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  • ‘조혈모세포 기증’ 이규원 키움증권 파트장 “살아가면서 새 삶을 나누는 일”
    ‘조혈모세포 기증’ 이규원 키움증권 파트장 “살아가면서 새 삶을 나누는 일”
    백혈병, 혈액암, 재생불량성 빈혈과 같은 난치성 혈액 질환을 모두 완치 가능하다. 성공적인 조혈모세포이식을 위해서는 환자와 기증자 간의 조직적합성항원(HLA)형이 일치해야 하지만, 일치 확률은 부모와 자식 간 5%, 형제자매 간 25%, 타인 간은 2만 분의 1인 0.005%로 매우 희박하다. 따라서 최대한 많은 사람이 조혈모세포 기증에 등록해야 일치자를 찾을 확률이...
    2024-09-15 11:00
  • [제약·바이오 주간동향] 비만약 ‘위고비’, 10월 중순 국내 상륙 外
    [제약·바이오 주간동향] 비만약 ‘위고비’, 10월 중순 국내 상륙 外
    HLB, 카이스트 창업 기업 ‘뉴로토브’ 인수 HLB는 카이스트 학내 창업기업 ‘뉴로토브(NeuroTobe)’를 인수하고 파킨슨병 등 난치성 뇌질환 치료제 개발분야로 신약 파이프라인을 확장한다고 10일 밝혔다. 뉴로토브 주식 54만9809주를 160억 원에 취득, 지분 73.02%를 확보해 최대주주로 등극한다. 뉴로토브는 뇌과학 권위자이자 카이스트 생명과학과 교수인...
    2024-09-13 15:00
  • 파로스아이바이오, 호주 소아암 연구소와 신약 파이프라인 2종 MTA 체결
    파로스아이바이오, 호주 소아암 연구소와 신약 파이프라인 2종 MTA 체결
    PHI-501은 파로스아이바이오가 난치성 고형암 치료제로 개발 중인 물질로 올해 내 전임상 시험을 마무리한 후, 임상 1상을 위한 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다. 데이비드 지글러 박사는 “PHI-101과 PHI-501은 희귀 뇌종양 치료에 도움이 될 것으로 생각되며, 우선 세포 및 비임상 단계에서 그 잠재력을 확인하고자 한다. 긍정적인...
    2024-09-12 09:59
  • HLB, 카이스트 창업 기업 ‘뉴로토브’ 인수…뇌질환 치료제 개발
    HLB, 카이스트 창업 기업 ‘뉴로토브’ 인수…뇌질환 치료제 개발
    HLB가 카이스트 학내 창업기업 ‘뉴로토브(NeuroTobe)’를 인수하고 파킨슨병 등 난치성 뇌질환 치료제 개발분야로 신약 파이프라인을 확장한다. HLB는 뉴로토브의 주식 54만9809주를 160억 원에 취득한다고 10일 공시했다. 모든 절차가 완료되면 뉴로토브의 지분 73.02%를 확보해 최대주주로 등극한다. 뉴로토브는 뇌과학 권위자이자 카이스트 생명과학과 교수인...
    2024-09-10 21:14
  • 로엔서지컬, 신장결석 수술 로봇 자메닉스 양산부산대병원에 공급
    로엔서지컬, 신장결석 수술 로봇 자메닉스 양산부산대병원에 공급
    이번 자메닉스의 양산부산대병원 도입을 통해 부울경 지역의 난치성 신장결석 환자들에 대한 적극적인 치료가 가능해질 전망이다. 신장결석 수술 로봇 자메닉스는 AI기반 세계 최초의 완전 로봇식이다. 2.8mm의 유연내시경이 절개 없이 요도와 요관을 통과해 결석을 반복적으로 제거한다. 자메닉스의 수술 시 환자에게 유연내시경 로봇 셋팅이 완료되면 의사 1인이...
    2024-09-06 17:50
  • [특징주] 파로스아이바이오, 백혈별 치료제 희귀의약품 지정에 급등
    [특징주] 파로스아이바이오, 백혈별 치료제 희귀의약품 지정에 급등
    희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 파로스아이바이오는 “PHI-101은 7월 임상 1상 환자 모집을...
    2024-09-04 10:00
  • 파로스아이바이오 “급성 골수성 백혈병 치료제, 식약처 희귀의약품 지정”
    파로스아이바이오 “급성 골수성 백혈병 치료제, 식약처 희귀의약품 지정”
    올해 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞둔 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다. 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도...
    2024-09-04 09:00
  • 코에 직접 뿌리는 ‘나노바디’ 알러지약 개발
    코에 직접 뿌리는 ‘나노바디’ 알러지약 개발
    김주영 연세대학교 의과대학 약리학교실 교수, 조형주 세브란스병원 이비인후과 교수, 박준상 홍익대학교 컴퓨터공학과 교수 공동 연구팀은 난치성 비부비동염의 기존 치료 방법인 주사제의 부작용은 줄이고 환자 편의와 치료 효과는 높일 수 있는 뿌리는 형태의 치료제를 개발했다고 30일 밝혔다. 이번 연구 결과는 생체 재료 분야 국제 학술지 ‘머터리얼즈...
    2024-08-30 09:17
  • 에스티큐브 "치료 어려운 MSS 대장암에서 질병통제율 100%"
    에스티큐브 "치료 어려운 MSS 대장암에서 질병통제율 100%"
    임상 1b상에 참여한 이들은 기존 치료에 불응 및 재발한 4기 이상의 난치성 암인 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암 환자들이다. 전체 12명의 환자 가운데 2명은 부분관해(PR), 10명은 안정병변(SD)를 나타내 100%의 질병통제율과 16.7%의 객관적반응률을 기록했다고 한다. 안전성 평가에서도 넬마스토바트는 모든 환자에게서 약물 관련 이상반응(부작용)이...
    2024-08-29 09:52
  • [특징주] 이엔셀, '삼성가' 지분투자 부각...세계최초 차세대 중간엽 줄기세포치료제 개발 기대감↑
    [특징주] 이엔셀, '삼성가' 지분투자 부각...세계최초 차세대 중간엽 줄기세포치료제 개발 기대감↑
    이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 회사다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다. 이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다....
    2024-08-27 13:56
  • 희귀질환 ‘결절성 경화증’ 한국인 증상·유전자 변이 첫 대규모 연구
    희귀질환 ‘결절성 경화증’ 한국인 증상·유전자 변이 첫 대규모 연구
    환자 중 279명(84%)은 뇌전증 진단을 받았고 215명(77%)이 두가지 치료법을 진행했지만 발작이 지속하는 난치성이었다. 뇌 자기공명영상(MRI)에서 결절을 발견한 환자수는 291명(88%)이었고, 36명은 피질하 거대 세포성 뇌종양(Subependymal Giant Cell Astrocytoma‧SEGA)을 가지고 있었다. 또 망막과오종(66명‧20%), 심장 횡문근종(149명‧45%), 신장 혈관근지방종(145명‧44...
    2024-08-23 09:11
  • 뇌 전이 EGFR 돌연변이 폐암에 ‘레이저티닙’ 효과 확인
    뇌 전이 EGFR 돌연변이 폐암에 ‘레이저티닙’ 효과 확인
    연세암병원 김혜련‧홍민희 종양내과 교수 연구팀(강진형 서울성모병원 교수, 최윤지 고려대학교 안암병원 교수, 안희경 가천대 길병원 교수)은 난치성 뇌 전이 EGFR 돌연변이 폐암 환자에게 레이저티닙을 사용하면 뇌 종양 감소를 보이는 환자 비율이 55.3%에 달했다고 19일 밝혔다. 이번 연구는 대한항앙요법연구회(KCSG)가 주도했으며 연세암병원...
    2024-08-19 08:53
  • 원인 모르는 ‘염증성 장질환’, 조기 진단·평생 관리 중요 [e건강~쏙]
    원인 모르는 ‘염증성 장질환’, 조기 진단·평생 관리 중요 [e건강~쏙]
    염증성 장질환은 한 번 발병하면 평생 증상을 관리해야 하는 난치병으로 알려졌다. 환자들은 끊어질 듯한 복통, 반복되는 설사, 혈변 등을 경험한다. 환자의 건강과 삶의 질을 유지하기 위해서는 약물과 수술 등을 활용해 적절한 치료를 지속하는 것이 중요하다. 15일 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 자료에 따르면, 국내 염증성 장질환 환자 수는 2019년...
    2024-08-15 06:00
  • 건강관리협회, 희귀·난치성질환연합회와 환우·가족 검진 협약
    건강관리협회, 희귀·난치성질환연합회와 환우·가족 검진 협약
    한국건강관리협회(건협)와 한국희귀·난치성질환연합회가 희귀질환자와 그 가족을 위한 의료비 및 보호자 건강검진 지원사업 협약을 체결했다고 12일 밝혔다. 이번 협약은 희귀질환자들이 더욱 나은 의료 서비스를 받을 수 있도록 돕고, 보호자들의 건강을 지원하는 것을 목표로 하고 있다. 협약을 통해 건협은 희귀질환자 의료비 지원사업과 보호자들을 대상으로...
    2024-08-12 10:03
  • HLB “리보세라닙 병용요법, 담관암 환자 평균 생존기간 2배 이상 늘려”
    HLB “리보세라닙 병용요법, 담관암 환자 평균 생존기간 2배 이상 늘려”
    담관암 환자에게 좋은 치료 대안이 될 수 있음을 확인시킨 바 있다. 한용해 HLB그룹 CTO는 “해당 임상으로 리보세라닙이 신생혈관저해제로서 면역항암제와 조합할 때 담관암과 같은 극도의 난치성 질병에서도 뛰어난 범용성을 보인다는 점이 확인됐다”라며 "추가 진행되는 연구자 주도 임상 데이터를 계속 검토해 향후 파이프라인 확장에 적극적으로...
    2024-08-07 09:12
  • 에스바이오메딕스, 세포ㆍ유전자 치료제 신기술 국제줄기세포학회서 발표
    에스바이오메딕스, 세포ㆍ유전자 치료제 신기술 국제줄기세포학회서 발표
    새로운 미래 파이프라인이 될 난치성 유전질환에 대한 유전자 치료제의 연구개발 현황도 공개했다. ‘중뇌 도파민 신경세포 성숙 기술’은 조직공학 기술과 접목한 것으로서 이식된 중뇌 도파민 신경전구세포의 중뇌 도파민 신경세포로의 성숙화 비율을 극대화시키는 기술이다. 해당 기술은 기존 파킨슨병 세포치료제의 치료효과를 높일 수 있는 보강 기술로서...
    2024-08-02 09:42
  • 티움바이오, 혈우병 혁신신약 임상 1a상 마지막 환자 투약 완료
    티움바이오, 혈우병 혁신신약 임상 1a상 마지막 환자 투약 완료
    희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오는 혈우병 치료 혁신신약 ‘TU7710’의 임상 1a상의 마지막 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 TU7710 100μg/kg(코호트1)부터 1600μg/kg(코호트5)까지 투여 용량을 증량해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성 등을 평가하는 것이 목적이다. 티움바이오는 이달...
    2024-07-25 11:23
  • 뇌전증 치료제 시장은 커지는데, 치료제 옵션은 ‘제한적’
    뇌전증 치료제 시장은 커지는데, 치료제 옵션은 ‘제한적’
    대한뇌전증센터학회 조사 결과 뇌전증 환자의 돌연사율은 건강한 사람의 17배, 수술이 필요한 중증난치성뇌전증 환자는 30배 높다. 신약 도입과 치료 인프라 강화를 위한 정부의 지원이 절실하다는 것이 전문가들의 의견이다. 특히 한국 정부가 신약의 가격을 지나치게 낮게 책정할 경우, 해외 기업은 물론 한국 기업들조차 신약의 한국 출시를 기피하게 된다는...
    2024-07-23 05:00
  • ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간
    ‘척수성 근위축증 신생아 선별검사의 필요성 백서’ 발간
    김재학 한국희귀·난치성질환연합회 회장은 “국내에서 환자단체가 정책적인 제언을 위해 백서를 발간하는 것은 처음인 것으로 안다”라며 “뜻을 모아주신 분들의 노고가 헛되지 않도록 척수성 근위축증 환자들의 조기진단 기회가 확대되기를 기대한다”고 말했다. 백서는 한국희귀·난치성질환연합회 웹사이트의 ‘복지뉴스’ 항목에서 열람할 수 있다.
    2024-07-22 09:43
  • 세브란스병원, 브랜드고객만족도 조사 1위 선정
    세브란스병원, 브랜드고객만족도 조사 1위 선정
    국내 최초로 중입자치료를 시작하며 최근에는 난치암으로 불리는 췌장암, 간암, 폐암에도 치료를 시작했다. 첨단 수술법인 로봇수술에서는 지난해 세계 최초 4만례를 달성했다. 이강영 세브란스병원장은 “첨단 의료로 고난도 난치성 질환을 치료하는 동시에 환자들의 긍정적 경험을 통해 다시 오고 싶은 병원이 될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
    2024-07-19 09:27
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