단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 소장 길이가 성인 기준 200cm 미만일 때 발생하는 흡수 장애로, 심각한 영양실조가 나타나는 희귀질환이다.
단장증후군 환자는 일상 생활을 위해 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법(영양소를 대정맥 및 말초혈관에 직접 공급하는 방법)과 같은 인위적 방법으로 치료받아야 한다. 장기간 정맥 영양...
단장증후군(short bowel syndrome)은 선천적 또는 후천적 원인으로 소장 길이가 성인 기준 200cm 미만일 때 발생하는 흡수장애로, 심각한 영양실조가 나타나는 희귀질환이다.
단장증후군 환자는 일상 생활을 위해 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법(영양소를 대정맥 및 말초혈관에 직접 공급하는 방법)과 같은 인위적 방법으로 치료받아야 해 환자는...
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.
국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 처음이다. 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의...
이어 “이미 2개의 희귀질환치료제를 자체 개발해 상업화한 이수앱지스의 기술적 역량을 기반으로 이번 프로젝트의 성공 가능성을 높일 것”이라고 덧붙였다.
이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공해 국내외 시판 중이다. 지난 6월에는 독일 헬름(HELM)과 원료의약품 공급 및 기술이전...
증가하며 관련 질환의 미충족수요가 높아지고 있다”며 “새로운 기전의 CKD-510이 심장질환 치료의 새로운 대안이 될 수 있도록 연구개발에 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편 종근당은 CKD-510을 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환인 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제로 유럽 임상1상을 완료했으며, 현재 미국 임상2상을 준비하고 있다.
희귀난치질환 신약개발기업 티움바이오는 중국 한소제약과 1억7000만 달러(약 2200억 원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다고 9일 밝혔다.
이번 계약으로 티움바이오는 한소제약에 자궁내막증 신약후보물질 ‘TU2670‘에 대한 중국 지역(중국, 대만, 홍콩, 마카오)의 전용실시권을 허여하고, 북미, 유럽, 일본 등 중국 외 지역에 대해서는 티움바이오가 권리를...
“FDA 희귀의약품으로 지정될 경우 미국 시장 진출 시 7년간 시장독점권도 부여된다”고 말했다.
이같은 소식에 주식시장에서는 프레스티지바이오로직스와 프레스티지바이오파마에 매수세가 몰리며 상승하는 것으로 풀이된다.
프레스티지바이오파마는 항암제 아바스틴 바이오시밀러 ‘HD204’와 자가면역질환 치료제 휴미라 바이오시밀러 ‘PBP1502’...
곽병주 지엔티파마 대표이사는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진의 탁월한 약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라며 “희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에...
유전선혈관부종을 앓고 있는 한 환우는 “이번 정부 국정 과제에 희귀질환 치료제에 대한 보험급여 적용 목표가 있는 것으로 안다. 계획에 그치지 말고 절실히 필요한 환자들에게 실질적인 혜택이 돌아가도록 부탁드린다”고 간곡히 요청했다.
좋은 소식도 있었다. 생후 8개월에서 16개월 사이 발병하는 희귀질환 ‘척수성 근위축증’ 치료 신약 졸겐스마에 대해 정부가...
2014년 설립된 자이버사테라퓨틱스는 만성희귀질환 치료제를 개발하는 미국 바이오 기업이다. 인콘은 2018년 바이오사업 진출을 위해 자이버사테라퓨틱스의 지분 21.52%를 취득했다.
대성창투는 전주 대비 43.34% 올라 4680원에 거래됐다. 1987년 설립된 대성창투는 중소기업창업자 및 벤처기업에 대한 투자와 벤처투자조합의 결성 및 업무의 집행 등을 주된...
한편, 대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상시킨다’는 연구개발(R&D) 비전 아래 세상에 없던 신약(First-In-Class) 개발로 희귀난치성 질환 극복에 매진하고 있다. 현재 개발하고 있는 DWN12088은 과도한 콜라겐 생성을 유발하는 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질 생성을 막아 섬유증을 억제하는 기전으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터...
제약업계에 따르면 해당 회사들의 주요 품목은 항암제와 유전자치료제, 파킨슨병 치료제 등 오리지널 의약품과 대체 불가능한 희귀질환 치료제가 대다수다.
다만 지난 3년간 일부 일본계 제약기업들은 국내에서 벌어들인 수익으로 고액의 현금 배당을 실시했다. 일부 기업의 경우 매출과 이익 대비 배당성향이 높았을 뿐 아니라, 코로나19 특수로...
이수앱지스는 자체 개발한 희귀질환치료제 애브서틴과 파바갈에 대해 독일에 본사를 둔 헬름(HELM)과 미국 및 유럽 진출을 위한 파트너십을 체결했다. 애브서틴과 파바갈은 이수앱지스가 자체적으로 MCB 제작부터 진행한 제품으로 현재는 이란 및 남미 등을 주요 지역으로 품목허가 후 판매하고 있으나, 조만간 보유 기술 제품으로 선진 시장 진출까지 확대해 나갈...
치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 생존율이 40% 미만인 희귀질환으로 알려져 있다. 현재 시판 중인 다국적 제약사의 특발성 폐섬유증 치료제는 질병 진행 자체를 완전히 멈추지 못하며 부작용으로 인한 중도 복용 포기율이 높아 여전히 미충족 의료 수요가 높은 상황이다.
DWN12088은 대웅제약이 자체 개발 중인 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해...
희귀질환 환자·보호자들 “희귀질환 치료제 급여 적용 확대” 한 목소리
윤석열 정부는 희귀질환 치료 보장성 강화를 통해 환자들이 보다 더 많은 치료 기회를 받도록 하겠다고 한 바 있다. 이에 대해 환자와 보호자들은 해당 정책이 꼭 실현될 수 있기를 희망했다.
이경문 씨는 “태경이는 12살인데 태어난 지 얼마 되지 않아 신경섬유종증 진단을 받았다. 태어난지...
‘완전한 치료(complete healing)’로 명확해 신약물질의 약효와 안전성이 입증될 경우 빠른 승인이 가능한 적응증이다. 미국 내 연간 2만 명 정도의 환자가 발생하고 있어 희귀질환으로서는 비교적 큰 시장을 형성하고 있다. 현재 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만 달러가 넘어 환자...
신경계질환 약물 개발기업 바이오헤븐을 116억 달러에 사들였다. 코로나19 백신과 치료제로 막대한 현금을 보유한 화이자는 신약 파이프라인 강화 차원에서 지난해 8월 면역항암제 신약개발 기업 트릴리움테라퓨틱스, 12월에는 제약기업 아레나파마슈티컬즈(아레나)를 인수한 바 있다.
GSK도 2건의 M&A를 성사시켰다. 올해 4월 미국 희귀암 분야 표적항암제...
lesion) 개선은 물론 배뇨 패턴이 안정화되는 증상 호전 등을 확인했다”며 “임상2상부터는 고용량으로 투약이 진행된다”고 설명했다.
김은영ㆍ정형민 미래셀바이오 공동대표는 ”지난 2년간의 임상연구 결과를 통해 희귀난치성 질환인 간질성방광염의 완치 가능성을 확인했다“며 ”빠른 시일 내에 2상을 마무리하고 상용화를 위해 매진할 것”이라고 말했다.