희귀질환인 고셔병의 발작, 인지기능 장애에 감기약으로 사용되는 암브록솔 성분이 치료 효과가 있다는 국내 연구진의 약 10년간의 추척 관찰 연구결과가 제시됐다.
서울아산병원 의학유전학센터 이범희·황수진 교수 연구팀은 2013년부터 약 10년 동안 고셔병 환자 중 신경학적 증상이 있는 환자 6명을 대상으로 기존 표준 치료법인 효소대체요법과 암브록솔...
제2형과 3형 고셔병은 전 세계적으로 가용 치료 옵션이 거의 없어 미충족 의료 수요가 매우 높다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입했다”라며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀질환 치료제란 점에서 의미가 크며, 곧...
나타나는 희귀질환이다.
유한양행은 전임상에서 유효성과 안전성을 확인했으며, 특히 혈액뇌장벽(blood-brain barrier, BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 확인했다. 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에게 특히 이점을 제공할 것으로...
한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 최근 독일 함부르크에서 열린 파브리병 전문학회 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 GC녹십자(GC Biopharma)와 공동개발 하고 있는 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’의 연구결과를 발표했다고 27일 밝혔다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월1회 피하투여 용법으로 공동개발중인 파브리병 치료제 후보물질로, 기존...
진단과 치료가 가능해지면 환자는 물론, 그 가족에 대한 유전 상담도 가능해 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.
다만, 향후 진단 기술과 새로운 치료제를 원활히 활용하기 위해서는 통합적인 시스템을 마련해야 한다. 이 교수는 “현재 신생아 선별검사는 보건복지부 1차관 아래의 출산정책과 소관인데, 보험급여 적용은 2차관 관할의 영역이고, 희귀질환 관리 자체는...
희귀난치성 질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오도 지난달 자사주 매입에 나섰다. 김훈택 티움바이오 대표이사는 5월 21일 자사 주식 1만4100주를 장내 매수했다. 회사 관계자는 “최근 자궁내막증 치료제 메리골릭스의 유럽 임상 2a상에서 신약으로 개발 성공 가능성을 확인했고, 하반기에는 면역항암제 ‘TU2218’, 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 결과가...
한미·녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정
한미약품은 GC녹십자와 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발하는 LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법...
◇성일하이텍
분말 수급 이슈 지속, 하반기 개선 기대
2024년 1분기, 저조한 실적 지속
2024년 2분기, 바닥을 통과하는 분기
투자의견 매수 유지, 목표주가 10만 원 하향
이현욱 IBK투자증권 연구원
◇이수앱지스
바이오텍이 4분기 연속 흑자 달성
국내외 시장에서 희귀병 치료제로 안정적 매출 창출
원가 절감과 수출 확대로 영업 레버리지 효과 극대화...
체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이런 1세대 치료제는 2주에 한 번씩...
이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 창업한 기업으로 △세포·유전자치료제 위탁개발(CDMO) 사업 △샤르코-마리투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치 근육 질환 대상 차세대 줄기세포 치료제(EN001) 신약 개발 사업을 영위 중이다.
CDMO 사업 주요 고객사는 얀센, 노바티스 등 글로벌 대형 제약사부터 제조 및 품질관리(GMP)...
토마스 세이거(Thomas Sager) 최고운영책임자(CEO)는 “ASTORIA 결과는 아쉽지만 콘테라는 파킨슨병 질환에 대한 연구를 지속할 것”이라며 “파킨슨병 환자의 아침 무동증 치료제로 임상개발 단계에 있는 CP-012의 개발을 가속하겠다”고 밝혔다. 이어 “현재 비임상 시험 단계에 있는 희귀 신경 질환의 파이프라인의 진행결과가 매우 고무적”이라고...
길고 치료비와 약제비 지출 역시 꾸준하다.
장연구학회 조사에 의하면 연간 총 직접의료비는 2018년 기준 크론병이 약 1022억7000만 원, 궤양성 대장염이 약 697억2000만 원에 달했다. 이는 10년 전인 2008년 크론병 약 112억5000만 원, 궤양성 대장염 약 137억5000만 원과 비교하면 각각 9배, 5배가량 증가한 규모다.
치료제의 경우 현재 국내에는 스테로이드...
AST-001은 개발단계 희귀의약품 지정으로 치료제의 신약 재심사기간이 최장 11년까지 연장된다. 또한, 식약처 허가신청 시 안전성·유효성 심사자료 일부 면제, 신속심사 등 혜택을 통해 치료제의 조기 출시 가능성도 커질 것으로 기대된다.
아스트로젠은 지난해 6월 식약처로부터 AST-001의 임상 3상 계획을 승인받았다. 임상은 가톨릭대 서울성모병원...
산·학·연·병·관 생태계를 구축한 한국형 비스포크(Bespoke: 맞춤 생산) 모델이다.
삼성서울병원은 G-CROWN 플랫폼 내 총 6개 과제 중 4개 과제를 수행하고 있다. 희귀·난치 질환 유전자치료제 개발부터 유전자치료제 대량 생산 시스템 구축, 안정성·유효성 평가 및 사업화 성과 창출까지 유전자치료에 대한 전반적인 연구를 수행한다.
수술을 집도한 김상진 교수는...
국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 파이프라인 구축에 집중하고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적지만, 치료제 미충족 수요가 커 정부도 투자를 늘리고 있다. 의약품 당국에서 인정받은 희귀의약품은 각종 혜택도 적용돼 기업들의 도전이 꾸준하다.
24일 본지 취재를 종합하면 국내 기업들이 희귀질환 치료제 개발·공급에 투자와 관련 자체 기술을 적용해...
이는 국내 CGT CDMO 기업 중 최다 실적으로 알려졌다.
이엔셀은 신약 개발에도 집중하고 있다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 기반으로 하는 근육질환 치료제다. 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 2022년 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.
에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다.
이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 삼성바이오에피스는 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 513만2364원이던 약가를 절반 수준인 251만4858원으로 인하했다. 이는 4월부터 새롭게 적용되는...
에피스클리는 미국 알렉시온이 개발해 아스트라제네카가 판매 중인 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러다. 적응증은 발작성 야간 혈색 소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군 등이다.
솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품으로 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다....
PSP 치료제 GV1001은 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 위한 심사가 빠르게 진행되며 허가를 받을 경우 시판허가일로부터 4년간 독점권이 부여된다.
PSP는 비정형 파킨슨증후군에 속한다. ‘핵상마비’는 신경핵 이상으로 인한 안구운동의 기능 이상을 뜻하는 말로 PSP는...
오스코텍 ‘세비도플레닙’, 美FDA 희귀의약품 지정
오스코텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발 중인 SYK(Spleen tyrosine kinase) 저해제 세비도플레닙이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 21일 밝혔다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인(NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용...