이는 기존 최고가 약으로 꼽혔던 B형 혈우병 치료제 ‘헴제닉스’의 350만 달러를 능가한다. 오차드의 공동 설립자이자 최고경영자(CEO)인 바비 가스퍼는 “의학 패러다임을 바꾸는 치료법이며 단 한 번의 치료만으로 질병 진행을 근본적으로 멈추거나 늦출 잠재력을 가지고 있다”면서 “이 약값은 임상학적·경제적·사회적 가치를 반영한다”고 말했다.
MLD는...
CSL은 20일(현지시간) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 일회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX®, 성분명 에트라나코진 데자파보벡)를 조건부 판매 승인(CMA)을 발표했다고 28일 밝혔다.
헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 혈액응고9인자(IX)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도...
CSL은 유럽의약품청(EMA) 산하의 약물사용자문위원회(CHMP)가 16일(현지시간) ‘에트라나코진 데자파보벡(상품명 헴제닉스)’의 조건부 시판 허가(CMA)를 권장하는 긍정의견을 채택했다고 발표했다고 21일 밝혔다.
회사 측에 따르면 에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병 성인 환자를 위한 일회성 유전자 치료제다. 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수년간...