혁신 신약은 R&D 영역을 기존 중추신경계 질환에서 뇌질환으로 확대해 뇌전증·희귀 신경계 질환·정신질환·항암 등 4대 질환군을 중심으로 파이프라인을 넓힌다. AI·DT 등을 활용해 후보물질 발굴을 가속화하고 첨단 RNA 기술을 접목해 신약 창출에도 나설 계획이다.
아울러 SK바이오팜은 지속가능경영보고서를 첫 발간하며 ESG 경영을 본격화했다. △헬스케어...
치료제가 없는 희귀 질환 분야의 신약개발을 위한 연구비 지원에도 힘쓸 계획이다.
임성기재단 이관순 초대 이사장은 “한국 제약바이오 산업에 ‘R&D’와 ‘글로벌 신약개발’, ‘제약강국’이란 비전을 제시한 임성기 회장의 철학과 유지를 흔들림 없이 이어나가겠다”라며 “고인께서 떠나시며 우리에게 남긴 과제를 한 마음으로 이뤄나갈 수 있도록 중심을...
이를 토대로 ‘유전성 근육계 희귀질환 치료제’를 개발 중이다.
줄기세포 치료제는 활용하는 세포에 따라 △성체줄기세포 △배아줄기세포 △유도만능줄기세포 등 세 가지로 나뉜다. 현재 에스씨엠생명과학의 줄기세포치료제 파이프라인은 성체줄기세포를 기반으로 한 연구다.
특히 에스씨엠생명과학은 제넥신과 함께 미국 코이뮨(coIMMUNE, Inc.)과 이탈리아...
기존 치료제와 달리 항체 매개의 혈소판 파괴를 억제하는 기전을 가진다고 JW중외제약은 설명했다.
JW중외제약 관계자는 “이번 라이선스 계약으로 새로운 희귀질환 분야의 신약 라인업을 확보하게 됐다”며 “국내에서 허가 절차를 차질 없이 준비해 만성 면역성 혈소판 감소증으로 고통받는 환자들이 충분한 치료를 받을 수 있도록 할 것”이라고...
높은 희귀 혈액 질환으로 꼽힌다.
포스타마티닙은 성인 환자에게 ITP의 자가면역성 기저원인을 표적으로 작용하는 경구용 비장 티로신 인산화효소 저해제로, 혈소판 생성을 촉진하는 기존 치료제와 달리 항체 매개의 혈소판 파괴를 억제하는 기전의 혁신신약이다.
2018년 미국 식품의약국(FDA)에서 이전의 치료로 효과가 없는 모든 면역성 혈소판 감소증 환자에게...
(proof of concept, PoC)를 입증하고 나아가 환자의 편의성을 개선시킨 1일 1회 제형으로 자궁내막증 질환에서 ‘best-in-class’ 치료제를 기대한다”고 설명했다.
한편 티움바이오는 희귀난치성질환 영역에 특화하여 연구개발을 진행하고 있다. 티움바이오는 내달 면역항암제 후보물질로 TGF-β/VEGFR2 이중억제제 ‘TU2218’의 미국 임상1상을 신청할 계획이다.
SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 및 희귀난치성질환 전문 기업으로, 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 갖게 됐다.
SK케미칼의 원천 기술과 함께 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발된 앱스틸라는 2015년부터 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에 선보였고 현재 세계적으로 광범위하게 사용되고 있다.
김윤호 SK플라즈마 대표는...
한미약품은 해당 결과를 기반으로 LAPSTriple Agonist가 비알코올성지방간염(NASH)에 이어 간 분야 희귀질환 치료제로도 개발될 가능성을 확인했다고 부연했다.
다음으로 한미약품은 NASH와 간 섬유화 모델에서 LAPSTriple Agonist와 경쟁약물로 개발되고 있는 GLP-1, GLP-1/GIP, GLP-GCG 등의 다양한 인크레틴(incretin) 유사체의 치료 효능을 직접...
한미약품이 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약으로 개발 중인 HM15211(LAPSTriple Agonist)을 간 희귀질환 치료제로 개발할 수 있는 잠재력을 확인했다고 밝혔다.
한미약품은 23일부터 26일까지 온라인으로 진행된 유럽간학회(EASL, The European Association for the Study of the Liver) ILC(The International Liver Congress, 국제 간 학술대회)에서 LAPS...
항체치료제의 치료효과 극대화를 위해 반드시 필요한 혈뇌장벽(BBB) 투과기술에 대한 과학적 그리고 사업적 진전을 추진했으며 당사 TSDT 플랫폼기술을 활용해 자사 신약물질을 뇌조직 뿐만 아니라 뇌신경세포 내부로도 전송할 수 있는지에 대한 문의가 쇄도했다”고 설명했다.
이외에도 뇌질환 및 희귀유전질환 분야의 선두주자인 프랑스 소재 글로벌...
헬릭스미스가 엔젠시스(VM202)를 사용한 루게릭병 치료제에 대한 임상 2a상을 시작한다.
헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다.
ALS 임상 2a상은 미국에서도 진행 중인데 한국에서도 같은 방식으로 진행할 예정으로, 한국의 임상 데이터가...
유전자ㆍ세포 치료제는 유전자 결함으로 발병하는 희귀 질환을 1~2회 유전자 주입으로 완치하는 맞춤형 치료제다. 고도의 기술력과 전문 인력이 필요해 소수 글로벌 CMO 선두 기업 외에는 진출이 쉽지 않은 분야다. 최근 유전자ㆍ세포 치료제는 고가에도 치료 효과가 커 높은 성장세를 보이는 추세다.
이포스케시는 유전자ㆍ세포 치료제 연구개발의 핵심이자...
이포스케시는 유전자·세포 치료제 연구개발의 핵심이자 체내로 치료 DNA를 투여하기 위한 유전자 전달체(바이러스 벡터) 생산 플랫폼 기술을 보유하고 있다. SK는 이번 신규 생산시설로 이포스케시가 바이오 의약품 중 특히 치사율이 높은 희귀 질환 유전자·세포 첨단치료제의 글로벌 생산 공급지가 될 것으로 기대한다. 유전자·세포 치료제는 유전자...
유전자ㆍ세포 치료제는 유전자 결함으로 발병하는 희귀 질환을 1~2회 유전자 주입으로 완치하는 맞춤형 치료제다. 고도의 기술력과 전문 인력이 필요해 소수 글로벌 CMO 선두 기업 외에는 진출이 쉽지 않은 분야다.
이포스케시는 유전자ㆍ세포 치료제 연구개발의 핵심이자 체내로 치료 DNA를 투여하기 위한 유전자 전달체 생산 플랫폼 기술을 보유하고 있다.
SK...
영국에서 희귀병을 앓고 있던 한 아기가 현지 최초로 회당 약 28억 원의 치료제를 투여받아 생명을 건졌다.
1일(현지시간) 영국 매체 더선은 척수성 근위축증(SMA)을 앓고 있는 생후 5개월 남아 아서 모건의 사연을 전했다. 척수성 근위축증은 영유아 및 소아에게 나타나는 신경근육 질환으로 근육 약화, 움직임 상실, 호흡곤란 등의 증상을 일으키는 병이다....
유전자치료제 '엔젠시스'로 코스닥 시총 2위까지 올랐던 이 회사는 엔젠시스의 임상 3-1상이 실패하면서 내리막길을 걸었다.
헬릭스미스는 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-2상을 진행 중이다. 임상 목표를 조기 달성해 최단 기간 내 임상 성공을 알리고, 희귀질환에 대한 임상을 진행해 기술수출을 타진할 계획이다.
신약 상용화만이 살 길…임상 결과...
백토서팁의 첫 허가용 임상으로 데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획”이라고 말했다.
데스모이드종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환으로 규제기관으로부터 허가된 의약품이 없다. 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있으나, 치료 반응률이 높지 않아 대체 요법이 요구된다.
대웅제약은 현재까지 비임상시험을 진행해 전신피부경화증 치료제로서의 가능성을 확인했고, 향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증은 물론 전신피부경화증을 동반한 간질성폐질환까지 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
알테오젠, 코로나19 변이체 대응 백신 개발 착수
알테오젠은 현재 개발 중인 코로나19 백신이 변이체에도 중화항체를...