한국아스트라제네카는 3일 삼성동 본사에서 휴먼스케이프와 희귀질환 환자 중심의 생태계 조성을 위한 디지털 솔루션 도입 업무협약(MOU)을 체결했다고 4일 밝혔다.
휴먼스케이프는 2016년 설립된 디지털 헬스케어 스타트업이다. 희귀질환 정보 플랫폼 ‘레어노트’를 개발했으며, 현재 국내 4만6000여 명에 달하는 환자와 가족들이 레어노트를 통해 1000여 종의...
한국화이자제약은 ‘얼룩말 캠페인’의 일환으로 2024년도 희귀질환 환자 교통비 지원 사업의 참여자를 모집한다고 3일 밝혔다.
얼룩말 캠페인은 한국화이자제약이 전 세계 약 7000개의 희귀질환 환자들을 응원하기 위해 2017년부터 진행한 사회공헌 프로그램이다. 말발굽 소리를 들었을 때, 소리의 주인공이 일반적인 ‘말’이 아니라 ‘얼룩말’일 수 있다는 가능성을...
한미·녹십자 공동연구 ‘파브리병 신약’, 美FDA 희귀의약품 지정
한미약품은 GC녹십자와 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발하는 LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법...
식약처는 지난해 6월 플루빅토를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제6호로 지정하고 신속 심사해 왔다.
식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 전했다.
뇌졸중은 고령화와 만성질환자 증가로 위험성이 높아져 효과적인 신약 수요가 높은 분야로 꼽힌다.
28일 업계에 따르면 국내에서 효과성을 개선한 뇌졸중 치료제 연구가 한창이다. 뇌졸중 환자가 지속적으로 증가하고 있지만, 치료 효과 및 이후 합병증 예방을 위한 신약에 대한 기대가 높은 상황이다.
건강보험심사평가원 통계를 보면 2018년 59만5168명이었던...
이번 활동에는 대구복현아너스점 패밀리가 참여했으며, 희귀난치질환으로 고통받는 백혈병 환우에게 직접 만든 치킨을 전달했다. 이 패밀리는 이번 활동 외에도 지역 내 경찰서, 소방서 등에도 지속적으로 나눔을 이어오고 있다.
BBQ 대구복현아너스점 패밀리는 "가정의 달을 맞아 투병중인 환우들에게 맛있는 치킨으로 즐거운 추억을 남겨주기 위해 이번...
LS그룹은 지역 사회 내의 희귀질환 아동 20명을 선정해 치료비를 지원했다.
이달 8일에는 한국인과 베트남인이 결혼한 가정을 돕는 교육·문화 공인 'LS 드림센터'를 하노이 센터에 이어 하이퐁시에 두 번째로 개소했다. 지상 4층 규모의 LS 드림센터 하이퐁 센터에서는 한·베 가정을 위한 미취학 아동 돌봄 프로그램과 가족 심리상담, 한국어 교실 등을 운영한다....
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)’의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가...
삼성바이오에피스는 현장 부스(booth)를 설치해 신장학 분야 주요 이해관계자와의 접점에서 회사를 소개하는 기회를 마련했으며, 이를 통해 유럽에서 판매 중인 희귀질환 치료제 ‘에피스클리(Epysqli, 성분명: 에쿨리주맙)’의 효능을 설명했다.
에피스클리는 보체C5 항체인 ‘솔리리스(Soliris)’의 바이오시밀러로, 발작성 야간혈색소뇨증(PNH), 비정형...
삼성바이오에피스는 5월 23일부터 26일까지 스웨덴에서 열린 유럽 신장학회 연례 학술대회(ERA congress 2024)에 참가해 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러 에피스클리를 홍보했다고 26일 밝혔다.
삼성바이오에피스는 현장 부스를 설치해 신장학 분야 주요 이해관계자에 유럽에서 판매 중인 희귀질환 치료제 에피스클리의 효능과 가치를 소개했다....
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 경구용 면역항암제 TU2218의 임상 중간결과를 미국임상종양학회(ASCO)에서 공개한다고 24일 밝혔다.
TU2218은 체내에서 면역항암제 활성을 방해하는 ‘형질전환성장인자(TGF-ß)’와 ‘혈관내피생성인자(VEGF)’의 경로를 동시에 차단해 키트루다와 같은 면역항암제의 효능을 극대화하는 계열내...
지난해 이엔셀 매출액은 105억 원으로 전년 대비 43% 성장했다.
장종욱 이엔셀 대표이사는 “CDMO 사업을 통해 안정적인 수익구조를 가져가면서 이를 바탕으로 희귀·난치 질환에 대한 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 신약 개발을 확대해 나갈 계획”이라며 “세포·유전자치료제 국산화에 앞장서 국내 첨단바이오의약품 시장 활성화에 기여하겠다”고 말했다.
이번 캠페인은 대중적으로 친숙한 토끼 캐릭터 베니와 웹툰 컨텐츠를 통해 질환의 정보를 쉽게 전달하고, 희귀질환 환자와 가족들이 마주하는 사회적 편견 극복을 돕기 위해 마련했다.
베니의 창작자인 구경선 작가는 청각장애와 희귀질환인 망막색소변성증 어셔신드롬을 앓고 있다. 구 작가는 희귀질환 환자들의 어려움과 아픔에 공감하고, 희망과 용기의 메시지를...
기준은 본인 또는 세대원이 △65세 이상 노인 △7세 이하 영유아 △장애인 △임산부 △중증‧희귀‧중증난치질환자 △한부모가족 △소년소녀가정(가정위탁보호아동 포함) 중 어느 하나에 해당하는 경우이다.
올해는 보다 두텁고 사용자 편의 중심의 지원을 위해 지원단가와 사용기간을 확대해 운영한다.
지난해 세대 평균 34만7000원(하절기 4만3000원·동절기...
한 총리는 "의료공백 상황에서 가장 불안하고 힘든 분들은 중증‧희귀‧난치질환자와 그 가족분들"이라며 "정부는 이분들이 안심하고 제때 적절한 치료를 받으실 수 있도록 피해신고지원센터를 통한 1:1 맞춤형 지원체계를 더욱 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
2월 피해신고지원센터를 설치해 총 2996건의 상담을 진행했으며 4월부터는 17개 시...
식품의약품안전처(식약처)는 한국세르비에가 수입하는 희귀의약품 팁소보정을 22일 허가했다고 밝혔다.
팁소보정은 아이소시트르산 탈수소효소1(IDH1) 변이 양성으로 급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은, ‘만 75세 이상’ 또는 ‘집중유도 화학요법이 적합하지 않은 동반 질환이 있는 성인 환자’에게 ‘아자시티딘’과 병용해 사용하거나, 이전 치료 경험이...
또한, 암과 희귀질환 등 정복되지 않은 질병의 예방 및 치료제를 개발할 수 있을 것으로 업계는 내다보고 있다. 현재 모더나는 MSD와 mRNA 기술에 기반을 둬 수술 후 재발을 막는 ‘암 백신’ 후보물질 ‘mRNA-4157/V940’을 개발 중이다.
국내 기업들도 mRNA 기술을 확보하기 위한 투자를 지속하고 있다. 기업들은 2021년부터 한국제약바이오협회를 중심으로...
토마스 세이거(Thomas Sager) 최고운영책임자(CEO)는 “ASTORIA 결과는 아쉽지만 콘테라는 파킨슨병 질환에 대한 연구를 지속할 것”이라며 “파킨슨병 환자의 아침 무동증 치료제로 임상개발 단계에 있는 CP-012의 개발을 가속하겠다”고 밝혔다. 이어 “현재 비임상 시험 단계에 있는 희귀 신경 질환의 파이프라인의 진행결과가 매우 고무적”이라고 덧붙였다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 김훈택 대표이사가 자사 주식 1만4100주를 장내 매수했다고 21일 공시했다.
앞서 김 대표는 작년 10월 제2회 전환사채(CB) 발행 당시 솔리더스인베스트먼트, 우리벤처파트너스, DS자산운용 등 기관투자자들과 함께 투자에 참여한 바 있다.
티움바이오 관계자는 “최근 자궁내막증 치료제 메리골릭스...