YH35995는 글루코실세라마이드(glucosylceramide, GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(glucosylceramide synthase, GCS) 억제제이며, 기질감소치료법(substrate reduction therapy, SRT)에 해당하는 경구용 저분자화합물이다.
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(lysosomal storage disease, LSD) 의 한...
2024-07-01 08:57