희귀난치성 유전질환이다. 비정상적인 지방물질인 당지질 대사에 필요한 ‘알파-갈락토시다제 A(GLA)’란 효소의 결핍으로 발생한다. 신체 내 다양한 세포의 기능이 저하돼 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증을 일으키고 심하면 사망에 이른다.
이번 연구를 통해 개발된 파수딜(Fasudil)이란 치료제는 한 교수 연구팀이 환자로부터 스크리닝한 약물이다....
“난치성질환치료제는 미충족 수요가 크기 때문에, 이를 해결한다는 것만으로도 충분한 가치가 있습니다.”
최근 본지와 만난 임성빈 엘피스셀테라퓨틱스 대표(경희대학교병원 임상약리학과 교수)는 난치질환 정복을 위해 세포치료제 개발을 목표로 연구에 몰두하고 있다고 강조했다.
회사 이름에 들어간 ‘엘피스’는 그리스신화 속 닫힌 판도라의 상자에...
마이크로RNA(miRNA)를 탑재한 줄기세포 기반 엑소좀 치료제를 개발하는 에스엔이바이오는 줄기세포 고유 특성인 혈관·신경 재생 등에 유익한 물질을 손상된 부위에 전달해 뇌졸중과 같은 난치성 중추신경계 질환을 치료하는 신약 연구에 경쟁력이 있다.
지난달에는 디어젠과 AI 기반 혁신신약 개발을 위한 공동연구 협약을 체결했다. 디어젠의 AI 신약 개발 플랫폼...
에스엔이바이오는 지난 2019년 방오영 삼성서울병원 신경과 교수가 설립한 기업으로 마이크로RNA(miRNA)를 탑재한 줄기세포 기반 엑소좀 치료제를 개발하고 있다. 줄기세포는 혈관·신경 재생 등에 유익한 물질을 손상된 부위에 전달해 뇌졸중과 같은 난치성 중추신경계 질환을 치료하는 신약 연구에 경쟁력이 있다는 회사측의 설명이다.
방오영 에스엔이바이오...
엑소좀 치료제를 개발하고 있다. 엑소좀은 세포와 세포 간 메신저 역할을 하는 차세대 약물 전달체로 주목받고 있다.
특히 에스엔이바이오는 줄기세포 고유 특성인 혈관·신경 재생 등에 유익한 물질을 손상된 부위에 전달해 뇌졸중과 같은 난치성 중추신경계 질환을 치료하는 신약 연구에 경쟁력이 있다는 평가다.
방오영 에스엔이바이오 대표는 “바이오...
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “교모세포종은 테모달 이후 17년 가까이 신약이 개발되지 못해 미충족 수요가 매우 높은 대표적 난치성질환인 만큼 임상 2상에 속도를 내겠다”며 “동시에 HLB의 미국 자회사이자 교모세포종 세포치료 항암백신을 개발 중인 이뮤노믹에 약 3000만 달러 투자를 추진해 뇌종양 혁신신약 개발 분야에서 양사가 다양한 시너지를...
헌터증후군은 이두설파제란 효소의 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 꼴로 발생하며, 적절한 치료를 받지 못하면 15살을 넘기지 못하고 사망한다.
GC녹십자는 세계 최초로 헌터라제를 뇌실에 직접 투여하는 ICV제형으로 개발, 뇌혈관장벽(BBB·Blood Brain Barrier)을 통과하기 어려운 기존 치료제의...
그럼에도 희귀질환 치료 상황에 환자와 보호자들은 어려움을 겪는다.
이범희 교수가 인용한 한국희귀난치성질환연합회 자료에 따르면 허가 받은 희귀질환치료제 32개 중 현재 건강보험 급여로 등재된 의약품은 14개 품목이고, 이 중 소아용 의약품은 4개 품목(29%)에 불과하다.
이 교수는 약이 있어도 없어도 어려움을 겪는 소아 희귀질환으로 태경이가 앓고 있는...
난치성 혈관질환 치료제를 개발하고 있는 큐라클은 7일 당뇨병성신증 치료제 CU01의 임상 2b상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 공시했다.
공시에 따르면 큐라클은 국내 20여개 기관에서 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성신증 환자 240명을 대상으로 임상을 진행한다. 큐라클은 CU01-1001 일일 240mg, 360mg 용량을 투여해 유효성과...
큐라클은 플랫폼 기술을 기반으로 난치성 혈관질환치료제를 연구·개발하는 바이오 벤처기업이다.
주가 상승은 큐라클이 당뇨성 황반부종과 습성 황반변성 치료제 후보물질 CU06의 미국 임상1상 결과보고서(CSR)를 수령했다는 소식 때문으로 풀이된다.
이날 회사 측은 “임상 1상 시험의 최종 데이터를 이용해 당뇨황반부종, 습성 황반변성 환자를 대상으로...
다양한 질환을 진단·치료할 수 있고, 난치성질환 의약품 및 맞춤형 혁신 의약품 개발 가능성을 가진 물질로 최근 업계의 주목을 받고 있다.
SK바이오팜은 RNA(리보핵산) 기반 뇌질환 치료제 개발 기업 바이오오케스트라와 공동 연구개발 협약을 맺고, 뇌전증 질환에서 miRNA를 타깃하는 신약 후보물질을 발굴할 예정이다. 바이오오케스트라가 자체 개발...
다양한 질환을 진단·치료할 수 있는 물질로 주목받고 있다.
바이오오케스트라는 자체 개발 플랫폼 기술을 활용해 물질을 선별·합성하고, SK바이오팜은 이에 대한 효능 검증 등 전임상 시험을 담당한다. 바이오오케스트라는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotides/ASO)를 활용한 치료제 개발 기술 뿐만 아니라, RNA 약물이 뇌혈관 장벽을 투과해...
한편, 휴먼스케이프는 블록체인 기반 데이터 플랫폼 '레어노트'를 운영하고 있다. 레어노트는 루게릭, 신경섬유종증 1형, 유전성 혈관부종 등 난치성질환에 대한 치료제 개발 현황과 최신 의학 정보 등을 제공한다. 블록체인 기술을 활용해 안전하게 환자 데이터를 수집, 저장하고 환자 본인이 자신의 데이터에 관한 통제권을 가질 수 있도록 돕는 점이 특징이다.
사업개발 인력의 지속적인 확충을 통해 후속 파이프라인 연구 개발에도 더욱 매진해, 난치성 혈관질환 분야에서 세상에 없는 신약을 만들 것”이라고 말했다.
김명화 대표이사는 퇴임 후에도 비등기임원으로서 회사 자문역할을 수행할 계획이다.
한편 큐라클은 지난달 29일 당뇨병성 신증 치료제 후보물질 ‘CU01’의 3상 임상시험계획서(IND)를 식약처에 제출했다.
성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 장기간 필요해 삶의 질에 큰 영향을 끼친다.
권세창 한미약품 사장은 “LAPSGLP-2 아날로그가 기존 치료제보다 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인해 기쁘다”며 “단장증후군 환자들의 삶의 질을 높여주기 위해...
뇌혈관장벽(Blood-Brain-Barrier) 투과성으로 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다. 염증조절 복합체(inflammasome) 조절을 통한 알츠하이머병 치매치료 목적의 NLRP3 저해 치매치료제는 현재 가장 주목받고 있는 분야 중 하나다.
염증조절 복합체는 당뇨, 비알콜성지방간염 등 다양한 질환에서 관찰된다. 메디프론은 향후 다양한 적응증으로 확대할 수 있는 플랫폼...
신풍제약은 영국 의약품 및 보건의료제품규제청(MHRA)으로부터 난치성 심혈관질환 치료제 신약후보물질인 ‘SP-8356’에 대한 1상 임상시험승인(CTA)을 받았다고 27일 밝혔다.
이번 임상 승인에 따라 신풍제약은 2월 중 영국 현지에서 임상전문기관을 통해 건강한 성인 67명을 대상으로 안전성, 약동학(약물의 흡수·분포·대사·배출 과정)등을 평가하는 연구를...
㈜한국유니온생명과학은 현재 줄기세포 배양액 내에서 엑소좀을 분리하여 재생치료 관련 연구 (혈관재생 및 세포재생)를 진행 중이며, 추후 난치성질환을 대상으로 약물, 재생인자 등 치료물질을 탑재한 엑소좀 치료제 연구 개발에 박차를 가할 예정이다.
회사 관계자는 “신규 출원한 특허 기술을 활용하여 연구용 및 진단용으로 적용이 가능한 엑소좀 분리 키트 연구...
미래셀바이오 관계자는 “‘MR-MC-01’는 탁월한 항염증 및 면역조절, 조직재생, 혈관정상화 유도 및 신생혈관형성능이 특징”이라며 “특히, 장기생존능과 같은 치료능을 지닐 수 있도록 개발한 세포배양 플랫폼기술을 바탕으로 제조된 세포치료제 후보 물질로서 배뇨장애질환 외에도 자가면역질환, 근골격계질환, 심혈관질환 및 다양한 염증성 질환에 적용...
FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제의 빠른 임상개발 및 허가를 지원하는 제도로써, 미국 내 환자수 20만명 이하의 희귀난치성질환 치료제에 한해 선택적으로 지정된다.
전신경화증은 만성 자가면역 질환의 하나로 피부, 관절, 각종 장기의 퇴행 및 경화 또는 혈관 이상 등의 증상이 특징이다. 현재까지...