유전자 교정 전략을 성공적으로 확립했다. 취약 X 증후군은 X염색체에 위치한 FMR1 유전자의 특정 삼핵산 반복이 비정상적으로 확장돼 유전자 발현이 정상적으로 이루어지지 못함으로써 발생하고 지적 장애 및 행동적 장애가 동반되는 희귀유전질환이다.
연구팀은 사이토신 기반 편집기(CBE)를 이용해 FMR1 유전자의 CGG 반복을 타겟으로 사이토신을 티민으로...
버텍스는 오름테라퓨틱의 이중 정밀 표적 단백질(TPD) 기술을 활용해 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구 권한을 받는다.
이번 계약의 선급금은 1500만 달러(약 207억 원)이며, 최대 3개 타깃에 대해 각각 최대 3억1000만 달러(약 4200억 원)의 추가 옵션 및 마일스톤을 수령한다. 추후 글로벌 연간 순매출에 대한 단계별 로열티도 받는다....
유전자교정 전문기 툴젠은 KT&G와 고부가가치 담배교정체 개발을 위한 공동연구개발 업무협약을 체결했다고 24일 밝혔다.
이번 협약은 유전자교정 기술을 이용해 특정 성분이 저감된 담배, 풍미가 우수한 담배 등의 신품종을 개발하는 것이 목적이다. 양사는 새로운 유전자원의 개발 및 품종육성을 통하여 신품종을 확보하고 상업화하는데 공동으로...
유전자 교정 기술을 사용한 유전자 치료제는 표적 DNA 외 유전자를 편집하는 ‘오프타깃 효과(off-target effect)’를 유발해 암 유전자를 활성화하거나 생식세포까지 편집할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스가 구축한 700종 이상의 암 환자 유래 오가노이드(PDO)는 정상 오가노이드를 페어로 보유하고 있어 약효 평가는 물론 안정성 평가까지 수행할 수 있는 특징이...
오스코텍과 네오이뮨텍은 올해 초 FDA로부터 각각 면역혈소판 감소증, 췌장암 치료제가 희귀의약품으로 지정을 받았고, 툴젠은 지난해 말 말초신경 관련 유전질병 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 희귀의약품으로 지정됐다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가...
또 “유전자 교정 정도가 돌연변이 수준에 불과해, 특별한 부작용 없이 식용으로 보건 당국의 승인을 받을 가능성이 높아 향후 사업화도 가능할 것”이라고 전망했다.
엠젠솔루션은 2018년 돼지유행성설사병(PED) 바이러스의 침투 경로를 원천 차단해 저항성을 획득한 질병저항성 돼지를 개발한 바 있다. PED는 전파력이 강하고 변이가 많아 백신이나 치료제로 제어하기...
특히, 유전적 요인이 있는 환자들은 가족까지 선제적인 유전자 검사가 권장된다. 하지만 ‘유전병’이라는 편견이 주는 심리적 부담감이 커, 검사에 나서는 보호자들이 드물다.
박 교수는 “환자 가족들에게 유전자검사를 권하면 굉장히 꺼린다”라며 “검사 비용의 문제를 차치하고 유전성 질환에 대한 편견이 큰 걸림돌”이라고 꼬집었다. 그는 “환자의 부모들은...
앞서 유전자 교정 기업 툴젠은 차세대 선천 면역 세포치료제를 공동 개발하기 위해 제약 기업 한독, 제넥신과 계약을 체결했다고 13일 밝혔다. 리튜포어스와 판타지오는 이날 별다른 호재는 없었다.
코스닥 기업 플래스크(-29.96%)는 하한가를 기록해 790원에 마감했다. 플래스크 주인이 글로벌 보형물 의료기기 기업 ‘모티바코리아’로 바뀐다.
플래스크는 지난...
김영진 한독 회장은 “이번 협력은 글로벌 경쟁력이 있는 신약 개발을 위해 한독의 바이오분석과 임상, 제넥신의 바이오 제조와 세포 배양기술, 툴젠의 유전자 교정 기술을 결합한다는 점에 큰 의미가 있다”라면서 “강화된 연구역량을 통해 성공적으로 고형암 타깃 세포치료제를 개발하고 점차 분야를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.
3사는 공동연구 성과에 따라 추가...
치료제 시대에 대비해 시장의 주도권을 잡고 지적재산권을 확보해야 한다고 강조했다. 이 대표는 “2012년 출원된 크리스퍼-카스9에 대한 특허 분쟁에서 승리해 유전자가위 치료제 개발에 가장 중요한 원천 특허를 보유한 회사로 자리매김하고, 임상에 진입해 능력을 인정받고, 툴젠이 유전자교정에서는 글로벌 바이오 선도기업으로 성장하겠다”고 힘줘 말했다.
특히, 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원 (IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 등 유전자 교정 전문가들을 영입해 유전자가위 기술을 적용한 세포·유전자치료제 개발을 선제적으로 진행해왔다.
회사의 최고기술책임자(CTO)인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 줄기세포 활용...
유전자교정 전문기업 툴젠은 글로벌 기술수출 성과 창출 강화와 조직 내부 혁신을 주도할 최고운영책임자(COO)로 김창숙 부사장을 영입했다고 25일 밝혔다.
김 부사장은 카네기멜런대(Carnegie Mellon University)에서 화학을 전공하고, 애리조나 대학(University of Arizona)에서 약리학과 독성학 석사학위를 취득했다. 이후 한국노바티스, 노바티스 본사, 노보노디스크...
눌라바이오는 김재연 경상국립대 자연과학대학 생명과학부 교수가 지난해 3월 창업한 유전자 교정 혁신작물 개발기업이다. 자체 개발한 유전체 코드를 자유롭게 수정할 수 있는 차세대 유전자가위 기술을 확보하고 있고, 신육종 플랫폼 기술을 바탕으로 기후변화 대응 및 건강 기능성 토마토와 대마 등 다양한 제품 포트폴리오를 만들어가고 있다.
툴젠과...
툴젠은 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 신청이 12월 14일 승인됐다고 밝혔다.
툴젠은 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 18일...
이봉희 가천대 의대 교수(엔세이지 대표)는 “카스게비는 자신의 골수를 뽑아 유전자 교정 후 다시 이식하면 적혈구가 정상이 돼 병이 고쳐진다. 현재는 하나의 질병만 승인받았지만 다른 난치성 유전병을 치료할 수 있다”라며 “1~2%의 세포만 교정돼도 완치되는 질환이 많아져 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.
앤 윌리엄스 바이엘 채소종자 사업부 책임자는 "네덜란드의 높은 상업적 기준을 기반에 지플러스의 크리스퍼 유전자 교정 기술을 더해 최첨단 유전 형질을 보유한 토마토 종자를 개발하려는 양사의 공동 관심사를 반영한다"고 말했다.
최성화 지플러스생명과학 대표는 "이번 협력을 통해 개발되는 상업적 종자는 건강뿐 아니라 변화하는 기후에 대한...
지질나노입자(LNP)와 아데노연관바이러스(AAV)를 이용해 TaRGET 유전자가위를 조직에 전달해 유전자를 교정해 치료한다.
엔세이지는 CRISPR-Cas12, 13을 활용해 유전성 질환 치료제 개발에 나서고 있다. 2024년 미국 자회사를 통해 적용 유전질환에 대한 전임상을 마치고, 글로벌 임상 1상을 신청할 계획이다. 최근에는 과학기술정보통신부의 ‘바이오...
유전자가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 있다. 그래서 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.
툴젠은 차세대 off-target 예측법인 Extru-seq과 TAPE-seq 등의 연구성과를 올해 1월 Genome biology지와 Nature...
한국유전자교정학회가 매년 젊은 생명과학자 중 유전자 교정 연구 분야에서 탁월한 업적을 거둔 연구자를 선정하고, 툴젠이 후원해 상장과 함께 상금을 수여하고 있다.
이 박사는 유전자 가위로 암 관련 유전 돌연변이를 대량으로 발견할 수 있는 방법을 Nature Biotechnology 지에 발표한 성과를 인정받았다.
이병화 툴젠 대표이사는 “툴젠은 국내에서 유일하게 CRISPR-Cas9 유전자가위 원천특허를 확보한 기업이며, 툴젠의 유전자교정 작물 개발의 연구수준은 국내 최고 수준”이라면서 “최첨단 설비를 갖춘 오송 R&D센터를 통해 툴젠의 기술력과 사업력을 한 단계 업그레이드시킬 수 있다고 확신한다”라고 말했다.