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  • 티움바이오, 경구용 면역항암제 ‘TU2218’ 연구결과 AACR 발표
    티움바이오, 경구용 면역항암제 ‘TU2218’ 연구결과 AACR 발표
    희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오가 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암학회(AACR 2024)에서 공개한다고 7일 밝혔다. 티움바이오의 TU2218은 체내에서 면역항암제 활성을 방해하는 형질전환성장인자(TGF-ß)와 혈관내피생성인자(VEGF) 경로를 동시에 차단해 키트루다와 같은 면역항암제의 효능을 극대화하는 이중...
    2024-03-07 16:17
  • [BioS]GC셀, AACR서 동종 ‘CD5 CAR-NK’ 비임상 발표
    [BioS]GC셀, AACR서 동종 ‘CD5 CAR-NK’ 비임상 발표
    T세포림프종은 항암 화학요법을 제외하면 치료옵션이 거의 없는 희귀악성 종양으로, 미충족의료수요가 큰 질환이다. 일부 환자들은 CD30을 타깃하는 항체-약물접합체(ADC)인 ‘애드세트리스(Adcetris, brentuximab vedotin)’를 처방받지만, 다양한 아형과 낮은 발현을 보이는 CD30으로 인해 적용범위가 제한적으로 알려져 있다. GL205의 AACR 초록에...
    2024-03-07 11:19
  • [BioS]티움바이오, 'TGFß/VEGFR 저해제’ 전임상 "AACR 발표"
    [BioS]티움바이오, 'TGFß/VEGFR 저해제’ 전임상 "AACR 발표"
    희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(Tiumbio)는 7일 TGFß/VEGFR 저해제 기반 면역항암제 ‘TU2218’의 전임상 연구결과를 미국암연구학회(AACR 2024)에서 발표한다고 밝혔다. 티움바이오는 오는 4월9일(현지시간) 미국 샌디에고에서 열리는 AACR(American Association for Cancer Research) 2024 연례학회에서 TU2218의 상세...
    2024-03-07 09:54
  • “툴젠, 25년 한 우물 팠다…원천 특허로 글로벌 기업 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    “툴젠, 25년 한 우물 팠다…원천 특허로 글로벌 기업 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다. 이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두...
    2024-03-07 05:00
  • 尹 "근본적 의료전달체계 개편…PA간호사 적극 활용" [종합]
    尹 "근본적 의료전달체계 개편…PA간호사 적극 활용" [종합]
    윤 대통령은 이날 주재한 중대본 회의에서 응급·고난도 수술에 대한 전폭적인 수가 인상, 소아·분만 등에 건강보험 재정 투입 확대 등 필수의료 보상 방안을 논의하는 점에 대해 언급한 뒤 "난이도가 높은 중증 심장질환에 대한 보상을 강화하고, 고위험 산모, 신생아 통합치료센터에 사후 보상을 추진하며, 지방의 신생아 중환자실 전담 전문의에 공공정책...
    2024-03-06 18:23
  • 尹 "전공의 이탈에 비상의료체계 가동 비정상적…근본적 의료전달체계 개편할 것"
    尹 "전공의 이탈에 비상의료체계 가동 비정상적…근본적 의료전달체계 개편할 것"
    이와 함께 소위 빅5 병원(서울대·세브란스·삼성서울·서울아산·서울성모병원)이 중증·희귀 환자 진료에 집중할 수 있도록 '중증 진료 보상'을 확대하는 한편, '경증 환자 보상'은 줄일 것이라고 했다. 비(非) 중증 환자가 지역 종합·전문병원에 이송될 경우 관련 보상도 확대할 것이라고 밝힌 윤 대통령은 "이를 통해, 그동안 왜곡된 상태로 방치된...
    2024-03-06 17:58
  • ‘자금 확보’ 큐리언트, 파이프라인 기술이전 도전…텔라세벡은 캐시카우로
    ‘자금 확보’ 큐리언트, 파이프라인 기술이전 도전…텔라세벡은 캐시카우로
    PRV는 열대성 소외질환, 아동 희귀질환 등의 치료제 개발을 독려하고자 FDA에서 주는 인센티브다. 제3자에게 양도가 가능해 평균 1억 달러(약 1300억 원) 내외로 거래되고 있다. 남 대표는 “올해 텔라세벡의 허가 임상에 진입해 2026년 신약허가를 목표로 하고, FDA로부터 PRV를 발급받아 매각하면 1억 달러 이상 현금유입을 기대하고 있다”며 “PRV는 일몰제도로...
    2024-03-06 14:25
  • 한국아스트라제네카, 희귀질환의 날 사내 캠페인 진행
    한국아스트라제네카, 희귀질환의 날 사내 캠페인 진행
    한국아스트라제네카 희귀질환사업부는 지난달 29일 세계 희귀질환의 날 및 사업부 출범 1주년을 맞아 ‘희귀질환과 함께(Rare, not alone)’ 활동을 진행했다고 4일 밝혔다. 세계 희귀질환의 날은 유럽희귀질환연합회(EURODIS)가 희귀질환에 대한 대중의 인식을 개선하고 환우를 응원하기 위해 제정한 날이다. 2월의 마지막 날이 4년에 한 번씩 ‘29일’로 끝나는...
    2024-03-04 09:44
  • 희귀질환 신약은 ‘그림의 떡’…진단·투약까지 천년만년
    희귀질환 신약은 ‘그림의 떡’…진단·투약까지 천년만년
    희귀질환 환자들이 적합한 치료제를 신속하게 활용하도록 지원하는 제도 마련을 위해 정부가 적극적으로 나서야 하다고 촉구했다. 희귀질환은 진단까지 오랜 시간이 걸리고, 치료제가 없거나 고가인 경우가 대부분이라 정부의 도움 없이는 극복하기 어렵다. 전문가들은 해외 신약을 국내 환자들이 투약할 수 있도록 임상시험 정보를 공유하고, 투약 비용을 지원해야...
    2024-03-04 06:00
  • 길어지는 ‘의료공백’, 주요 병원장들 “이제는 돌아와 달라”
    길어지는 ‘의료공백’, 주요 병원장들 “이제는 돌아와 달라”
    중중 응급환자와 희귀난치질환을 가지 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 여러분을 기다리고 있다”면서 이제는 돌아와 달라고 당부했다. 특히 필수의료 체계와 수련환경 개선을 전공의들과 함께 개선하도록 하겠다고 약속하면서 “여러분 모두의 목소리를 담아 선진국형 의료를 만들어가겠다”고 했다. 이어 지난달 29일엔 하종원 세브란스병원장, 송영구...
    2024-03-01 17:10
  • ‘전공의 복귀’ 최후통첩 D데이…여전히 요지부동
    ‘전공의 복귀’ 최후통첩 D데이…여전히 요지부동
    중증 응급환자와 희귀 난치질환이 있는 환자들을 포함한 대한민국의 많은 환자가 기다리고 있다”라면서 “저희 병원장 일동은 왜곡된 필수의료를 여러분과 함께 정상화하기 위해 노력하겠다. 전공의의 꿈과 희망은 환자 곁에 있을 때 빛을 발하고 더욱 큰 목소리를 낼 수 있음을 믿고 있다”라고 호소했다. 병원장들의 호소문에도 전공의들의 복귀 움직임은 크지...
    2024-02-29 16:57
  • ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’ 성공 이끌 인재 찾는다
    ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’ 성공 이끌 인재 찾는다
    KARPA-H 프로젝트는 ‘전 국민의 건강향상을 위한 담대한 도전’이라는 비전으로 △백신·치료제 주권확보로 보건안보확립 △암·희귀·난치질환 등 미정복 질환 극복 △바이오헬스산업의 판도를 바꾸는 초격차 기술 확보 △초고령 사회 대응 지속가능 복지 돌봄 서비스 개선 △지역완결형 필수의료 혁신기술 확보 등을 미션으로 한다. 차순도...
    2024-02-29 16:25
  • LS그룹, 국내외 기부 활동 '눈길'…ESG 경영 '앞장' [ESG 경영전략]
    LS그룹, 국내외 기부 활동 '눈길'…ESG 경영 '앞장' [ESG 경영전략]
    사회와 함께 성장해 온 LS그룹 20주년이라는 의미를 담아 희귀질환 아동 20명을 선정해 치료비를 지원했다. LS그룹은 ‘미래세대의 꿈을 후원하는 든든한 파트너’라는 철학을 바탕으로 글로벌 개발사업, 지역사회 소외계층 지원, 재해재난 성금 기부 등을 매년 진행하고 있다. 지난해 5월 4일에는 베트남 하노이시에 교육∙문화 공간인 ‘LS드림센터’를 개소했다....
    2024-02-26 06:00
  • 젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정
    젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정
    국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 지정한다. 희귀의약품 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 '조건부 허가'를 받아 신약을 출시할 수 있다. 이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청이 가능하게 됐다. 그...
    2024-02-23 13:53
  • “줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    “줄기세포 루게릭병 치료제, 게임체인저 될 것” [1세대 바이오기업 생존법]
    코아스템켐온은 뉴로나타 알주 외에도 줄기세포를 활용한 희귀난치성 치료제 개발에 집중하고 있다. 파이프라인은 신경계 질환 5개, 면역질환 2개 등이다. 권 사장은 “줄기세포 치료제의 글로벌 트렌드가 희귀난치성치료제이기 때문에 개발하고 있다”며 “시신경 척수염 치료제가 임상 1상 계획을 신청한 상태로, 뉴로나타 알주 다음으로 개발 속도가 빠르다”...
    2024-02-22 05:00
  • 그래디언트 바이오컨버전스, 닥터노아바이오텍과 희귀질환 치료제 연구
    그래디언트 바이오컨버전스, 닥터노아바이오텍과 희귀질환 치료제 연구
    그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스는 AI 신약개발 기업 닥터노아바이오텍과 희귀질환 치료제 개발을 위한 연구 협력을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 협약에 따라 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지의 전 과정에 협력함으로써 치료제 개발 기간을 단축하고 개발 성공의 확률을 높인다는 계획이다. 이를 위해 양사는 그래디언트...
    2024-02-21 17:07
  • [BioS]그래디언트, ‘AI’ 닥터노아와 희귀질환 신약개발 MOU
    [BioS]그래디언트, ‘AI’ 닥터노아와 희귀질환 신약개발 MOU
    Noah Biotech)과 희귀질환 치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 21일 밝혔다. 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지 전 과정에 걸쳐 협력을 진행하며, 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약개발 플랫폼(ARK platform)을 활용한 공동연구를 수행할 예정이다. 또한...
    2024-02-21 10:02
  • “마약류도 나눔?”…줄줄 새는 의료용 마약 [STOP 마약류 오남용③]
    “마약류도 나눔?”…줄줄 새는 의료용 마약 [STOP 마약류 오남용③]
    CRPS는 작은 자극만으로 작열감(불에 타는 고통)과 절단통 수준의 통증을 느끼는 신경성 희귀질환이다. 국내 환자 수는 명확히 파악되지 않지만, 건강보험심사평가원(심평원) 자료에 따르면 연간 발병률은 인구 10만 명당 29명으로 추정된다. 환자들은 펜타닐 패치나 ‘아이알코돈정’, ‘딜리드정’, ‘타진서방정’ 등 마약성 진통제에 의존해 통증을 조절한다. 환자가...
    2024-02-21 06:00
  • 지영미 질병청장 "공중보건 위기 선제적 대응…예방접종 이행력도 강화"
    지영미 질병청장 "공중보건 위기 선제적 대응…예방접종 이행력도 강화"
    희귀질환 전문기관 17개소도 신규 지정해 거주지 중심 희귀질환 지원과 관리를 강화하고 의료비, 특수식 구입비 지원도 확대해 희귀질환자에 대한 지원도 지속한다. 국가 보건의료 역량을 높이기 위해선 백신·치료제 등 즉시 활용 가능한 연구개발(R&D)을 강화한다. 또 글로벌 보건안보 역량 강화를 위해 지난해 말 개소한 글로벌 헬스 시큐리티 조정사무소 중심의...
    2024-02-19 15:02
  • 에스바이오메딕스, 유전자가위 이용한 세포ㆍ유전자치료제 개발 본격화
    에스바이오메딕스, 유전자가위 이용한 세포ㆍ유전자치료제 개발 본격화
    개정된 첨단재생바이오법법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체 세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리시설에서 제조하도록 하고 있다. 세포·유전자치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위해 살아있는 세포, 혹은 치료용 유전자, 또는 이 둘의 조합을...
    2024-02-19 09:49
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