B형혈우병 검색결과

검색결과 총80건

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미 FDA, ‘56억 원’ 유전자 치료제 승인…세계서 가장 비싼 약 등극

이는 기존 최고가 약으로 꼽혔던 B형 혈우병 치료제 ‘헴제닉스’의 350만 달러를 능가한다. 오차드의 공동 설립자이자 최고경영자(CEO)인 바비 가스퍼는 “의학 패러다임을 바꾸는 치료법이며 단 한 번의 치료만으로 질병 진행을 근본적으로 멈추거나 늦출 잠재력을 가지고 있다”면서 “이 약값은 임상학적·경제적·사회적 가치를 반영한다”고 말했다. MLD는...

2024-03-21 15:28
“툴젠, 25년 한 우물 팠다…원천 특허로 글로벌 기업 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]

툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다. 이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두...

2024-03-07 05:00
크리스마스병이라 불리는 ‘이 질병’, 알고 계시나요? [e건강~쏙]

한국혈우재단에 따르면 2018년 기준 혈우병 A형 환자는 1721명, B형은 427명이다. 두 질환은 응고인자만 다를 뿐 증상이 같다. 상처가 나면 피가 멈추지 않고 쉽게 멍이 들고, 코피가 잘 나고, 잘 붓는다. 응고인자가 정상 수치의 1% 미만이면 중증, 1~5% 중등도, 6~30% 이상은 경도에 해당한다. 중증 혈우병 환자는 외상없이 출혈이 발생하며 가벼운 시술 후에는 지속적인 출혈이...

2023-12-24 06:00
유전자가위 치료제 잇단 허가…국내 개발 동향은?

이외에도 △습성황반변성 △B형 혈우병 만성 △HBV 감염 △CAR-T △CAR-NK 치료제 연구도 진행 중이다. 진코어는 초소형 유전자가위 기술인 ‘TaRGET’ 플랫폼으로 망막질환, 신경근육질환, 중추신경계(CNS)와 관련된 유전자를 교정하는 치료제를 개발 중이다. TaRGET은 CRISPR-Cas9 대비 크기가 절반 이하 수준인 CRISPR-Cas12f를 사용했다. 지질나노입자(LNP)와...

2023-12-14 05:03
유럽위원회, CSL B형 혈우병 유전자 치료제 ‘햄제닉스’ 승인

CSL은 20일(현지시간) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 일회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX®, 성분명 에트라나코진 데자파보벡)를 조건부 판매 승인(CMA)을 발표했다고 28일 밝혔다. 헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 혈액응고9인자(IX)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도...

2023-02-28 10:22
EMA 산하 약물사용자문위원회, CSL 혈우병 치료제 승인 권고

회사 측에 따르면 에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병 성인 환자를 위한 일회성 유전자 치료제다. 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수년간 감소시키는 효과가 있다. 유럽위원회가 에트라나코진 데자파보벡 판매 허가를 승인하면, 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 환자를 위한 최초의 유전자 치료제가 된다. CHMP의 긍정 의견 채택은...

2022-12-21 16:56
‘유한·녹십자·종근당·광동’ 3분기만에 매출 1조 돌파…다음은 어디?

녹십자는 혈우병·만성B형간염·대장암·헌터증후군 등의 바이오신약을 개발 중이며, 1443억 원(매출 대비 11.2%)을 R&D에 투입했다. 한미약품도 항암 분야를 비롯해 대사성질환·심혈관질환 등 30여 개의 신약 파이프라인에 1222억 원(매출 대비 12.5%)을 투자하며 연구개발에 적극적이다. 종근당은 빈혈·황반병성 등 바이오시밀러외 자체 바이오신약 개발에...

2022-11-17 05:00
사노피, 세바시 협업 강연으로 ‘혈우 환자’ 응원

혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증으로 국내 A형 혈우병 환자의 56.1%, B형 혈우병 환자의 35.9%가 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 세계혈우연맹은 혈우병성 관절병증을 막기 위한 예방적 치료를 추천하고 있다. 사노피는 혈우 환자가 경험하는 다양한 고민에 공감하고, 마음속 빈 공간을 채울 수 있도록 세바시 및 심리상담가 박상미(힐링캠퍼스...

2022-10-11 12:24
사노피, 혈우병 인식 개선위한 웹 영화 ‘안나푸르나’ 공개

한국혈우재단백서에 따르면 2019년 국내 혈우병 환자는 2509명으로, 혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자가 1746명(69.6%)으로 가장 많고, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 434명(17.3%)이다. 혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증으로 국내 A형 혈우병 환자의 56.1%, B형 혈우병 환자의 35.9%가 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 따라서...

2022-04-12 11:00
‘3전 4기’ 코스닥 입성 앞둔 툴젠 "세계 최고 기술 바탕으로 유전자ㆍ세포치료제 산업 선도할 것"

주력 파이프라인은 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다. 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 카세릭스사와의 공동 연구개발을 통해 내년 고형암 타깃 미국 임상 1상에 돌입할 예정이다. 샤르코-마리-투스병1A(이하 CMT1A)...

2021-11-25 10:49
[BioS]이수앱지스, ‘B형 혈우병' 치료제 1/2a상 결과 논문게재

이수앱지스는 9일 B형 혈우병 치료제 후보물질 ‘DalcA(Dalcinonacoq alfa, ISU304)’ 임상1/2a상(NCT03186677) 결과를 국제학술지 ‘Journal of thrombosis and haemostasis)’에 게재했다고 밝혔다(doi.org/10.1111/jth.15259). 논문에 따르면 이수앱지스는 11명의 B형 혈우병 환자를 대상으로 DalcA의 임상 1/2a상을 진행했다. DalcA는 정맥주사(IV)와 피하주사(SC)...

2021-04-09 15:18
이수앱지스, 표적항암 신약 ‘ISU104’ Part2 임상 결과값·기술수출 주목-리딩투자

한편 특허만료를 앞둔 솔리리스의 야간혈색소뇨증 치료제 ISU305가 임사에서 동등성을 확보, 임상 완료를 앞두고 있으며 올해 하반기 중으로 기술수출을 할 것으로 예상된다. 아울러 이수앱지스의 B형 혈우병 치료제 ISU304는 6월 임상2상을 완료했으며 2021년 상반기 중 임상 3상 진입을 통한 마일스톤 수령이 가능할 것으로 전망된다.

2020-08-03 08:50
JW중외제약 ‘헴리브라’, 새 혈우병 예방요법으로 주목

새롭게 제시된 가이드라인은 출혈 가능성이 높은 중증 A, B형 혈우병 환자들을 대상으로 예방적 요법을 강력하게 권고하고 있다. 특히 소아 환자를 대상으로 표준치료로서 장기간 일상적인 예방요법을 제안했고, 출혈로 인한 관절병이 시작하기 전인 3세 이전에 1차적 예방요법을 가급적 빨리 시행할 것을 권고했다. 최근 연구에 따르면 제8인자의 최저농도를 1% 이상...

2020-07-09 10:17
이수앱지스 “美파트너사, 혈우병 신약 유럽 특허 취득”

이수앱지스는 피하주사제형의 B형 혈우병 치료제 신약 ‘DalcA’(프로젝트명 ISU304/CB2679d)의 개발 파트너사인 미국의 카탈리스트 바이오사이언시스가 최근 유럽 특허를 획득했다고 6일 밝혔다. 카탈리스트의 대표 겸 최고경영자인 나심 우스만 박사는 “이번 유럽 특허 결정은 미국과 중국, 일본에 이어 DalcA의 지적재산권(IP)을 확보해 포트폴리오의...

2020-05-06 14:57
[BioS]이수앱지스 "피하주사 B형 혈우병신약 2b상 완료"

이수앱지스는 미국 카탈리스트 바이오사이언스와 공동개발중인 B형 혈우병 신약 'DalcA(ISU304)'가 임상 2b상을 완료했다고 23일 밝혔다. DalcA는 피하주사제형의 차세대 'Factor IX(FIX; 제9번 혈액응고인자)' 혈우병 치료제로 국내 1상을 마친 후 미국에서 2상을 진행해왔다. 오픈라벨로 진행된 이번 2b상 시험은 6명의 중증 B형 혈우병 환자를...

2020-04-23 09:46
이수앱지스 “美파트너사, 혈우병 신약 임상 2b상 완료”

카탈리스트의 대표이자 최고경영자인 나심 우스만 박사는 “DalcA의 임상 2b상을 종료하게 되어 기쁘고, 상반기 안으로 최종 결과 발표를 남겨두고 있다”며 “올해 초 유럽연합학회(EAHAD)에서 B형 혈우병 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 잠재력을 지닌 DalcA의 중간 결과를 발표한 만큼 앞으로의 개발이 기대된다”고 말했다. 오픈 라벨로 진행된 이번...

2020-04-23 09:05
이수앱지스 “카탈리스트, 혈우병 신약 임상2b 긍정적 결과 발표”

카탈리스트는 최근 네덜란드 헤이그에서 개최된 제13회 유럽연합학회 연례회의(EAHAD)에서 B형 혈우병 치료제 신약으로 개발하고 있는 ‘DalcA’에 대한 임상 2b상의 긍정적인 약물 효능 및 안전성 데이터를 공개했다. 연구 결과에 따르면 ‘DalcA’를 28일 간 매일 피하투여했을 때 혈중 FIX의 수치가 목표치인 12% 이상으로 유지됐다. 투약 14일 후에는 FIX...

2020-02-11 08:59
이수앱지스, 미국 BIO USA 참가...기술이전 등 다양한 파트너링 미팅 진행 예정

이수앱지스는 이밖에 임상 2상 단계의 B형 혈우병 신약후보 ‘ISU304’, 호주와 뉴질랜드에서 임상 1상을 진행 중인 솔리리스 바이오시밀러 ‘ISU305’ 등의 파이프라인을 보유하고 있다. 또한, 국내외에서 판매하고 있는 고셔병 치료제 '애브서틴'과 파브리병 치료제 '파바갈'도 현재 유럽 등 선진 시장 진출을 목표로 하반기 글로벌 임상 개시를 준비하고...

2019-06-04 10:17
이수앱지스, ‘2019 바이오 USA’ 참가

이밖에 임상 2상 단계의 B형 혈우병 신약후보 ‘ISU304’, 호주와 뉴질랜드에서 임상 1상을 진행 중인 솔리리스 바이오시밀러 ‘ISU305’ 등의 파이프라인을 보유하고 있다. 이어 국내외에서 판매하고 있는 고셔병 치료제 애브서틴, 파브리병 치료제 파바갈도 현재 유럽 등 선진 시장 진출을 목표로 하반기 글로벌 임상 개시를 준비하고 있다.

2019-06-04 09:26
이수앱지스, 전문성ㆍ연구개발 노하우 보유-유안타증권

서 연구원은 “바이오의약품 및 희귀질환에 대한 전문성을 가지고 B형 혈우병 치료제 임상 2상, 항암제(두경부암) 임상 1상을 진행하고 있으며 이외에도 솔라리스(야간혈색소 뇨증치료제, ISU305) 및 옵디보(면역항암제, ISU106) 바이오시밀러를 개발 중”이라고 설명했다. 또 “ISU304(DalcA)는 현재 시장에 판매고 있는 B형 혈우병치료제와 비슷한 효능을 가지는...

2019-05-30 08:30

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