새로운 미래 파이프라인이 될 난치성 유전질환에 대한 유전자 치료제의 연구개발 현황도 공개했다.
‘중뇌 도파민 신경세포 성숙 기술’은 조직공학 기술과 접목한 것으로서 이식된 중뇌 도파민 신경전구세포의 중뇌 도파민 신경세포로의 성숙화 비율을 극대화시키는 기술이다. 해당 기술은 기존 파킨슨병 세포치료제의 치료효과를 높일 수 있는 보강 기술로서...
나이벡은 해당 치료제가 알츠하이머의 원인으로 지목된 ‘BACE1’과 ‘Tau’ 단백질 발현을 억제할 뿐 아니라 항염증 효과까지 더해져 치매치료가 가속화될 수 있을 것으로 보고 있다.
BACE1은 뇌에서 아밀로이드 전구 단백질을 분해하는 효소로, BACE1이 과도해지면 신경독성을 유발하고 알츠하이머 진행을 촉진한다. Tau는 신경세포의 미세소관을...
따른 치료부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선하는 전략의 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. LA-GLA는 비임상에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 등의 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
회사...
따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 기대받고 있다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 올해 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다....
DA-7503은 타우 응집을 저해하는 저분자화합물이며, 동아에스티는 이 약물을 알츠하이머병(AD), 타우병증(tauopathy) 치료제로 개발중이다.
동아에스티는 이번 학회에서 ‘알츠하이머병 및 타우병증 질환 모델에서 DA-7503의 타우 병증 개선 및 뇌척수액 내 타우 감소 효과’를 주제로 포스터를 발표한다. 발표에서는 알츠하이머병 및 타우병증 질환...
알츠하이머병과 같은 병적인 상황에서 변형된 타우가 미세소관에서 분리돼 신경독성을 나타내는 타우 올리고머와 응집체가 형성된다. DA-7503은 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발중인 저분자 화합물 타우 응집 저해제다. DA-7503은 분리되고 변형된 타우에 선택적으로 작용해 올리고머 형성을 억제하여 세포 내 축적을 저해한다.
동아ST는 올해 4월...
에스바이오메딕스는 중증하지허혈 치료제를 포함해 파킨슨병, 척수손상, 눈가주름 등에 대한 7개의 파이프라인을 개발하고 있으며, 이 중 4개는 임상시험을 진행 중이다. 파킨슨병 치료제는 에스바이오메딕스의 배아줄기세포 분화 표준화 원천기술인 TED 기술을 기반으로 파킨슨병 치료에 특화된 중뇌 도파민 신경전구세포를 분화한 것이다.
주요 기준은 나비형 발진, 원판형 발진, 광민감성, 구강궤양, 관절염, 장막염, 신장 질환, 신경학적 질환, 혈액학적 장애, 면역학적 장애, 항핵 항체 등이다.
루푸스 치료는 환자의 증상, 질병 심각도, 영향을 받은 장기에 따라 맞춤형으로 진행된다. 정 교수는 “주로 대증적 치료와 질병의 진행을 억제하는 치료를 적용한다. 약물치료로는 비스테로이드성 항염증제...
척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하며, 영유아 신경 근육계 질환 중 사망 원인 1위인 희귀질환이다. 환자의 신체 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어렵게 되고, 심각할 경우 사망에 이른다.
해당 질환의 치료제가 국내에 공급되기 전까지는 연명치료나 장애를 경감하기 위한 보조적인 요법만 존재했다. 현재는 ‘졸겐스마(성분명...
신경섬유종증 치료제 코셀루고까지 5종이다.
이 가운데 울토미리스는 이달 11일 시신경 척수염 범주질환(NMOSD) 치료 효과를 입증해 적응증을 확장했다. 발작성 야간혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군, 전신 중증 근무력증(gMG) 등을 포함해 총 4개 적응증을 인정 받았다.
제약·바이오업계 한 전문가는 “항암과 만성질환 등 포화상태인 분야와 달리...
주요 연구로는 ‘프리온 질환에서 퇴행성 신경변화에 대한 병리기전’, ‘프리온 질환의 조기 진단 기법 및 치료제 개발’, ‘노화에 따른 퇴행성 신경변화에서 내인성 레트로바이러스의 역할 구명’ 등이 있다.
김 의료원장은 “한림대의료원 산하 5개 병원이 시너지 효과를 발휘해 새로운 변화와 도약을 이뤄낼 수 있도록 소통과 혁신에 최선을 다하겠다”고 말했다.
이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 연구개발(R&D) 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당 화합물들의 잠재적 치료 효능과 안전성을 평가할 계획이다.
코오롱티슈진, ‘TG-C’ 미국 임상 3상 투약 완료
코오롱티슈진은 골관절염 세포유전자 치료제 ‘TG-C’(기존 국내 제품명 인보사)의...
희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질제제 기술을 적용해 개발하고 있는 효소대체요법(ERT) 후보물질로, 치료제를 뇌실 안에 직접투여(intracerebroventricular injection, ICV)해 치료 효과를 높이는 방식이다. GC녹십자는 ICV...
희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(Intracerebroventricular injection, ICV)...
치료법을 규명하거나, 신약 개발을 위한 독성 및 유효성 평가에 동물실험 대신 활용할 수 있다. 오가노이드를 사용하면 동물에게서 발견되지 않았던 부작용을 발견할 수도 있어 동물실험의 한계를 극복할 것으로 기대되고 있다.
암 분야에서는 오가노이드를 환자의 바이오 아바타로 활용해 항암제에 대한 반응성이나 내성을 분석할 수 있다. 난치성 뇌질환 치료제 개발...
만약 치료 시기를 놓치면 비장 파열되기도 하며, 중추신경계 이상으로 기억상실, 경련, 정신 분열 등이 발생한다.
치사율도 높아 주의가 필요하다. 갑작스러운 고열, 오한, 두통, 식욕부진 등의 증상을 보이는데, 빠른 진단과 치료가 필수적인 질환이다.
말라리아·황열병 예방접종 필수…여행 4주 전 전문의 진료 필요
뎅기열과 말라리아 등 모기매개감염병이 발생한...
희귀질환인 고셔병의 발작, 인지기능 장애에 감기약으로 사용되는 암브록솔 성분이 치료 효과가 있다는 국내 연구진의 약 10년간의 추척 관찰 연구결과가 제시됐다.
서울아산병원 의학유전학센터 이범희·황수진 교수 연구팀은 2013년부터 약 10년 동안 고셔병 환자 중 신경학적 증상이 있는 환자 6명을 대상으로 기존 표준 치료법인 효소대체요법과 암브록솔...
파킨슨 질환 치료제 ‘KM-819’가 미국 임상2상에서 안전성 및 환자의 우수한 약물 흡수도를 확인했다고 발표하면서다.
2일 오전 9시 43분 현재 카이노스메드는 전 거래일 대비 13.81% 오른 6510원에 거래 중이다.
회사에 따르면 이번 결과는 무작위배정, 이중맹검, placebo 대조군, 다중용량상승 방식의 KM-819 임상2상으로 건강한 사람 18명과 파킨슨병...
관련된 신경 전달물질 IL-12,23의 활성을 억제하는 기전이다. 스텔라라의 연간 글로벌 매출 규모는 약 14조원(108억5800만달러)에 달한다.
정병인 삼성바이오에피스 상무는 “자가면역질환 치료제 중 첫 인터루킨 저해제인 피즈치바의 미국 허가를 받아 기쁘며 앞으로도 다양한 분야의 의약품 개발을 통해 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공할 수 있도록...
피즈치바의 오리지널 의약품인 스텔라라는 얀센이 개발한 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등의 자가면역질환 치료제다. 면역반응에 관련된 신경 전달물질 인터루킨(IL)-12,23의 활성을 억제하는 원리로 작용하며, 연간 글로벌 매출 규모는 약 14조 원(108억5800만 달러)에 달한다.
삼성바이오에피스는 이번 허가를 통해 미국 시장에서 총 7번째...