메드팩토는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
골육종 치료제로 백토서팁의 희귀의약품 지정은 미국에 이어 두 번째다. 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 치료에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
또한, 백토서팁...
이를 진단하거나 치료하기 위한 ‘희귀의약품’이란 여러 의약품 중, 희귀질환을 진단하거나 치료를 하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 또는 적용 대상이 드문 의약품으로서 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.
난치병 등의 치료를 목적으로 하는 희귀의약품은 의료상 필요성이 크지만...
광동제약(Kwangdong Pharmaceutical)이 이탈리아 희귀의약품 전문기업 ‘키에시(CHIESI Farmaceutici)’와 의약품 3종에 대해 국내 독점판매, 유통계약을 체결했다고 24일 밝혔다. 이번 계약에 따라 광동제약은 키에시의 희귀의약품 3종에 대한 국내 독점판매∙유통권리를 갖게된다.
계약제품은 심각한 시력소실을 유발하는 희귀안질환 레베르시신경병증 치료제...
만능공여 인공혈액은 희귀혈액으로 알려진 Rh-O형 혈액으로 유도만능줄기세포를 만들고, 이를 이용해 적혈구 분화·탈핵·성숙을 위한 여러 단계를 거쳐서 만들어지는 혈액제제를 말한다.
최근 저출산·고령화 사회 진입, 코로나19와 같은 다양한 감염 질환 발생에 따라 기존의 혈액수급 불균형을 해결하고자 국가 차원의 안정적인 혈액 공급 대안 마련이...
식품의약품안전처는 사노피-아벤티스코리아의 희귀·신약 의약품 한랭응집소병 치료제 ‘엔제이모주(성분명 수팀리맙)’을 12일 허가했다.
‘엔제이모주’는 자가면역 용혈성 빈혈(Autoimmune Hemolytic Anemia, AIHA) 중 한 종류인 정상 체온 이하의 온도에서 적혈구를 응집시켜 용혈을 일으키는 한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease, CAD)이 있는 성인 환자의...
결과보고서에 따르면 아크릭솔리맙은 여러 고형암에서 안전성과 내약성이 우수하고 다양한 희귀암종에서 관해가 나타나는 것으로 확인됐다.
와이바이오로직스에 따르면, 안전성 검토에서는 용량제한 독성(DLT)이 관측되지 않고 경미한 치료 관련 이상반응만 관찰됐다. 약동학 데이터 검토 결과 평균 혈중 약물 노출도(AUC)와 최고혈중약물농도(Cmax)가 용량 수준에...
현재 한미약품은 비만, NASH(비알코올성지방간염) 등 대사질환, 항암, 희귀질환 분야에서 20여 개 주요 파이프라인을 가동 중이다.
서귀현 한미약품 R&D센터장은 “임성기 선대 회장의 신념과 철학에서 시작된 한미의 R&D 본능은 창립 50주년을 기점으로 더욱 강력하게 발전돼 나갈 것”이라며 “세포·유전자 및 mRNA 기반의 치료제 등 한미의 새로운 미래...
2021년 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA) 및 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정돼 현재 임상 1b상을 진행하고 있다. 난소암은 임상 2상으로 개발 중이다.
온코닉테라퓨틱스는 이번 학회에서 네수파립 투여에 따른 약동학·약력학적 및 투여량에 따른 상관관계 분석 결과에 대한 발표를 진행했다. 서울아산병원 임상약리학과 임형석...
법제처가 언급한 ‘서열문화’, 사실 한국처럼 나이에 민감한 나라는 전 세계에서도 희귀합니다. 다른 사람과 관계를 맺을 때 그 사람이 몇 살인지부터 따지려는 성향이 강한데요. 한국식 서열문화의 존재 이유와 ‘만 나이’가 우리 삶에 불러올 변화를 살펴봤습니다.
한국식 서열문화, 자리잡게 된 배경
한국에서 다른 사람과 친하게 지내기 위한 첫번째 조건은 바로...
안용호 프로티움 대표는 “이번 국립보건연구원 정부과제 계약체결로 프로티움의 전문성 및 기술력을 다시 한번 검증받았다”며 “프로티움의 기술력과 노하우를 바탕으로 이번 과제를 성공적으로 수행하고 국내외 바이오의약품 신약개발에 기여하는 CDAO 기업으로 발돋움하겠다”고 말했다.
한편 프로티움은 희귀난치성질환 치료제 연구개발기업...
베르시포로신은 지난해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 FDA 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 또 국가신약개발산업단의 국가신약개발사업 지원과제로 선정돼 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받고 있다. 올해 2월에 다국적 임상 2상을 본격화했으며 2024년까지 환자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것을 목표로 하고 있다.
한미약품은...
CGT는 현재 바이오의약품 시장을 주도하는 항체의약품의 뒤를 이을 3세대 바이오의약품으로 불린다. 환자 개인에 대한 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 타깃해 유전병, 희귀질환 등을 극복할 수 있다. CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’나 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’ 등이 대표적이다. 고도의 기술력이 요구되고 1인당 치료 비용이 수억...
이어 한독에서 스페셜티 부문을 총괄하며 CNS와 희귀질환 사업 성장에 중요한 역할을 했다. 최근까지 BMS에서 혈액암 및 항암제 사업부 총괄을 맡았으며 이번에 전문의약품 사업부 총괄로 한독에 복귀했다.
앞으로 김 전무는 전문의약품 마케팅과 영업을 총괄하며 사업의 성장을 이끈다.
회사 관계자는 “한독이 차별화된 경쟁력을 쌓은 당뇨병 포함 만성질환과...
우선 미토콘드리아 기능이 약한 이들에게 발병하는 희귀질환을 대상으로 하는 ‘DR-004’의 약물 재창출을 통해 성과를 내고자 한다.
추 대표는 “가능성을 보여줘야 한다”라면서 “올해 말이나 내년 초 1상 임상시험계획(IND) 제출이 목표”라고 말했다.
스탠다임은 플랫폼을 2가지로 축소하고 고도화를 진행하고 있다. AI 기술로 질병을 유발하는 단백질 타깃...
치료대안이 될 수 있을 것으로 기대될 뿐만 아니라, APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 통해 그 가치를 더욱 높여갈 수 있을 것”이라며 “글로벌 기술이전 등을 통해 가장 이른 시일 안에 허가 임상을 거칠 것”이라고 말했다.
오스코텍은 6월 말 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다.
삼성바이오에피스 관계자는“이번 연구를 통해 SB12와 오리지널 의약품 간의 동등성을 다시 한번 입증할 수 있게 됐다”라고 말했다.
미국 알렉시온(Alexion)이 개발한 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스는 연간 치료 비용이 수억 원4에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조 원에 달한다.
2025년까지 혁신적 바이오의약품의 R&D-임상-수출-인수·합병(M&A) 등 전 주기에 투자하는 메가펀드 1조 원을 조성한다. 이 중 국내-해외 제약사·연구소 간 공동연구 및 기술사업화에 집중투자하는 ‘글로벌 오픈이노베이션 펀드(2000억 원+α)’가 조성된다.
차세대 신약을 신속하게 설계하는 ‘항체설계 AI’, 희귀질환·암 등을 유전자검사를 통해 예측...
골수섬유증은 비정상적 세포집단에 의해 골수조직이 섬유질로 채워져 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 희귀 혈액암이다. 기존에 룩소리티닙으로 치료받은 골수섬유증 성인 환자는 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증 관련 비장비대 증상 치료를 목적으로 인레빅을 투약하는 경우 건강보험을 적용받는다....
파로스아이바이오는 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse™)’를 활용해 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처다. 케미버스는 약 2억3000만 건의 빅데이터와 고도화된 알고리즘을 탑재해 작용점 발굴 단계부터 후보 물질 도출까지 신약 개발의 전 과정에 폭넓게 활용할 수 있다. 케미버스를 활용해 임상 1b상에 진입한 급성 골수성 백혈병 치료제...
선재원 대표는 “신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 상황에서 범위 제한 없이 비대면 진료가 가능했고 큰 문제없이 운영됐지만 과거로 전면 후퇴하고 있다”며 “거동불편자, 희귀질한자에 한해 허용된 비대면 진료 대상을 확대하고, 재진의 경우에 약 배송이 가능할 수 있도록 규제를 풀어주길 희망한다”고 강조했다.
이날 행사는 화상 투약기, 웨어러블 의료기기...