의약품의 그늘 없는 공급을 위해 다케다는 파이프라인 절반을 희귀질환 치료제로 꾸렸다.
지속가능성에 대한 고심은 기업 내부에만 국한하는 것이 아니다. 애브비의 경우 지속가능한 조달 정책을 세워 환경에 미치는 부정적인 영향이 적은 공급업체와의 거래를 우선시하는 등 글로벌 제약사들은 ESG 경영을 사업의 최우선 조건으로 삼고 있다.
국내는 최근 주요 제약...
김 연구원은 “연내 식품의약청(FDA) 희귀 의약품 지정을 기대하고 있다”며 “최근 임상 2상 환자 등록이 막바지에 접어들었고, 국내 식품의약품안전처 조건부허가 및 FDA 가속승인을 추진할 계획”이라고 말했다.
이어 “식약처 치료목적 승인(EAP)을 받고 교모세포종 환자에게 투여한 사례에 따르면, 투약 16일차 뇌 MRI에서 종양 크기 90% 감소를 확인해...
파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다는 게 한미약품 설명이다.
LA-GLA는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며, 두 회사는 R&D 협력을 통해 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 공동으로 준비하고 있다.
이뮨셀엘씨주는 간세포암(HCC)에서 효과를 확인하며 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)된 바 있다. 지난 2007년 국내에서 승인을 받은 이후, 17년간 투여 이력이 있으며 최근 누적 치료 1만명의 데이터를 확보했다.
또한 지씨셀은 지난 20~21일까지 서울에서 열린 제50차 대한암학회 학술대회와 제10차 국제암컨퍼런스에...
GC녹십자는 지난해 매출액 대비 연구개발비 투자 비중을 12.5%로 1485억 원까지 늘렸으며 혈액제제 미국진출, 프리미엄 백신개발과 희귀 난치성 질환 영역의 혁신신약 개발에 성과를 냈다.
특히 대표 혈액제제 제품인 면역글로불린 ‘알리글로(ALYGLO)’는 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA) 품목 허가를 획득, 국내 최초로 13조 원 규모 미국 시장에 진출했다. 올해...
식품의약품안전처는 한국애브비가 수입하는 희귀의약품 ‘엡킨리주(성분명 엡코리타맙)’를 20일 허가했다고 밝혔다.
이 약은 T세포 표면에 있는 CD3와 B세포 표면에 있는 CD20에 결합하는 이중 특이성 단클론항체로, 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성·불응성 ‘미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)’ 성인 환자 치료에 사용한다.
DLBCL는 가장 흔하며, 넓은...
식품의약품안전처는 레코르다티코리아가 수입하는 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료 희귀의약품 ‘콰지바주(성분명 디누툭시맙베타)’를 허가했다고 19일 밝혔다.
신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙·분화하지 않아 발생하는 종양이다. 주로 5세 이하 소아에서 발생한다. 국내에는 고위험군, 재발성·불응성...
김혜진 삼성바이오에피스 상무는 “이번 연구 결과로 에피스클리의 오리지널 의약품 대비 임상의학적 동등성을 재확인할 수 있었으며, 앞으로도 의료 현장에서 초고가 희귀질환 치료제 바이오시밀러의 효능과 가치를 전파하기 위해 지속 노력하겠다”라고 말했다.
한편, 삼성바이오에피스는 지난 2019년 8월부터 2021년 10월까지 글로벌 8개국에서 50명의 PNH...
삼성바이오에피스 메디컬팀장 김혜진 상무는 “이번 연구 결과로 에피스클리의 오리지널 의약품 대비 임상의학적 동등성을 재확인할 수 있었으며, 앞으로도 의료 현장에서 초고가 희귀질환 치료제 바이오시밀러의 효능과 가치를 전파하기 위해 지속 노력하겠다”라고 전했다.
한편 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 글로벌 8개국에서 50명의 PNH...
지아이이노베이션, ‘GI-102’ 美 FDA 희귀의약품 지정
지아이이노베이션은 미국 FDA가 차세대 면역항암제 ‘GI-102’에 대해 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)으로 지정했다고 11일 밝혔다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성 종양의 약 1%를 차지한다....
13일 중증아토피연합회, 한국유방암환우총연합회, 한국환자단체연합회, (사)한국희귀·난치성질환연합회 등 92개 환자단체는 서울 여의도 국회 정문 앞에서 기자회견을 열고 의료계의 집단 휴진을 비판하면서 계획 철회를 촉구했습니다.
환자단체는 "대한의사협회(의협)의 집단휴진과 서울의대·서울대병원 교수협의회 비대위 등의 무기한 휴진 결의에 대해 깊은...
강 디렉터는 2022년 표적항암제 ‘캐싸일라’ 조기 유방암 급여기준 확대, 면역항암제 ‘티쎈트릭’ 비소세포폐암 1차 치료 급여기준 확대, 암종불문치료제 ‘로즐리트렉’ 급여 등재에 이어 2023년에는 ‘엔스프링’, ‘에브리스디’를 포함한 신경계 및 희귀질환 치료제, 황반변성 치료제 ‘바비스모’ 등 총 11개 의약품의 급여 등재 전략을 총괄했다.
강...
한국IR협의회 임윤진 연구원은 "파로스아이바이오의 주요 성장전략은 국내외 기초 연구 전문기관 및 제약, 바이오 기업과의 오픈 이노베이션 사업을 통해 외부 기술, 아이디어, 인적 자원 등 확장성을 확보하는 것"이라며 "신규 타깃 및 물질 발굴부터 임상까지의 프로세스를 자체적으로 구축해 희귀의약품 지정 제도를 통한 임상 2상 이후...
지아이이노베이션이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다.
지아이이노베이션의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두 번째다. ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만 명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는...
안동시를 대표하는 바이오소재의약품 대마 관련 연구를 지원한다. 현재 안동시 경북산업용헴프 규제자유특구에는 유한건강생활 및 관련 기업이 참여해 헴프 사업화 기반을 조성하고 있다.
이번에 선정된 과제는 유한건강생활과 인벤티지랩이 공동연구 계약을 통해 수행하고 있는 연구다. 유한건강생활이 보유한 의료용 대마 후보물질 ‘YC-2104’를 인벤티지랩이...
또한, 빠르고 원활한 상업화 추진을 위해 관계 기관의 신속 심사 및 희귀의약품 지정 제도 등을 활용하는 방안도 고려 중이라고 회사 측은 밝혔다.
한편, 아이리드비엠에스는 2020년 설립된 연구개발 전문 회사로, 항섬유화 약물을 비롯해 고형암, 퇴행성신경질환 등의 분야에 다수의 파이프라인을 구축하고 물질 발굴, 임상 개발, 투자 유치 등...
2023년 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자는 현재 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.
한편, FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이는...
GC1130A는 지난해 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로...
희귀질환 치료제는 의약품 당국의 적극적인 검토 대상인 만큼, 신약들의 신속한 국내 시장 진입이 예상된다.
9일 제약·바이오업계에 따르면 현재 아스트라제네카의 ‘보이데야(성분명 다니코판)’, 노바티스의 ‘파발타(성분명 입타코판)’ 등이 식품의약품안전처의 허가를 기다리고 있다. 보이데야와 파발타는 경구투여 제형의 PNH 치료 신약이다.
PNH는 혈액 속...
VGXI는 핵산 바이오 의약품 분야 위탁개발생산(CDMO) 기업이다. 진원생명과학 관계자는 “VGXI는 최근 영업 인력을 확충하고 고품질 플라스미드 DNA CDMO 경쟁력을 바탕으로 오더 수주를 위해 최선을 다하고 있다. 잠재적 고객사에 우수한 생산 역량과 차별화된 고품질 생산 서비스를 알리겠다”고 밝혔다.
바이오 USA 기업설명회 세션에 파로스아이바이오...