젬백스, 진행성핵상마비 치료제 톱라인 공개 임박…‘1호 신약’ 가능성

이달 24·25일 열리는 ‘뉴로2024’서 발표…임상 2상 성공하면 식약처 ‘조건부 허가’ 신청

젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 희귀질환인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 전임상에서 주목받은 만큼 임상 2상에서 유효성 확보에 성공해 조건부 허가까지 이어질지 관심을 모은다.

9일 업계에 따르면 젬백스는 이달 24일과 25일 양일간 캐나다 토론토에서 열리는 신경과학분야 글로벌 학술대회 ‘뉴로2024(Neuro2024)’에서 ‘GV1001’의 임상 2상 톱라인 결과를 선보인다. 국내 임상 2상 연구 책임자인 이지영 서울의대 신경과 교수가 발표자로 나선다.

핵상마비는 신경핵 이상으로 인한 안구운동의 기능 이상을 뜻하는 말로, 진행성핵상마비는 눈동자가 점진적으로 잘 안 움직이는 것이 특징적인 증상이다. 파킨슨병처럼 보행장애와 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상을 동반하지만 병의 진행 속도가 더 빠르고 근본적인 치료제가 없는 퇴행성 질환이다. 전 세계적으로 10만 명당 6명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.

젬백스는 올해 3월 국내 임상 2상 환자모집을 완료하고, 지난달 투약까지 마쳤다. 78명의 진행성핵상마비 환자를 대상으로 위약군과 시험 1군(GV1001 0.56㎎), 시험 2군(GV1001 1.12㎎)으로 나눠 6개월 동안 질환 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하는 임상으로, 서울특별시 보라매병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행했다.

진행성핵상마비의 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 신경염증과 신경세포 사멸이 일어나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사하다. 젬백스는 타우 병증 형질전환 쥐로 한 전임상시험에서 GV1001이 타우 단백질의 과인산화와 응집을 억제해 운동능력과 인지기능을 개선하는 효과를 확인한 바 있다.

이런 효과는 국제학회에서도 주목받았다. 지난해 8월 덴마크에서 열린 ‘국제 파킨슨병 및 운동장애 학회((International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders)‘의 최신혁신초록에 채택됐다. 이거 같은 해 10월 ’뉴로2023‘에서 진행성핵상마비 분야 세계적인 석학인 군터 U. 호글링거 박사가 새로운 다중기전 진행성핵상마비 신약후보물질로 GV1001을 지목하기도 했다.

톱라인에 이어 임상 2상에서 유효성을 확인하면 식품의약품안전처 조건부 허가가 기대된다. 앞서 식약처는 GV1001을 진행성핵상마비에 대한 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정했다. 이에 따라 신속심사 대상에 포함돼 조건부 허가를 통한 출시가 가능해진다.

젬백스는 첫 번째 진행성핵상마비 신약이 될 수 있는 GV1001의 글로벌 임상도 추진 중이다. 올해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았으며, 이를 기반으로 영국과 유럽(EU)까지 글로벌 임상을 확대할 계획이다.

회사 관계자는 “GV1001은 신경퇴행성질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대되는 약물”이라며 “진행성핵상마비는 근본적인 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 분야로, GV1001 개발에 성공하면 혁신신약(First-in-Class)으로 자리매김할 수 있다”라고 말했다.

관련 치료제 시장도 성장할 것으로 예상된다. 글로벌 시장조사기관 모도인텔리전스(Mordor Intelligence)에 따르면 알츠하이머병, 파킨슨병, 진행성핵상마비 등 신경퇴행성질환 시장 규모는 2024년 551억2000만 달러(약 74조 원)에서 연평균 7.14% 성장해 2029년 778억2000만 달러(약 104조 원)에 달할 것으로 전망된다. 미국과 영국, 독일, 일본, 중국 등 주요 16개국의 진행성핵상마비 환자는 현재 26만 명 규모로 추산된다.