안과질환 유전자 치료 회사인 뉴로프스의 핵심 제품 ‘NFS-01’은 미트콘드리아 DNA의 G11778A 점돌연변이로 인한 NADH 탈수소효소 소단위 4(ND4) 유전자 이상으로 발생하는 레베르 유전성 시신경병증(LHON) 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 중국 최초의 자체 개발 AAV 기반 유전자 치료제다.
또한, ‘NFS...
중추신경계(CNS) 및 퇴행성 희귀질환 나노 핵산 의약품(RNA drug) 개발 기업 바이오오케스트라는 ‘2023 지역혁신대전’ 기념식에서 중소벤처기업부 장관 표창을 받았다고 7일 밝혔다.
지역혁신대전은 중소벤처기업부가 주최하고 중소기업기술정보진흥원이 주관한 행사다. 이영 중소벤처기업부 장관, 이정현 지방시대 부위원장 및 17개 시·도 부단체장, 기업인...
종근당은 노바티스에 희귀질환 신약후보물질을, 오름테라퓨틱은 브리스톨-마이어스 스퀴브(BMS)에 백혈병 치료제를 각각 기술 수출하는 성과를 거뒀다. 계약 규모는 양사 합쳐 2조 원에 달하는 수준이다.
종근당에 따르면, 6일 오전 종근당은 노바티스에 희소난치성 질환인 샤르코-마리-투스병(CMT), 심방세동 치료제 등으로 개발 중인 HDAC6 저해제...
또한 "HDAC6 억제제인 CKD 506으로 류마티스관절염 유럽 2a상 진행한 바 있으며, 샤르코마리투스 치료제로 CKD-510의 가능성 확인 한 바 있다. 희귀질환 강자 노바티스는 샤리코마리투스(CMT) 파이프라인을 강화하는 것으로 보인다"고 했다.
샤르코마리투스병(CMT)은 유전성 말초신경병증으로 희귀질환에 속하며, 전 세계적으로 유병률이 약 2500명당...
남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “희귀·난치성 질환은 신속한 치료제 개발이 필요한 영역“이라며 “신약 개발의 시간과 비용을 획기적으로 줄일 수 있는 AI를 활용해 R&D 생산성을 극대화하고 있으며, 치료제가 없어 고통받고 있는 희귀·난치성 질환 환자들과 그 가족들을 위해 신약 연구개발에 더욱 힘쓸 계획”이라고...
비만치료제의 비임상까지 과정을 맡은 대웅테라퓨틱스는 대웅그룹의 의·약학 R&D 전문 계열사로 2019년 2월 설립됐다. 주요 사업 분야는 △마이크로니들 플랫폼을 이용한 펩타이드·단백질 약물의 전달 △안구 약물 전달 기술을 이용한 당뇨망막병증 및 안구 희귀질환 치료제 개발 △저분자 신약 부문에서는 합성치사 항암제 및 표적단백분해약물 개발이다.
또 현재 글로벌 임상 1b상을 진행 중인 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’ 등의 조기 상용화를 위한 파트너십과 기타 희귀질환 파이프라인의 글로벌 기술이전 기회도 모색할 예정이다.
카나리아바이오는 이번 행사에서 난소암 면역항암제 ‘오레고보맙’의 판권 계약 논의를 진행한다. 카나리아바이오는 최근 중동과 북아프리카 지역에 이어 호주, 뉴질랜드...
파로스아이바이오 김규태 최고비즈니스책임자(CBO) 겸 호주법인 대표는 발표를 통해 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스의 특장점을 소개하고, 이를 활용해서 성공적으로 임상 진입에 성공한 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101을 중점으로 희귀·난치성 질환 파이프라인의 연구개발 현황을 전했다.
케미버스는 파로스아이바이오가 개발한 인공지능 플랫폼이다. 약...
만 3세 이후 증상이 나타난 척수성 근위축증(SMA) 환자에게도 치료의 길이 열렸다.
바이오젠코리아는 2일 오전 서울 여의도 콘래드호텔에서 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 열었다.
척수성 근위축증은 뇌하수체의 운동 뉴런 소실로 발생하는 신경근육계 희귀 질환이다. 손상되거나 누락된...
2015년 4월 젬백스로부터 췌장암 치료제 GV1001의 국내 제조·공급 판매권한을 확보한 삼성제약은 5월 알츠하이머병 치료제에 대해서도 국내 실시권을 이전받아 동일 물질로 파이프라인 하나를 더 늘린 상태다.
이 관계자는 또 "최근 알츠하이머병에서 작용기전이 규명되는 등 시장성이 큰 신경퇴행성 질환에서도 GV1001의 신약 성공...
유전자 치료제에 빠른 적용이 가능할 것으로 본다”라고 말했다.
그는 이어 “희귀질환의 숨은 강자로 평가받고 있는 사렙타와 긴밀히 협력해 약물전달 플랫폼 기술을 유전자질환 치료제 분야로 확대해 나가겠다”며 “DMD를 비롯한 근이영양증 관련 글로벌 시장 규모는 약 1조원으로 시장성도 뛰어나기 때문에 기술이전 등 가시적인 성과를 위해 최선을...
삼성바이오에피스는 올해 5월 초고가 희귀질환 치료제 ‘솔리리스’ 바이오시밀러 ‘에피스클리’의 유럽 품목허가를 획득했다. 또 최근 ‘루센티스’ 바이오시밀러인 ‘바이우비즈’는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 상호교환성(Interchangeability) 자격을 승인받았다.
올해 7월에는 미국 시장에서 ‘휴미라’ 바이오시밀러 ‘하드리마’를...
3만원으로 하향
톡 기반 신사업에 대한 리뷰 및 보완 요구
김진구 키움증권
◇LG이노텍
약속의 4분기
3분기 실적 낮아진 눈높이 충족, 전장부품 흑자 전환
4분기 역대 최고 실적 전망, 광학솔루션 신모델 효과 집중
김지산 키움증권
◇티움바이오
2024 년 풍부한 모멘텀 기대
희귀난치질환 및 암질환 치료제를 개발하는 바이오 신약개발 기업
주요...
2000억원은 질병관리청 산하 국립감염병연구소의 최첨단 연구소 건축과 필요 설비 구축, 감염병 백신·치료제 개발을 위한 제반 연구 지원 등 인프라 확충에 사용된다.
소아암·희귀질환 환아 지원은 이 선대회장의 '어린이 사랑'을 반영한 것이다.
유족이 기부한 3000억원 가운데 1500억원은 소아암 환자 지원에, 600억원은 크론병 등 희귀질환 환아들을 위해...
폭넓게 교류할 기회인 만큼, 기술이전 등 유의미한 신약 개발 성과로 이어질 수 있도록 힘쓸 계획”이라며 “대내적인 연구개발뿐만 아니라 글로벌 네트워크를 적극 활용해 파이프라인 개발 및 확장에도 힘쓸 것”이라고 밝혔다.
한편, 올해 7월 코스닥 시장에 상장한 파로스아이바이오는 AI 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오벤처다.
당뇨병 치료제 ‘엔블로’ 등 자체 개발 신약을 중심으로 해외 파트너링에 박차를 가할 계획이다. 지난해 대웅제약은 CPHI에서 최초 아프리카 지역 파트너사를 발굴해 올해 수출 계약까지 성공한 바 있다.
한미약품이 단독 부스 운영으로 로수젯과 아모잘탄, 에소메졸 등 자체 개발 블록버스터 제품들과 비만 등 대사질환 분야 및 항암, 희귀질환 분야에서 가동...
특히 외부대조군은 희귀질환 및 난치 질환을 대상으로 하는 무작위 배정 임상시험의 비윤리성 및 대상자 모집의 어려움을 극복하고 치료제 개발 지연 문제를 해결하고자 활용되고 있다.
윤문태 씨엔알리서치 대표이사는 “국내외 규제기관에서 타당성을 인정받을 수 있는 외부대조군 구축 방법론을 마련하기 위해 카카오헬스케어와 지속해서 협력할 것”...
희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 주요 파이프라인 임상개발 및 운영자금 조달을 위해 185억 원 규모의 전환사채(CB) 발행을 결정했다고 13일 공시했다.
이번 자금조달로 현금 및 현금성 자산이 약 300억 원으로 증대, 안정적 임상개발을 지속할 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다. 바이오 투자에 전문성을 보유한 차병원그룹의...
특히 현재 난소암의 표준치료제로 사용되는 도세탁셀(Docetaxel)과 PBP1510 병용 투여 시 대조군에 비해 생존률이 약 5배 향상되는 우수한 항종양 효과를 이종이식 종양 동물 모델 (Xenograft mouse model) 에서 확인했다.
프레스티지바이오파마 혁신신약연구원(IDC) 관계자는 “췌장암에 이어 난소암까지 희귀질환 환자들에게 생명을 위한 혁신을 이뤄낼...
아피메즈 미국법인은 이번 CEO 영입을 계기로 투자유치에 집중해 다발성경화증(MS) 치료제 후보물질 ‘아피톡스(Apitox)’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 추진에 속도를 낸다.
에릭 에머슨 대표는 희귀 질환 분야의 풍부한 경력 및 IB와의 넓은 네트워크를 보유한 전문가로, 특히 펀딩 및 수익 모델 수립에 대한 뛰어난 능력을 인정받고 있다. 2013년부터...