굿피플 관계자에 따르면 중위소득 120% 이하 및 가족간 또는 사회관계를 통해서도 지원이 어려운 가정 등 지원을 통한 치료 효과가 높을 것으로 예상되는 경우 지원 필요성이 높게 평가될 예정이다.
대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상시킨다’는 R&D 비전 아래 세상에 없던 신약(First-In-Class) 개발을 통한 희귀난치성 질환...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 다국적 제약사 MSD(미국 머크)와 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.
이번 계약을 통해 티움바이오는 개발 중인 면역항암제 'TU2218'과 MSD의 PD-1 항체 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)의 병용투여 임상을 진행하고, MSD는 해당 임상에 필요한 키트루다를 무상으로...
희귀난치성질환 신약 연구개발 바이오텍 티움바이오(TiumBio)가 미국 머크(MSD)와 면역항암제에 대한 임상 공동연구개발 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.
이번 계약을 통해 티움바이오는 현재 개발중인 면역항암제 TGF-ß/VEGFR 저해제 ‘TU2218’과 MSD의 PD-1 항체 ‘키트루다(성분명: 펨브롤리주맙)’의 병용투여 임상을 진행할 예정이며, MSD는 해당 임상에...
글로벌 상업화된 제품으로 추정돼 하반기 양호한 실적 성장이 예상된다"고 분석했다.
이어 "RNA치료제는 희귀 유전질환에서 심장대사질환 등의 만성 질환으로 개발 확대되며 글로벌 허가 품목 증가 중"이라며 "임상 및 허가 진전에 따라 주요 원료인 올리고핵산 생산량 증가하는 만큼 동사의 실적 업사이드 기대된다"고 덧붙였다.
유종상 아피셀테라퓨틱스 대표는 “최고 수준의 의료진으로 구성돼 많은 연구 경험을 갖고 있는 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 함께 이번 공동연구를 하게 돼 기쁘게 생각한다”며 “어려움을 겪고 있는 희귀 난치 질환의 세포·유전자 치료제 개발에 새로운 길을 열 수 있도록 연구 협력을 강화해 나갈 것”이라고 말했다.
이규성 삼성서울병원 연구부원장 겸...
GC녹십자, 희귀의약품 오픈이노베이션 ‘활발’…제2ㆍ제3 헌터라제 성공신화 만들 것
GC녹십자는 2012년 세계에서 두 번째로 희귀질환 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 개발해 출시했다. 이는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공, 치료환경을 개선했다는 평가를 받는다. 최근에는 중국(IV제형)과 일본(ICV제형)에서 연달아 품목허가를 받아 시장 확대에...
이 회사는 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’의 희귀난치성 질환인 간질성방광염 치료제로서 국가연구사업의 일환으로 임상 1/2a상을 진행하고 있다. 지난해 11월 MR-MC-01의 연구자 임상 결과 발표했고 관련된 연구 데이터를 정리해 논문을 발표할 예정이다. 연구자 임상 단계에서 안전성 및 효능을 입증했던 만큼 상업임상 2상 진입도 순조로울...
희귀질환에 대한 국민들의 이해를 높이고 희귀질환 예방·치료·관리 인식 개선을 위한 ‘희귀질환 극복의 날’ 행사가 코로나19 이후 2년여만에 대면으로 진행됐다.
정부 주관으로 23일 열린 제6회 희귀질환 극복의 날 행사에서는 희귀질환 극복에 기여한 유공자 표창과 축하공연 등이 진행됐고, 국내외 주요 제약기업들인 희귀질환 인식개선을 위한 캠페인을...
종근당 관계자는 “종근당은 최근 RNA기반 플랫폼 기술을 확보하여 암백신과 희귀질환 치료제로 개발 가능성을 높이는 한편 유전자치료제, 세포치료제 등 신약개발 범위를 확대하고 있다”며 “이엔셀과의 협약으로 상호 유기적인 협력체계를 구축해 글로벌 시장을 선도할 첨단바이오의약품 개발에 속도를 높일 것”이라고 말했다.
이엔셀 관계자는 “당사가...
종근당의 CKD-510은 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정받았다.
한편 종근당은 같은날 CKD-510의 비임상 연구결과도 발표했다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송기능과 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전을...
유용환 이연제약 대표는 “최고 수준의 의료진, 많은 연구 경험을 가지고 있는 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 함께 이번 공동 연구를 하게 되어 기쁘다”면서 “희귀 난치 질환의 세포∙유전자 치료제 개발 및 상용화에 새로운 길을 열 수 있도록 연구 협력을 강화해 나갈 것”이라고 강조했다.
이연제약은 pDNA를 기반으로 AAV, mRNA 등의 세포·유전자치료제를...
손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를...
그러면서 “올해 1분기 기준 CGT 분야 3579개 파이프라인 중 1986개가 유전자 치료제로 이는 지난해 1분기 대비 275개 늘어난 수준”이라며 “특히 전임상 단계 파이프라인 증가 추세가 가파르고, 이는 대부분 희귀질환과 암종을 목표로 개발 중”이라고 설명했다.
오 연구원은 “해당 파이프라인의 임상 진입에 따라 유전자 치료제 원료인 pDNA 시장...
난치성 희귀질환으로 만성적으로 폐의 섬유화가 지속 진행하는 비가역적 진행성(Progressive) 질환이다. 병변이 폐에 국한되는 질병이기 때문에 호흡장치를 통한 경폐 약물전달은 치료효과를 극대화하고 부작용을 최소화할 수 있는 치료 방안으로 주목받고 있으나 아직까지 승인받은 흡입치료제는 없다.
한국유나이티드제약은 이번 국가개발사업 지원과제...
손 대표이사 예정자는 “창업자의 뜻을 이어 혁신 치료제 개발을 위해 헌신하고 난치성 희귀 질환 환자들에게 더 큰 희망을 주는 기업이 될 수 있도록 매진하겠다”면서 “이사회 및 임직원과 협력해 에스씨엠생명과학의 제2, 제3의 도약을 이끌어 나갈 것”이라고 각오를 밝혔다.
송 전 대표이사의 아내 송기령 최대주주는 “소유와 경영은 명확하게 분리할 것이며...
또한 전략적 투자 파트너로서 라이선스 아웃 등 사업 개발 분야도 협업을 강화하기로 했다.
유종상 아피셀테라퓨틱스 대표는 “이번 전략적 협력 확대 및 투자 계약은 AFX 플랫폼의 우수성과 잠재력을 인정받은 결과”라며 “앞으로 희귀 및 난치성 질환을 타깃으로 한 치료제 개발에 박차를 가하겠다”고 말했다.
손 대표이사 예정자는 “대표의 막중한 소임을 맡게 된다면, 창업자인 송 前대표의 뜻을 이어 혁신치료제 개발을 위해 헌신하고 난치성 희귀 질환 환자들에게 더 큰 희망을 주는 기업이 될 수 있도록 매진하겠다”면서 “이사회 및 임직원과 협력해 에스씨엠생명과학의 제2, 제3의 도약을 이끌어 나갈 것”이라고 각오를 밝혔다.
한편, 고인의 아내인 송기령 최대주주는...
평생 1회 주사로 희귀유전질환 ‘척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)’에 대한 장기간 치료 혜택이 가능한 유전자치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)’에 대한 건강보험급여 적용이 가능해졌다.
건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(이하 약평위)는 지난 12일 제5차 심의 결과, 한국노바티스의 졸겐스마주에 대해 ‘SMN1 유전자에 이중대립형질...
한독은 지난달 1일 미국 나스닥 상장사 인사이트(INCY)와 희귀암 치료제 ‘페미가티닙’과 ‘타파시타맙’에 대한 국내 허가와 유통 계약을 체결했다. 미국과 유럽에서 모두 허가됐고, 지난해 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정됐다. 광동제약은 쿼드메디슨과 비만치료제 마이크로니들 패치 개발을 위한 MOU를 맺고 20억 원 투자로 파이프라인 다각화에...
위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다.
한미약품은 현재 간 생검(liver biopsy)으로 질환이 확인된 NASH 환자들을 대상으로 랩스 트리플 아고니스트의 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하는 임상 2상을 미국 및 한국에서 진행하고 있다. NASH 영역은 현재까지 마땅한 치료제가 없으며 30조 원대 글로벌 시장 형성이 예측되는 분야다....