이번 행사는 백혈병, 담도폐쇄증, 프래더윌리 증후군 등 희귀질환으로 투병하고 있는 어린이들과 가족들이 희망과 용기를 되찾도록 돕기 위해 마련됐다.
어린이와 가족들은 S-OIL 임직원 봉사자들과 함께 제주시 구좌읍 용눈이오름에 올라 ‘희망 풍선’을 날리며 완쾌에 대한 굳은 의지를 다졌으며 케이크 만들기, 아쿠아리움·박물관 관람, 감귤따기 체험 등을...
자프겐은 벨로라닙을 희귀질환 ‘프래더윌리증후군’, ‘고도비만치료제’, ‘시상하부 손상으로 인한 비만’ 등 3가지 치료제로 개발을 진행해왔는데, 지난해 프래더윌리증후군 임상시험에서 2명이 사망하면서 임상시험이 잠정 중지됐다. 임상시험 도중 사망한 환자와 벨로라닙과의 연관성은 밝혀지지 않았지만 자프겐이 벨로라닙의 임상시험을 모두 중단키로...
(*성장호르몬이 유도하는 IGF-1은 근육과 뼈를 포함한 다양한 조직에 전달되어 성장을 촉진함)
GX-H9의 추가적 가능성
성장호르몬은 소아의 성장호르몬 결핍증 뿐만 아니라 ‘터너증후군’, ‘누난증후군’, ‘프래더윌리증후군’, ‘SGA – 부당경량아’, ‘ISS - 특발성 저신장’ 등 호르몬 분비 장애를 가진 다양한 질병들에까지 적응증 확대가...
자프겐은 벨로라닙을 희귀질환 ‘프래더윌리증후군’, ‘고도비만치료제’, ‘시상하부 손상으로 인한 비만’ 등 3가지 치료제로 개발을 진행해왔다.
그러나 지난해 프래더윌리증후군 임상시험에서 2명이 사망하면서 임상시험이 잠정 중지됐다. 유전성 비만 질환인 ‘프래더윌리증후군’은 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발하고 적은...
자프겐은 지난해 벨로라닙의 적응증에 희귀질병인 프래더 윌리 증후군(PWS)을 추가하여 별도 임상시험 진행 중 2명이 혈전증과 관련 사망하여 해당 적응증의 임상을 중지했었다.
자프겐의 CEO 토마스 휴(Thomas Hughes)는 “벨로라닙 개발의 높아진 복잡성 및 미래 비용을, 새로운 후보물질 ZGN-1061과 비교했을 때, 우리는 ZGN-1061에 대한 장기적인 기회가...
이번 행사는 백혈병, 담도폐쇄증, 프래더윌리 증후군 등 희귀질환으로 투병하고 있는 어린이들과 가족들이 희망과 용기를 되찾도록 돕기 위해 마련됐다.
2006년부터 매년 개최하고 있는 ‘햇살나눔 캠프’는 병원 치료, 경제적 이유 등으로 평소 여행이 어려운 희귀질환 환아 가족들이 오랜만에 오붓하게 가족여행을 할 수 있도록 돕는다. 올해까지 11년간 총...
김태희 현대증권 연구원은 “목표주가를 상향한 이유는 기존 가치에 신약으로 개발 중인 벨로라닙의 주당 가치 3만1522원을 추가했기 때문”이라며 “현재 프래더-윌리 증후군에 대해 미국에서 임상3상이 진행 중이고 2017년 미국 출시,2018년 유럽 출시가 기대되기에 밸류에이션에 반영했다”고 밝혔다.
이번 목표주가 상향은 벨로라닙의 프래더-윌리 증후군에 대한...
종근당이 개발해 미국에서 ‘프래더-윌리증후군’ 치료제로 임상 3상을 진행 중인 ‘CKD-732(성분명 벨로라닙)’가 호주에서 고도비만 치료제로 임상 2b상(후기 임상)에 진입한다.
종근당과 공동으로 CKD-732의 연구개발을 진행하고 있는 미국 자프겐(Zafgen)은 15일(현지시각) 고도비만과 2형 당뇨병을 동시에 겪는 환자에 대해 치료효과를 확인하는 임상 2b상을...
종근당과 함께 CKD-732의 연구개발을 진행하고 있는 미국 자프겐(Zafgen)사는 1일(현지시간) 유전성 비만 질환인 ‘프래더-윌리증후군(PWS)’의 임상 3상을 시작한다고 발표했다. 종근당은 자프겐사로부터 임상 3상 진입에 따른 기술료 650만 달러를 받을 예정이다.
프래더-윌리증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을...
종근당과 공동으로 CKD-732(성분명 벨로라닙)를 연구개발 중인 미국 자프겐은 CKD-732의 임상 2a상에서 유전성 비만 질환인 프래더-윌리증후군(PWS)에 대한 치료 효과를 확인한 초기 결과를 발표했다.
프래더-윌리 증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발하고 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수...
건국대학교는 동물생명공학과 도정태 교수와 김민정 연구교수 등으로 구성된 연구팀이 유도만능줄기세포를 이용한 역분화와 재분화를 통해 유전정보 결핍으로 인한 유전질환인 프래더윌리 증후군 원인유전자의 발현조절 가능성을 밝혀 냈다고 10일 전했다.
역분화는 특정 기능을 수행토록 운명이 결정된 체세포를 다시 분화되기 이전 배아줄기세포와 같은...