료의약품(Drug Substance, DS) 공급 및 기술이전 계약을 체결했다고 30일 공시했다.
이번 계약에 따라 이수앱지스는 원료의약품 공급 및 완제의약품 개발 기술을 이전하고, 헬름사는 완제 의약품의 생산, 임상 및 판매를 맡는다. 제품 판매 지역은 미국, 유럽연합...
프로티움사이언스는 국내 희귀질환 신약 개발 기업 티움바이오의 CDO 전문 자회사다. 에스티젠바이오는 해당 협약을 기반으로 연구개발에서 생산까지의 바이오의약품 전(全) 주기 통합서비스 체계 구축을 실현하고 2022년 하반기 CDMO 사업으로 진출을 계획하고 있다. 특히 에스티젠바이오는 세포·유전자치료제(CGT)로 CDMO 사업 폭을 넓힐 계획이다....
회사 측은 “GC셀의 독자적인 CAR-NK플랫폼을 활용했다”며 “CT205A는 자가 CAR-T 치료제와 비교해 제조공정이 효율적이고 예상되는 부작용이 적다는 측면에서 차별화된 장점이 있다”고 설명했다.
T세포 림프종은 B세포 림프종 대비 치료옵션이 거의 없고 미충족 수요가 높은 희귀난치성 질환으로 알려져 있다. T세포 림프종 표준치료법으로...
희귀질환치료제의 경우 질병 자체가 희귀하고 환자수도 적어 임상시험 참여자를 모집하지 못해 개발이 중단되는 경우도 빈번하다. D사는 희귀질환인 혈우병 치료신약 임상 3상을 추진했으나, 신규환자 모집이 어려워 개발을 중단했다. F사도 생후 10년 이내 영유아기에 발생해 이유없이 고열과 발진이 반복되는 희귀질환 ‘크리오피린 관련 주기적 증후군’ 치료제...
치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환으로 알려져 있다. 현재 시판 중인 다국적 제약사의 특발성 폐섬유증 치료제는 질병 진행 자체를 완전히 멈추지 못하며 부작용으로 인한 중도 복용 포기율이 높아 여전히 미충족 의료 수요가 높은 상황이다.
글로벌 시장조사기관 기관 리서치앤마켓에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 바이오텍 티움바이오(TiumBio)가 미국과 국내에서 임상개발 중인 면역항암제 후보물질 TGF-ß/VEGFR 저해제 ‘TU2218’의 임상시험기관이 다음달부터 기존 1개 기관에서 4개 기관으로 확대될 예정이라고 17일 밝혔다. 이에 따라 임상진행에 속도가 날 것으로 회사측은 기대한다.
티움바이오는 TU2218 단독투여 코호트를...
exa-cel은 ‘수혈 의존성 베타-지중해빈혈증(TDT)’과 ‘낫적혈구병(SCD)’ 등 희귀 혈액질환 치료제다. 버텍스는 11일 “유럽혈액학협회(EHA) 총회에서 75명에 대한 투약 후 추적 관찰 보고서가 발표됐다”며 “결과는 해당 질환에 대한 일회성 치료법으로서 exa-cel의 잠재력을 입증하고 있다”고 밝혔다.
오르가논, 바이오시밀러 진척이 호재
마지막 종목은...
또한 회사 측은 암, 희귀질환 분야에서 타 기업들과의 오픈이노베이션 추진, 라이선스 인 등 다양한 사업 기회 모색 및 아이템 발굴 활동도 함께 전개했다고 설명했다.
현재 일동제약은 △독일에서 임상1상을 진행 중인 GPR40(G단백질 결합 수용체 40) 기전의 ‘IDG16177’ △비임상 단계에 있는 GLP-1 수용체 작용제(GLP-1 receptor agonist) 계열의 ‘ID110521156’ 등...
현재 FDA는 20만명 미만 유병률의 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 장려 및 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 미국 내 희귀 유전성 비만 환자는 약 12만명으로 추정된다.
‘LB54640’은 포만감에 관여하는 단백질인 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체) 의 작용 경로를 표적으로 한 1일 1회 먹는 치료제다. LG화학은 MC4R의 상위 경로 유전자...
오리지널 의약품 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제다. 아스트라제네카 연간 보고서에 의하면 지난해 글로벌 시장 매출은 18억7400만 달러(한화 약 2조3000억 원)에 달한다.
유럽혈액학회 측이 공개한 초록에 따르면 삼성바이오에피스는 두 제품 간 유효성과...
에필바이오사이언스는 뇌신경세포, 암세포, 지방세포 등 다양한 세포 내에서의 지질대사 항상성 조절을 통한 희귀 고도비만 질환인 프레더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome), 약제 내성 극복 전립선암 치료제, 치매와 같은 퇴행성 뇌질환 치료제 등의 파이프라인을 보유한 신약개발 회사다. 경기도 성남시 연구개발(R&D)센터 외에 미국 퍼듀대학, 다트무스대학...
SB12의 오리지널 의약품 솔리리스(Soliris®, eculizumab)는 미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제로 지난해 18억7400만달러(약 2조3000억원)의 매출을 기록했다.
삼성바이오에피스는 지난 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 SB12와 오리지널 의약품(ECU) 간...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)에 참석해 다국적 제약사 및 바이오텍을 대상으로 파트너링 미팅을 진행한다고 9일 밝혔다.
바이오USA는 전세계 최대 규모의 바이오 및 제약업계 파트너링 행사로, 13일부터 16일까지 미국 샌디에이고에서 진행된다. 올해 행사는 2019년 이후 처음으로 전면...
특발성 폐 섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정 및 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 폐기능이 급격히 떨어지면서 사망할 수 있는 희귀질환이다. 매년 10만 명 당 100명 이하 꼴로 발생하지만 허가된 치료제들은 효능이 부족해 치료가 매우 어려운 실정이다.
랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체를 동시에...
IPF는 원인을 알 수 없는 폐염증, 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 인해 폐기능이 급격히 떨어지면서 사망에 이르게 되는 희귀질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발생하지만 허가된 치료제들은 효능이 부족해 치료가 매우 어려운 실정이다.
한미약품에 따르면 LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체(GLP-1R), 글루카곤 수용체(GCG), GIP...