희귀난치치료제 검색결과

검색결과 총572건

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에스바이오메딕스, 세포ㆍ유전자 치료제 신기술 국제줄기세포학회서 발표

새로운 미래 파이프라인이 될 난치성 유전질환에 대한 유전자 치료제의 연구개발 현황도 공개했다. ‘중뇌 도파민 신경세포 성숙 기술’은 조직공학 기술과 접목한 것으로서 이식된 중뇌 도파민 신경전구세포의 중뇌 도파민 신경세포로의 성숙화 비율을 극대화시키는 기술이다. 해당 기술은 기존 파킨슨병 세포치료제의 치료효과를 높일 수 있는 보강 기술로서...

2024-08-02 09:42
[BioS]GC녹십자-한미, ‘파브리병 치료제’ 1/2상 “美 IND 신청”

체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩...

2024-08-01 09:21
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 신청

체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속해서 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩...

2024-08-01 08:49
대웅제약, 세계 최초 ‘폐섬유증 신약’ 美 IDMC서 안전성 입증

IPF는 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능이 상실되는 난치병으로 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이다. 기존 치료제는 섬유화 진행의 속도를 늦추는 수준으로 효능이 매우 제한적이고 이상 반응의 발생률도 높다. 베르시포로신은 콜라겐 합성을 직접적으로 억제하는 새로운 작용 메커니즘을 통해...

2024-07-29 09:01
티움바이오, 혈우병 혁신신약 임상 1a상 마지막 환자 투약 완료

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오는 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 임상 1a상의 마지막 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 TU7710 100μg/kg(코호트1)부터 1600μg/kg(코호트5)까지 투여 용량을 증량해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성 등을 평가하는 것이 목적이다. 티움바이오는 이달...

2024-07-25 11:23
뇌전증 치료제 시장은 커지는데, 치료제 옵션은 ‘제한적’

대한뇌전증센터학회 조사 결과 뇌전증 환자의 돌연사율은 건강한 사람의 17배, 수술이 필요한 중증난치성뇌전증 환자는 30배 높다. 신약 도입과 치료 인프라 강화를 위한 정부의 지원이 절실하다는 것이 전문가들의 의견이다. 특히 한국 정부가 신약의 가격을 지나치게 낮게 책정할 경우, 해외 기업은 물론 한국 기업들조차 신약의 한국 출시를 기피하게 된다는...

2024-07-23 05:00
‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간

이정호 대한신생아스크리닝학회 총무이사는 “척수성 근위축증은 국내에 3가지 치료제가 도입돼 증상이 발현되기 전 조기에 치료하는 것이 제일 효과적”이라며 “백서를 통해 척수성 근위축증 신생아 선별검사 도입의 필요성이 잘 전달돼 환자들이 조기치료의 기회를 얻게 되기를 기대한다”고 전했다. 김재학 한국희귀·난치성질환연합회 회장은 “국내에서...

2024-07-22 09:43
[BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 "승인"

노보세븐의 반감기 대비 5~7배 길어져 투여빈도를 줄일 수 있는 장기지속형 치료제로 TU7710의 가능성을 확인했다. 김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 임상1a상 중간결과에서 긴 반감기가 나타났다”며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 신약을 개발할 것”이라고 말했다. 혈우병은 선천적으로...

2024-07-16 10:46
티움바이오, 혈우병 치료신약 ‘TU7710’ 유럽 임상 1b상 승인

김훈택 티움바이오 대표는 “지난달 발표한 TU7710의 임상 1a상 중간결과에서 이 치료제의 특장점인 긴 반감기를 확인했다”라며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다. TU7710의 유럽 임상 1b상은 혈우병 환자 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행된다. 임상에서 혈우병...

2024-07-16 09:45
유전·희귀 ‘리소좀 축적 질환’…신생아 선별검사로 조기 치료 가능성 확장

리소좀 효소 이상 소견을 받은 환아는 가까운 권역별 희귀질환 전문 기관에서 정확한 진단을 받고, 치료 여부에 대한 논의를 시작할 수 있다. 희귀·중증난치질환 산정 특례로 등록된 질환은 의료 급여 1종 자격으로 외래 진료비 지원도 가능하다. 이 교수는 “6종의 LSD 검사를 신생아 선별검사에 포함해 지원하는 사례는 전 세계에서 한국이 처음”이라며 “조기...

2024-06-19 13:33
한국IR협의회 "파로스아이바이오, AI 신약개발 플랫폼에서 가치 창출 기대"

한국IR협의회에 따르면 파로스아이바이오는 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse) 기반의 희귀난치병 치료제 개발 기업이다. 동사는 케미버스를 활용해 표적 단백질의 3차원 구조 및 약물 결합부위 분석을 바탕으로 질환과 표적 단백질의 상관성이 높은 파이프라인을 우선으로 선별하고 있다. 한국IR협의회 임윤진 연구원은...

2024-06-13 10:16
[오늘의 증시리포트] 농심, 중장기 성장 위한 투자는 긍정적

5%) 예상 정한솔 대신증권 ◇페이퍼코리아 포장용지 1위 업체 포장용지 국내 1위 업체 기존 공장부지를 아파트 단지로 개발 재무적 턴어라운드: 영업이익>이자비용 김선호 한국IR협의회(리서치 ◇파로스아이바이오 AI 플랫폼 기반 신약개발 기업 AI 신약개발 플랫폼 기반 희귀난치병 치료제 개발 주요 파이프라인은 PHI-101-AML 신약 파이프라인의 임상...

2024-06-13 07:39
제약바이오업계, 연이은 ‘자사주’ 매입…‘실적개선’ 자신감

희귀난치성 질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오도 지난달 자사주 매입에 나섰다. 김훈택 티움바이오 대표이사는 5월 21일 자사 주식 1만4100주를 장내 매수했다. 회사 관계자는 “최근 자궁내막증 치료제 메리골릭스의 유럽 임상 2a상에서 신약으로 개발 성공 가능성을 확인했고, 하반기에는 면역항암제 ‘TU2218’, 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 결과가...

2024-06-12 05:00
지아이이노베이션, 美 FDA로부터 GI-102 희귀의약품 지정

ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만 명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제는 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택을 받는다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성...

2024-06-11 13:39
대한민국 바이오텍, 세계 무대 도전…바이오USA서 기술력 뽐내

AI 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 4~5일 공동 바이오헬스 홍보관에서 열릴 IR 세션에서 글로벌 제약사, 벤처캐피탈(VC), 유관 기관에 핵심 기술을 소개한다. AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse®)를 활용한 희귀난〮치성 질환 치료제 개발 기술력과 이를 활용해 연구개발 중인 주요 희귀난〮치성 질환 치료제 파이프라인 PHI-101...

2024-06-04 15:11
노바티스 전립선암 방사성 치료제 ‘플루빅토’ 식약처 허가

식약처는 지난해 6월 플루빅토를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제6호로 지정하고 신속 심사해 왔다. 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 전했다.

2024-05-29 12:02
한미약품·GC녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이런 1세대 치료제는 2주에 한 번씩...

2024-05-27 15:03
티움바이오, 면역항암제 TU2218 임상 1b상 중간결과 ASCO 발표

희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 경구용 면역항암제 TU2218의 임상 중간결과를 미국임상종양학회(ASCO)에서 공개한다고 24일 밝혔다. TU2218은 체내에서 면역항암제 활성을 방해하는 ‘형질전환성장인자(TGF-ß)’와 ‘혈관내피생성인자(VEGF)’의 경로를 동시에 차단해 키트루다와 같은 면역항암제의 효능을 극대화하는 계열내...

2024-05-24 10:10
이엔셀, 증권신고서 제출…7월 코스닥 상장 예정

이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 창업한 기업으로 △세포·유전자치료제 위탁개발(CDMO) 사업 △샤르코-마리투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치 근육 질환 대상 차세대 줄기세포 치료제(EN001) 신약 개발 사업을 영위 중이다. CDMO 사업 주요 고객사는 얀센, 노바티스 등 글로벌 대형 제약사부터 제조 및 품질관리(GMP)...

2024-05-23 17:19
희귀·난치성질환연합, 아스트라제네카와 인식 개선 캠페인 출범

아시아 총괄 실비아 바렐라 사장은 이번 캠페인을 위해 방한해 업무협약식에 직접 참석했다. 그는 “희귀질환 환우들을 위해 20여 년 간 노력해온 한국희귀·난치성질환연합회의 활동에 존경을 표한다”라며 “치료 환경 개선을 위한 시스템을 만드는 데 있어 환우 단체, 업계, 사회 등의 협력관계가 중요하며, 아스트라제네카 역시 적극적으로 참여하겠다”라고 독려했다.

2024-05-23 15:42

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