특히 암, 희귀질환자 등은 생사가 달린 문제이기 때문에 검사부터 약 수령 등 임상시험 과정에 더 적극적이다. 반면 중증도가 낮은 질환 혹은 경증 환자는 감염병 상황일수록 잦은 내원을 꺼리고 있어 임상시험에 어려움이 있다. 반 소장은 “상대적으로 중증도가 낮은 질환에서는 잦은 병원 방문에 번거로움을 더 크게 느끼고 그로 인해 참여 의지가 낮다”면서...
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 승인으로 중국 내 혈우병 환자들의 치료를 위해 이어온 노력이 결실을 맺게 됐다”며 “치료 접근성 확대를 위한 조속한 상용화에 최선을 다할 것”이라고 말했다.
GC녹십자는 지난해 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 승인 이후 연달아 이어진 이번 허가로 중국 내 희귀질환 치료제 시장 공략에 속도가 붙을 것으로...
내 희귀질환 치료제 시장 공략에 속도가 붙을 것이라는 게 회사측의 분석이다.
그린진에프의 현지 마케팅 및 판매는 중국 내 혈장 유래 혈우병 치료제 점유율 1위로 영업·유통망이 탄탄한 GC차이나(GC China)가 담당한다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 승인으로 중국 내 혈우병 환자들의 치료를 위해 이어온 노력이 결실을 맺게 됐다”며 “환자들의...
그러면서 “희망적인 일은 현재 미국 국립보건원과 같은 세계적인 연구기관이 여러 종류의 희귀질환을 대상으로 치료제 등 다양한 약물 및 치료를 위한 임상 시험을 하는 것”이라며 “캔서롭은 이 같은 연구에 동참하고 이바지할 수 있는 최고의 일터”라고 덧붙였다.
김지은 진단키트팀장은 “캔서롭에 입사하게 된 이유는 사람의 유전체 정보를 쉽고 빠르게...
바이젠셀은 각종 암질환, 면역질환 등을 타깃으로 면역항암제 및 면역억제제를 연구개발하는 면역세포치료제 전문기업으로 2013년 설립됐다. 2017년에는 보령제약이 전략적 투자자로 최대주주에 올랐다.
회사의 핵심 경쟁력은 독자 개발한 면역치료 신약 개발 플랫폼 기술로, 회사는 △맞춤형 T세포 면역항암치료제 ‘바이티어’(ViTier, VT) △범용...
유전자 치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다”고 11일 밝혔다.
희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환이다. 초기 징후로는 아동기 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이다. 해당 질환자 중 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보이며 현재 승인된 치료법은 없다.
VGXI는...
차세대 뇌전증 치료제(SKL24741)는 전임상 단계에 있으며 희귀 신경계 질환은 2025년 신제품 출시를 목표로 하고 있다.
항암제는 2022년 임상1상 진입을 목표로 난치성, 전이성 종양을 타겟으로 개발 중이다. 오픈이노베이션과 개발협력을 통한 AI 기반 신물질 발굴과 RNA를 활용한 신약 개발도 검토 중에 있다.
환자 수가 적어 정확한 치료 방법이 없거나 승인받은 치료제가 한정적이지만, 희귀질환 의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장해 2024년에는 315조 원 이상으로 커질 전망이다. 희귀질환 의약품은 개발에 따른 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택을 받고 개발 시 독점권을 부여받아 글로벌 시장 진입이 비교적 쉬운 만큼 신약 개발 분야의 블루오션으로 꼽힌다....
돗토리대가 보유하고있는 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구(AMED)의 ID3 Booster Project 지원을 받아, 의학∙건강∙영양 연구소(NIBIOHN)와 협업을 통해 확보했다. 돗토리대 연구 책임자인 히가키 카츠미(Higaki Katsumi) 교수는 희귀질환 샤페론 치료제 연구를 20여년간 이어온 이 분야의 전문가이다.
GC녹십자는 돗토리대에 계약금과...
양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤(단계별 성공에 따른 기술료)을 지급받고 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받았다.
허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.
또 희귀질환 치료제인 헌터라제의 분기 매출은 110억 원으로 전년 동기보다 18.4% 늘었다.
이에 연결 기준 매출총이익률은 지난해 2분기보다 1.2%p 개선됐지만, 영업이익은 광고선전비, 운임비 등 비용 쏠림 현상으로 전년 대비 28.8% 감소한 수치를 받아들었다.
GC녹십자 관계자는 “연초 예상대로 분기별 매출과 비용에 편차가 있으나 연간 기준으로 보면 확연한...
HL161은 FcRn(Neonatal Fc Receptor) 항체로 병원성 자가항체에 의해 발생하는 희귀 자가면역질환인 중증근무력증, 갑상선 안병증, 온난자가면역 용혈성빈혈, 시신경척수염, 혈소판감소증 치료제로 개발하고 있다. 2017년 이뮤노반트(Immunovant)와 하버바이오메드(Harbour Biomed)에 기술이전된 후로 미국과 중국에서 각각 개발 중이다.
이뮤노반트는 올해 초...
세계보건기구(WHO)에 따르면 희귀난치성 질환은 5000~8000여 종에 달하지만 대부분 질환에 대한 정확한 치료 방법이 없거나 승인받은 치료제가 한정적이다. 이 때문에 희귀난치성 질환 치료제 시장은 신약개발 분야의 블루오션으로 불린다. 큰 성장성뿐 아니라 신약 개발 임상 기간이 짧고 타 영역 대비 성공 확률이 높아 글로벌 시장 진입이 비교적 용이하다는 강점이...
SK플라즈마는 개발중심의 NRDO(No Research Development Only) 신사업을 통해 1차적으로 유전자재조합 기반의 혈우병치료제 등 차세대 혈액질환 신약 파이프라인을 도입, 개발하고, 나아가 희귀난치질환 영역에서의 차별화된 신약후보물질과 기술을 확보하는 중장기 비전과 성장로드맵을 가지고 있다. 여기서 전략적 투자자인 티움바이오는 SK플라즈마의 NRDO...
크리스 피츠 미럼 대표는 “혁신 치료제 제공을 위한 비전을 GC녹십자와 공유하게 돼 기쁘다”며 “이미 희귀질환 치료제 상용화 경험이 있는 GC녹십자와의 협업으로 한국에 치료제를 신속히 공급할 수 있기를 기대한다”고 말했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환...
성장호르몬 결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부 종양 등의 원인으로 성장호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받게 된다.
이번 EMA 희귀의약품...
한독과 제넥신이 공동 개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 유럽의약품청(EMA)에서 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.
‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤...
새로운 치료 대안이 필요한 질환이다.
양세환 네오이뮨텍 대표는 “우리는 이번 임상1상을 통해 NT-I7이 카포시육종 환자의 T세포를 증폭시켜서 림프구감소증을 해결할 수 있는지 확인할 예정”이라며 “긍정적인 결과를 얻을 경우 카포시육종의 치료제로서 개발하기 위해 다음 단계의 임상을 수행할 계획이다”고 밝혔다.
GC녹십자는 20일 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, SSADHD) 치료제 공동 개발에 대한 계약을 체결했다고 밝혔다.
발표에 따르면 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소대체치료제(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 개발에 나선다. 이 질환의 First-in-Class 치료제 개발을...
전 세계 최초 ‘SSADHD’ 효소 치료제 개발 목표
GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 글로벌 혁신 신약 개발에 나선다.
GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성 질환 ‘SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제의 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.
이번 계약을 통해 양사는 SSADH 단백질을 활용한...