이종 세포나 조직 대비 신장, 심장, 간 등 고형 장기는 면역거부반응이 상대적으로 많이 발생하기 때문에 이를 컨트롤 하는 것이 그만큼 어려워서다.
김현일 옵티팜 대표는 “작년 형질전환 돼지의 신장을 영장류에 이식해 221일이라는 국내 최고 기록을 달성한 것과 더불어 우리나라의 이종장기 기술 역량이 전반적으로 향상되고 있음을 보여준다”면서 “형질전환...
연구팀은 형질전환 마우스 모델을 활용해 생애 전 주기에 걸쳐 신장 발달과정 동안 Lrig1 세포를 추적했다. 마우스 배아 단계 13.5일부터 성체까지 신장 피질에서 Lrig1의 발현이 나타났다.
신장에서 분리한 Lrig1 발현세포를 오가노이드로 배양한 상태에서도 단일 Lrig1+ 세포는 체외에서 장기간 증식이 가능했고, 근위세뇨관과 집합관 계통의 세포로도 분화했다....
Tau는 신경세포의 미세소관을 안정화하는 단백질로, 알츠하이머 환자는 Tau 단백질이 비정상적으로 인산화돼 미세소관이 불안정해지면서 신경세포 기능의 장애를 초래한다.
나이벡은 알츠하이머 형질전환 마우스(APP/PS1)에 개발 중인 치매치료제를 주 2회씩 정맥주사로 총 10회 투여하면서 행동평가를 실시했다. 이를 통해 △둥지 건물 스코어...
이번에 일본에서 취득한 특허는 TGF-β(염증억제 및 연골성분 생성 촉진인자) 유전자를 상피세포 또는 인간배아 신장유래 293세포에 인위적으로 전달해 만들어진 형질전환 세포를 골관절염 치료 및 연골 재생에 사용하는 기술을 포함하고 있다. 기존에 연골유래세포로 인지되던 TG-C 2액의 세포 구성을 신장유래 293세포로 변경한 것이 핵심이다....
연골세포로 구성된 1액과 TGF-β1(염증억제 및 연골성분 생성 촉진인자) 유전자가 포함된 형질전환세포로 구성된 2액을 3대 1의 비율로 혼입해 제조한 주사액을 관절강(관절 내 공간)에 1회 주사하는 바이오의약품이다.
국내에서는 2016년 임상 3상을 마치고 이듬해 7월 식품의약품안전처에서 1호 유전자치료제로 허가받았다. 이웅열 코오롱그룹 명예회장이...
옵티팜, ‘이종심장 이식’ 국내 최장 100일 생존 기록 달성
생명공학기업 옵티팜은 형질전환 돼지의 심장을 이식받은 영장류가 100일째 생존 중이라고 27일 밝혔다. 국내 최고 기록은 2017년 농촌진흥청이 세운 60일이었다. 고형 장기 이식 분야는 간, 심장, 신장순으로 연구가 어렵고 생존 기간이 짧은 것으로 알려져 있다.
회사 관계자는 “지난해...
발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으나, 타우 단백질 손상으로 인한 신경염증과 신경세포 사멸이 일어나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사하다.
젬백스는 타우 병증 형질전환 쥐(TauP301L0BiFC mice) 대상 전임상시험에서 GV1001이 타우 단백질의 과인산화와 응집을 억제해 운동능력과 인지기능을 개선하는 효과를 확인한 바 있다.
전임상 결과는...
TG-C는 동종연골유래연골세포인 1액과, 방사선 조사한 TGF-β1(염증억제 및 연골성분 생성 촉진인자) 유전자 도입 형질전환 세포로 이루어진 2액을 3대 1 비율로 혼합해 무릎의 관절강 내 주사(intra-articular injection)하는 약제다.
이번 ‘골관절염 약학적 조성물’ 특허는 일정한 크기의 세포를 구성성분으로 하는 골관절염 예방 또는 치료용 조성물과 일정 크기의...
인보사케이주는 사람으로부터 기증받은 연골유래세포를 주성분으로 하는 1액과 여기에 면역억제기능이 있는 것으로 알려진 또 다른 유전자를 도입해 형질전환된 세포를 주성분으로 하는 2액을 혼합해 인체에 투여하는 의약품이다.
식약처가 문제삼은 성분 표기 오류는 2액에 해당하는 내용이다. 당초 품목 허가를 받은 것과 달리 의약품 제조과정에서 여과·분리됐어야...
미세아교 세포의 형질을 변환해 치료하는 방식으로 진행된다.
정원규 레디큐어 대표이사는 “레디큐어와 뉴로핏의 협력으로 새로운 패러다임의 비약물 치매 치료 기술을 개발할 것으로 기대한다”며 “이번 연구 개발은 난치성 질환인 치매를 당뇨나 고혈압과 같이 관리 가능한 질환으로 전환하는 데 기여할 것”이라고 말했다.
빈준길 뉴로핏 대표이사는 “최근...
형질전환 세포가 만들어져야 이식이 되는데 800번 만에 성공했다. 이후 자유자재로 편집하는 기술 세팅이 끝나 빠르게 만들고 있다”고 말했다.
또 김 대표는 “DPF는 임상 진입용 원료 동물을 생산하기 위한 시설로 세계이종이식학회나 국내 식품의약품안전처가 제시한 병원균의 영향을 받지 않는 사육 환경을 맞추는 게 초첨”이라고 강조했다.
지난해 형질전환 돼지 신장을 이식한 원숭이가 국내 최대인 221일을 생존하는 성과를 도출했다. 또 돼지 췌도(인슐린 분비 세포)를 당뇨병 환자에 이식하는 이종췌도 이식은 인체 임상을 앞두고 있다.
김 대표가 꼽은 이종장기 이식의 핵심기술은 면역억제다. 인간의 몸속에 외부 물질이 들어오면 몸에서 강력한 면역반응을 일으킨다. 때문에 형질전환 돼지의 경우 돼지...
특히 TKO 기반의 CD55가 삽입된 형질전환돼지는 보체 및 대식세포 반응에서 매우 긍정적인 효과를 보였다. 이는 옵티팜이 세계 최초로 무핵세포인 돼지 적혈구에서 사람 유전자를 발현하는 고난도 기술을 적용한 결과다.
옵티팜은 앞으로 다양한 사람 유전자를 삽입한 맞춤형 형질전환돼지를 개발해 인공혈액 연구 속도를 가속할 계획이다.
김현일 옵티팜 대표는...
당시 미국 앨라배마(Alabama) 대학 연구팀은 뇌사 판정을 받은 환자에 10개의 유전자가 편집된 형질전환 돼지의 신장을 이식했다. 이식된 신장은 정상적으로 소변을 생성했고 거부 반응이 나타나지 않았으며, 신장 이식 후 77시간 동안 생존 가능한 상태를 유지했다. 이런 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상을 신청할 예정이다.
이종장기 사업은 국책...
GV1001의 뇌내 면역 조절 사이토카인(cytokine) 역할을 두 세포의 GnRHR 발현에서 찾아냈다.
이 연구는 인간의 알츠하이머병과 가장 유사한 병리기전을 보이는 삼중 형질전환 마우스 모델에서 GV1001의 GnRHR 활성화를 통한 신경염증 조절과 그로 인한 인지 및 기억력 등의 행동 개선을 확인했다.
논문에 따르면 젊은 개체의 마우스 모델뿐만 아니라 병증의...
이 주사액은 사람의 연골세포가 담긴 1액과 연골세포 성장인자(TGF-β1)를 도입한 형질전환 세포가 담긴 2액으로 구성된다.
그러나 미국에서 진행한 임상을 통해 2액의 형질전환 세포가 식약처에 제출한 자료에 적힌 연골 세포가 아닌 암을 유발할 수 있는 신장 세포로 밝혀지면서 2019년 식약처 품목허가가 취소됐다.
식약처는 이 과정에서 코오롱생명과학 임원인 조...
해당 세포치료제 후보물질인 ‘CordSTEM-DD’는 줄기세포에 유전자 조작을 하지 않고, 연골분화를 촉진하는 형질전환성장인자(TGF-β)를 고발현하는 세포주라는 게 회사측의 설명이다. CordSTEM-DD는 염증을 완화하고 퇴행성 추간판을 재생해 만성요통을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다.
차바이오텍은 2020년 10월부터 2022년...
TU2218은 TGF-ß(형질전환성장인자) 및 VEGF(혈관내피성장인자)를 동시에 저해하는 경구용 면역항암제로, 임상 1a상(NCT05204862)은 진행성 고형암 환자에게 TU2218을 단독 투여한다. 미국과 한국에서 진행됐으며 TU2218의 안전성, 내약성, 약동학, 악력학 및 예비 효능 등을 검증했다.
10월 스페인에서 열리는 ESMO 2023 연례학회를 통해 TU2218의 임상 1a상 데이터가...
뺀 형질전환돼지)를 투입한 지난해부터 생존 일수가 확연히 늘어나는 추세를 보여 형질전환돼지의 고도화 영향으로 분석된다”라고 설명했다.
옵티팜은 다음 달 이종 췌도에 대한 비임상도 시작한다. QKO(Quadruple knock Out, 돼지 유전자 4개를 뺀 타입) 형질전환돼지의 췌도 세포를 영장류에 이식해 임상 데이터를 확보한 후 내년 안에 임상을 신청하는 것이 목표다.