PSP는 파킨슨병과 유사한 증상으로 파킨슨 증후군 중 하나로 분류되지만, 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 파킨슨병에 사용되는 약물에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다.
젬백스는 이번 임상시험을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인한다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여하며, 30...
한독(Handok)이 13일 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립한다고 밝혔다. 이는 지난 6일 이사회 결의를 통해 결정됐다.
한독과 소비는 올해 상반기 중 합작법인을 설립하고 소비의 희귀질환 치료제들을 지속적으로 국내에 도입할 계획이다. 한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십을...
한독이 6일 이사회 결의를 통해 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립하기로 했다고 13일 밝혔다.
한독은 지난해 10월 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 첫 번째 협력으로 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리’와 ‘도프텔렛’의 국내 허가를 진행하고 있다. 이번 합작법인 설립에 따라 한독은 소비와의...
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타나다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다.
GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’는...
이렇게 뇌전증은 희귀한 질환이 아니다. 뇌전증을 앓고 있는 환자는 우리 주위에서 쉽게 찾아볼 수 있지만, 우리가 희귀한 질환으로 인식하는 이유는 사회적 편견이 긍정적이지 않아 환자가 스스로 병을 숨기기 때문이다.
뇌전증으로 진단을 받으면 일상적인 대인관계, 취업, 결혼 등 사회적으로 여러 제한이 있어 병을 숨기는 환자가 있다 보니 보고되는 수치보다 적게...
보바스어린이의원은 국내 최초의 소아재활 전문병원으로, 뇌병변 질환과 같은 중추신경계 질환 및 희귀 난치성 질환으로 발달 지연 등 다양한 장애를 가진 장애어린이(2~6세)들에게 전문 의료 서비스를 제공하는 취지로 설립됐다.
임근구 삼정KPMG 사회공헌위원장 부대표는 “질환으로 어려움을 겪고 있는 어린이 환자와 가족분들을 위해 작은 도움이 되었으면...
아베오의 주요 파이프라인은 당뇨, 대사질환, 항암제, 세포치료제, 백신 등이다. 지난해 신장암 치료제 포티브다 매출이 전년 대비 50% 늘면서 아베오는 2000억 원대 매출을 달성했다.
제미글로를 비롯해 유트로핀, 유셉트 등 주요 제품의 매출 확대도 한몫했다. 제미글로 패밀리의 국내 매출은 1420억 원으로 당뇨병 치료제 시장에서 1위를 차지했다.
윤 전무는...
이 밖에 백신과 항생제, 항암제, 산모·태아의 희귀질환 치료제 등을 개발할 예정이다. 계열사인 펩타이드 전문기업 에빅스젠 물질의 최적화나 기반 기술 활용도 검토 중이다.
이 상무는 “올해 안에 가시적인 결과물들이 나오기 시작할 것”이라며 “후보물질 도출뿐만 아니라 타깃 발굴, 전임상, 임상까지 활용할 수 있다”고 설명했다.
디엑스앤브이엑스는 최근...
셀트리온, 악템라 바이오시밀러 미국 품목허가 신청
셀트리온은 미국 식품의약국(FDA)에 자가면역질환 치료제 ‘악템라’(성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 품목허가 신청을 완료했다. 미국에 이어 유럽, 캐나다 등 글로벌 주요 국가에서도 품목 허가 추진에 속도를 낼 방침이다
악템라는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을...
고 이건희 삼성전자 선대 회장의 소아암·희귀질환 극복사업 연구로 아이들이 빠르게 치료받을 수 있도록 많은 협조 부탁드립니다.”(최은화 서울대어린이병원 원장)
2일 의학계에 따르면 소아암은 진단과 치료가 어렵고, 치료제 임상시험도 제한적이다. 치료 환경 구축에 많은 투자비용이 필요하다. 이러한 문제를 극복하고 소아암·희귀질환 환자의 치료 접근성을...
특히 전주기 대사·비만 프로젝트 ‘H.O.P(Hanmi Obesity Pipeline)’를 비롯해 표적·항암신약, 희귀질환 분야 혁신신약 등 분야에서 속도감 있는 R&D를 추진 중이다.
한미약품 관계자는 “자체 개발 제품을 통해 얻은 이익을 미래를 위한 R&D에 집중적으로 투자하는 이상적 경영모델을 더욱 탄탄히 구축해 나가고 있다”며 “임직원들의 화합과 협력을 통해...
그러나 희귀·난치질환 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었다. 또한 치료비도 청구할 수 없는 상황이었다. 이 때문에 환자들이 세포 및 유전자치료를 받으려면 해외 원정을 떠나야 했다.
이번 개정안은 첨단재생의료 치료제도를 도입하고 임상연구 대상자 범위를 확대했다. 이에 따라 안전성만 확보되면 중증·희귀·난치질환자가 국내에서 첨단재생의료 치료를...
분당서울대병원은 질병관리청(질병청)에서 주관한 제1기 권역별 희귀질환 전문기관으로 지정됐다고 1일 밝혔다.
질병청은 지난해 12월 희귀질환자의 국가 등록사업수행과 지역 의료접근성을 높이기 위해 권역별 희귀질환 전문기관을 공모했고, 인력 및 장비 등 지정기준 충족 여부를 바탕으로 전국 17곳을 지정했다. 경인 권역은 분당서울대병원과 아주대병원...
이번 파트너링 데이 행사는 당뇨, 비만, 심혈관계, 희귀혈액질환 및 기타 중증 만성질환 분야를 타깃해 우수 기술 및 역량을 갖춘 국내 기업과 노보 노디스크・노보홀딩스 간 협력을 지원하는 오픈이노베이션 행사다 △심포지엄 △피칭 이벤트△사업 개발(BD) 교육 △1:1 파트너링 미팅 등 다양한 프로그램으로 구성돼 있다.
첫 날인 4월 4일은 심포지엄을 통한...
영업이익 측면에서는 혈액제제 혈장가 상승으로 인한 원가율 증가, 희귀질환 치료제 중심의 연구개발(R&D) 투자 증가와 ‘헌터라제’ 판매 부진에 따른 일시적 수익성 감소가 있었다고 분석했다.
GC녹십자는 지난해 11월 글로벌 경기 위축에 따른 효율적인 대응을 위해 희망퇴직과 조직통폐합을 진행했다. GC녹십자는 20년 이상 재직자에게는 1년 치 급여, 20년...
아동이 희귀질환을 앓는 가구에는 장애아동활동바우처와 학업지원사업(도서지원 등)에 신청하도록 했다. 경제적 어려움은 없으나 아동 신체·정서 발달이 미흡한 가구에는 언어발달검사 지원을 신청하도록 하고, 아동 발달 상황을 고려해 어린이집을 추천했다. 드림스타트도 연계 지원했다.
이기일 복지부 1차관은 “정부는 매년 3세 가정양육아동 전수조사를...
전공의 시절 희귀 면역결핍 질환으로 툭하면 폐렴을 앓는 4살 아이 J가 있었다. 아빠와 외국인 엄마는 바빴고 연로한 할머니가 보호자로서 J를 정성껏 돌보았다. 잊을 만하면 입원했기 때문에 자주 마주쳤고 나는 제법 J를 귀여워하고 아꼈다. 그리고 잦은 병원 생활에 지칠 법한데도 사랑으로 J를 돌보는 할머니를 안쓰럽게 여기고 존경의 마음까지 가지고 있었다.
퇴원한...
회사에 따르면 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA의 희귀의약품 지정을 받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다....
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 국내 첫 품목허가
삼성바이오에피스는 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)1)’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 22일 밝혔다. 국내 기업 중 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다.
솔리리스는...
이달 19일 혈액학 분야의 난치성 희귀질환 치료제 에피스클리에 대한 식품의약품안전처 허가를 받았고, 아일리아 바이오시밀러(SB15), 프롤리아 바이오시밀러(SB16), 스텔라라 바이오시밀러(SB17)의 임상 3상을 완료했다.
오리지널 의약품 아일리아는 연간 매출액 규모가 약 12조 원에 달하며 프롤리아와 스텔라라 또한 각각 연간 매출액 규모가 약 5조 원, 13조 원의...