대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다.
네이처셀, 美 FDA에 중증 퇴행성관절염 치료제 RMAT 신청
네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)에 중증 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정...
불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제A가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성과 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르게 된다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자재조합 기술로 개발한...
불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 대부분의 파브리병 환자는...
유한양행 R&D 중심, 고(故) 유일한 박사 창업 정신에 기반“오픈 이노베이션, 혁신 신약개발 원천”…렉라자 성공신화 이어간다3개 주력 질환 △항암 △심혈관·신장·대사질환 △면역염증질환에 집중
‘렉라자’(성분명 레이저티닙)를 통해 국산 항암제 최초로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득한 유한양행이 제2, 제3의 렉라자를 만들기 위해 오픈 이노베이션...
뇌 자기공명영상(MRI)에서 결절을 발견한 환자수는 291명(88%)이었고, 36명은 피질하 거대 세포성 뇌종양(Subependymal Giant Cell Astrocytoma‧SEGA)을 가지고 있었다. 또 망막과오종(66명‧20%), 심장 횡문근종(149명‧45%), 신장 혈관근지방종(145명‧44%) 등 종양 발생 양상도 확인했다.
유전자 검사 결과에서는 TSC1과 TSC2 유전자에서 새로운 원인 돌연변이 30개를...
뼈끝 성장판의 연골 세포 분화를 자극해 신장을 키우고, 골대사와 근육 및 지방세포 조직 성장에도 중요한 작용을 한다. 뇌하수체에서 성장호르몬이 제대로 분비되지 않으면 키가 크지 않을 뿐만 아니라 다양한 합병증이 발생해 빠른 진단과 치료가 중요하다.
성장호르몬 결핍증은 같은 성별의 또래 100명 중 키가 하위 3등 이하이거나, 신장 표준편차 점수(SDS)가 -2.0...
이종 세포나 조직 대비 신장, 심장, 간 등 고형 장기는 면역거부반응이 상대적으로 많이 발생하기 때문에 이를 컨트롤 하는 것이 그만큼 어려워서다.
김현일 옵티팜 대표는 “작년 형질전환 돼지의 신장을 영장류에 이식해 221일이라는 국내 최고 기록을 달성한 것과 더불어 우리나라의 이종장기 기술 역량이 전반적으로 향상되고 있음을 보여준다”면서 “형질전환...
지금까지의 연구는 역분화 줄기세포를 이용해 신장 세포를 유도하는 세포치료 전략이 주를 이뤘다. 하지만 분화 조절에 실패했을 때 종양 발생 위험이 있어 말기콩팥병 치료를 위한 세포치료제로서 적합성에 의문이 있었다.
이에 신장 내 존재하는 내재성 줄기세포 표지자를 이용해 특정 세포를 분리하고 이를 신장 세포로 분화를 유도해 손상된 신장에...
나이 증가에 따른 성호르몬 및 전립선세포내 남성호르몬 수용체의 변화가 전립선비대증을 일으키는 원인으로 알려져 있으며, 당뇨 및 비만과 같은 대사증후군도 전립선비대증 발생과 깊은 연관성이 있는 것으로 알려져 있다.
전립선비대증으로 인한 주요 증상으로는 세뇨, 요주저 및 잔뇨감과 같은 전립선요도폐색 증상과 빈뇨, 야간뇨, 절박뇨와 같은 방광저장능력과...
줄기세포 치료제(EN001)를 세계 최초로 개발해 샤르코-마리-투스병(CMT) 등에 적용해 개발 중이며 현재 임상 1b상이 진행 중"이라며 "원가는 절감하고 효능과 활용성은 증진해 2028년까지 약 4조7600억 원 규모로 성장할 것으로 예상하는 CMT 시장을 공략할 예정"이라고 말했다.
또한, 이엔셀은 창업 후 매출이 꾸준히 신장해 작년에 매출 105억 원으로...
혈액 속 포도당이 늘어나면 췌장에서 인슐린이 분비되어 남은 포도당을 글리코겐으로 바꿔서 간이나 근육세포에 저장하고, 이후에도 남는 포도당은 중성지방으로 바뀌어 지방세포에 쌓인다. 이에 비만이 되지 않으려면 매일 먹는 탄수화물의 양을 줄여야 하고, 대신에 질 좋은 지방과 단백질을 섭취하는 것이 매우 중요하다.
‘빵+올리브유’ 조합, 급격한 혈당 상승...
신장이식 거부반응은 항체 및 T세포가 이식된 신장을 공격하는 형태가 대부분인데 지금까지는 이러한 거부반응 진단이 장기의 조직 생검을 통한 침습적인 방식으로 이뤄져왔다. 이번 연구결과에 따라 앞으로는 최소침습적이면서 인공지능에 기반한 고민감도 기술로 이식 거부반응을 보다 정밀하게 진단해낼 수 있을 것으로 기대된다.
통상적으로 신장이식...
Tau는 신경세포의 미세소관을 안정화하는 단백질로, 알츠하이머 환자는 Tau 단백질이 비정상적으로 인산화돼 미세소관이 불안정해지면서 신경세포 기능의 장애를 초래한다.
나이벡은 알츠하이머 형질전환 마우스(APP/PS1)에 개발 중인 치매치료제를 주 2회씩 정맥주사로 총 10회 투여하면서 행동평가를 실시했다. 이를 통해 △둥지 건물 스코어...
불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로...
불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로...
지씨셀, 대만 루카스 바이오메디칼과 면역 세포치료제 개발 협력
지씨셀은 대만의 루카스 바이오메디칼(Lukas Biomedical)과 면역 세포치료제 개발 및 시장 확장을 위한 전략적 협력 계약을 체결했다고 22일 밝혔다. 자가 면역 세포치료제의 임상적 효능 및 안전성에 대한 홍보와 함께 이뮨셀엘씨주의 글로벌 시장 진출과 추가 확장도 기대하고 있다.
루카스...
코오롱티슈진이 신장유래세포 기반의 골관절염 세포유전자치료제 TG-C에 대해 일본 특허를 취득했다고 25일 밝혔다.
이번에 일본에서 취득한 특허는 TGF-β(염증억제 및 연골성분 생성 촉진인자) 유전자를 상피세포 또는 인간배아 신장유래 293세포에 인위적으로 전달해 만들어진 형질전환 세포를 골관절염 치료 및 연골 재생에 사용하는 기술을 포함하고...
장기이식에 주목하며 당뇨병 치료를 위한 췌장 도세포 이종이식 연구에 참여했다. 1987년 국내 최초로 췌장이식 수술에 성공했다.
인간애를 바탕으로 사회복지 증진에도 기여했다. 그가 서울시 관악구 난곡동 주민을 위해 2000만 원을 출자해 실시했던 긴급재난지원제도는 정부 제도에까지 영향을 미쳤다. 당시 출자했던 금액이 종잣돈이 돼 ‘SOS 기금회’가 설립됐고...
그러나 미국 임상 3상이 진행 중이던 2019년 3월 인보사의 주성분 중 하나가 연골세포가 아닌 신장세포인 것으로 드러나면서 수난은 시작됐다. 그해 5월 FDA는 임상 보류(Clinical Hold)를 결정했으며, 7월에는 식약처가 품목허가를 취소했다.
이후 회사는 안전성과 유효성에는 문제가 없단 점을 근거로 식약처에 품목허가 취소가 부당하단 소송을 냈지만, 법원은...
완치된 동물모델에서는 종양 특이적인 기억 T세포가 활성화하면서 종양 세포를 다시 주입해도 수개월 이상 암이 재발하지 않았다.
HM16390은 신장암과 췌장선암의 동물모델 등에서 확인된 우수한 효능을 바탕으로 임상 시험에서 다양한 진행성 또는 전이성 고형암의 치료 효능을 보여줄 것으로 기대하고 있다. 특히 면역원성이 낮은 암에서도 종양 침윤...