장 대표는 "차세대 중간엽 줄기세포 치료제(EN001)를 세계 최초로 개발해 샤르코-마리-투스병(CMT) 등에 적용해 개발 중이며 현재 임상 1b상이 진행 중"이라며 "원가는 절감하고 효능과 활용성은 증진해 2028년까지 약 4조7600억 원 규모로 성장할 것으로 예상하는 CMT 시장을 공략할 예정"이라고 말했다.
또한, 이엔셀은 창업 후 매출이 꾸준히...
이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 창업한 기업으로 △세포·유전자치료제 위탁개발(CDMO) 사업 △샤르코-마리투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀·난치 근육 질환 대상 차세대 줄기세포 치료제(EN001) 신약 개발 사업을 영위 중이다.
CDMO 사업 주요 고객사는 얀센, 노바티스 등 글로벌 대형 제약사부터 제조 및 품질관리(GMP)...
오스코텍과 네오이뮨텍은 올해 초 FDA로부터 각각 면역혈소판 감소증, 췌장암 치료제가 희귀의약품으로 지정을 받았고, 툴젠은 지난해 말 말초신경 관련 유전질병 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 희귀의약품으로 지정됐다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가...
이는 국내 CGT CDMO 기업 중 최다 실적으로 알려졌다.
이엔셀은 신약 개발에도 집중하고 있다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 기반으로 하는 근육질환 치료제다. 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 2022년 희귀의약품(ODD)에 지정됐다.
툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다.
이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두...
CKD-510은 종근당이 연구·개발한 샤르코-마리-투스병(CMT) 신약후보물질이다.
종근당 관계자는 “주요품목 성장세가 지속하고 ‘CKD-510’의 기술수출에 따른 매출 및 이익으로 호실적을 보였다”고 설명했다.
종근당은 2019년 매출 첫 1조 원을 돌파한 뒤 계속해서 ‘1조 클럽’을 유지하고 있다. 현재 항체약물접합체(ADC)·이중항체 등 다양한 모달리티를...
종근당은 지난해 11월 샤르코-마리-투스병(CMT)의 신약 후보인 CKD-510에 대해 글로벌 제약사 노바티스와 13억5000만 달러(약 1조7302억 원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금으로 8000만 달러(약 1061억 원)를 받았고, 향후 개발과 허가 단계에 따른 마일스톤 12억5000만 달러(약 1조6241억 원)와 매출에 따른 판매 로열티를 따로 받게 된다.
대웅제약은 올해...
하지만 지난해 노바티스에 희귀질환 샤르코 마이투스병(CMT) 신약 후보물질 CKD-510을 1조 7000억 원 규모에 기술 수출하였다. SK바이오팜은 미국시장에서 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’(미국 제품명 엑스코프리)로 연간 3000억 원 매출을 기대하고 있다.
대형 제약사와는 달리 바이오벤처는 레고켐바이오, 오름테라퓨틱스 등 역량 있는 일부 기업 외에 3고(물가, 환율...
종근당은 세 달 전 노바티스와 총 13억500만 달러 규모의 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 CKD-510의 기술 이전 계약을 체결했다. CKD-510은 HDAC6 저해제이며, HDAC6는 세포의 정상적인 분열, 체내 효소 및 단백질의 정상 기능에 도움을 주는 역할을 한다. 하지만 HDAC6가 비정상적으로 작동하면서 세포 사멸 등을 통해 질병을 발생시키는 것으로 알려졌다.
CMT는...
툴젠은 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 신청이 12월 14일 승인됐다고 밝혔다.
툴젠은 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다고 18일...
국내서도 유전자가위 연구 활발…임상 진입한 곳은 없어
국내서는 임상에 진입하지 못했지만 유전자가위 치료제 개발 연구가 활발하다
툴젠은 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT) 치료제 ‘TGT-001’를 개발하고 있다. 이 질병은 말초신경 퇴화를 일으켜 근위축, 근력약화를 일으키는 유전성 신경질환이다. CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자 과발현으로...
AWS의 프리미어 컨설팅 파트너인 베스핀글로벌은 2015년 설립 이래 △마이그레이션 △머신러닝 △데이터 & 분석 △데브옵스 △클라우드 매니지먼트 도구(CMT) 등 다양한 AWS 컴피턴시를 획득하며 클라우드 영영의 기술력을 입증해왔다. 또한 다수의 데이터와 AI 관련 프로젝트를 수행해 온 기술력과 경험을 바탕으로 지난 9월, AI 비즈니스 실현에 필요한 영역을...
종근당에 따르면, 6일 오전 종근당은 노바티스에 희소난치성 질환인 샤르코-마리-투스병(CMT), 심방세동 치료제 등으로 개발 중인 HDAC6 저해제 ‘CKD-510’을 최대 계약 규모 130억500만 달러(약 1조7000억 원)에 기술 수출했다. 계약금은 8000만 달러(약 1061억 원) 규모다.
CKD-510은 앞서 전임상 연구에서 심혈관질환 등 여러 HDAC6 관련 질환에서 효능이...
희귀질환 강자 노바티스는 샤리코마리투스(CMT) 파이프라인을 강화하는 것으로 보인다"고 했다.
샤르코마리투스병(CMT)은 유전성 말초신경병증으로 희귀질환에 속하며, 전 세계적으로 유병률이 약 2500명당 1명으로 알려졌다. 뇌와 척수로부터 근육 신호를 전달하는 말초신경에 손상을 입혀, 근육 약화, 보행 장애 등이 발생할 수 있다.
허 연구원은...
툴젠(Toolgen)은 19일 덴마크 코펜하겐에서 개최된 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS) 에서 이재영 치료제개발실장이 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A) 치료제 후보물질 ‘TGT-001’의 전임상 결과를 구두발표 했다고 밝혔다.
PNS 학회는 말초신경분야의 권위있는 학회로, 말초신경관련 기초연구, 중개연구 및 임상연구 등에...
종근당, 신경계 희귀질환 CMT·헌팅턴 공략
연구개발(R&D) 파이프라인 강화에 힘쓰고 있는 종근당은 신경계 관련 희귀질환인 샤르코-마리-투스병(CMT)과 헌팅턴증후군 치료제의 임상 1상을 각각 진행 중이다.
종근당은 올해 5월 미국에서 열린 국제말초신경학회에서 샤르코-마리-투스병 치료제 ‘CKD-510’의 비임상 및 유럽 임상 1상 데이터를 공개했다....
증가하며 관련 질환의 미충족수요가 높아지고 있다”며 “새로운 기전의 CKD-510이 심장질환 치료의 새로운 대안이 될 수 있도록 연구개발에 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편 종근당은 CKD-510을 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환인 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제로 유럽 임상1상을 완료했으며, 현재 미국 임상2상을 준비하고 있다.
종근당은 19일 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 치료제 후보물질 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상과 비임상 연구결과를 발표했다.
발표에 따르면 종근당은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 CKD-510의 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인했다. 약물이 체내에서...
헬릭스미스의 유전자치료제 엔젠시스(VM202)는 지난해 당뇨병성 신경병증(DPN) 3-1상이 ‘네이처 바이오테크놀로지’에서 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과’로 선정되었으며, 후속 임상인 DPN 미국 임상 3-2상, 근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS) 미국·국내 임상 2a상, 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1/2a상 등 진행 중인 임상들이 순항하고 있다.
김선영...
유전자교정 기술 기반 치료제 연구개발 집중…CAR-T, CMT1A, wAMD 등 임상 가속화
툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자ㆍ세포치료제 연구개발에 매진하고 있다.
주력 파이프라인은 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx...