이런 특성으로 많은 중추신경계 약물들이 표적 세포까지 도달하지 못해 뇌종양, 퇴행성 뇌질환 등의 치료제 개발 성공 확률 및 치료 효율이 매우 낮은 편이다.
미국 오클라호마 의학 연구재단(OMRF)은 OKN-007의 뇌혈관 투과성 개선효과를 확인하기 위한 비임상 연구를 진행했다. OMRF의 릴 타우너 박사 연구진에 의하면 OKN-007과 식염수를 2개의 실험군에...
특히, 메디프론이 특허 출원한 O-GlcNAcase 저해제 기전의 치료제는 타우 단백질의 인산화뿐만 아니라 신경세포의 사멸 프로그램(necroptosis)과 직접적인 관련이 있다는 연구 결과도 발표되고 있다.
메디프론 관계자는 "최근 연구 동향을 보면 오글루넥당화(O-GlcNAcylation)가 알츠하이머병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌 질환 뿐만 아니라 세포사멸, 항암...
아울러 국내 바이오 기업 중 퇴행성 뇌질환 연구를 선도하고 있는 디앤디파마텍이 개발 중인 퇴행성 신경질환 치료 후보물질 NLY01의 새로운 가능성이 조명 받는 자리도 마련됐다. NLY01은 최근 새로운 기전의 차세대 치매 치료제로 주목받고 있는 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열의 치료 후보물질로 디앤디파마텍은 현재 관련 연구에 가장 앞서 있는 기업...
이어 “다양한 종류의 희귀질환뿐만 아니라 각종 암과 퇴행성 신경계 질환을 포함한 체세포 변이를 측정하는 건강검진용 유전체 분석 서비스로 고도화될 것”이라며 “마이크로바이옴 분석을 포괄하는 다양한 질환의 바이오마커 발굴을 통한 정밀의료 유전체 분석 기술개발로 사업영역을 확장하고 있다”고 말했다.
캔서롭은 다양한 기업과 협업을 통한 기술...
GC녹십자는 지난달 일본 돗토리대학교와 GM1(신경퇴행성질환) 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 맺었다. 이에 GC녹십자는 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질을 발굴하고, 이후 비임상 독성시험 및 임상시험을 거쳐 추후 글로벌 상업화에 도전한다는 계획이다.
앞서 GC녹십자는 미국 바이오기업 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환인...
GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. GM1은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 출시된 치료제는 없다.
이번 계약에 따라 두 기관은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보물질 발굴을...
‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성질환이다. 신생아 10만 명 당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다. 대부분 6세 미만 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반된다. 현재 시장에 출시된 치료제는 없는 상황이다.
이번 계약을 통해 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규...
SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성질환으로 100만 명 중 1명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력∙지적 발달 지연 등이 있다. 현재 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방만 이뤄지는 상황이다.
GC녹십자는 이번 계약을 통해 스페라젠으로부터 SSADHD...
알파 시누클레인 단백질 응집체는 세포의 독성을 유발해 파킨슨병, 루이소체 치매, 다계통위축증 및 기타 신경퇴행성질환의 원인으로 알려졌다. 특허에 따른 이중항체는 알파 시누클레인의 축적 또는 세포 간 전달을 억제해 관련 질환의 진단, 치료 및 예방에 유용하게 사용될 수 있다.
또 해당 이중항체는 혈액뇌장벽(blood-brain-barrier, BBB) 투과율을...
‘졸겐스마주’는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다. 환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들...
병의 진행이 빠르고 사망률이 높지만 치료제는 없다. MSA는 희귀 퇴행성 뇌질환에 속한다.
KM819는 도파민 분비 신경세포 사멸을 촉진하는 ‘FAF1(Fas-Associated Factor1)’의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클레인의 축적을 막는 기전을 가지고 있다. 카이노스메드는 동물실험을 통해 KM819가...
카이노스메드는 희귀 퇴행성 뇌 질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM819)의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 27일 밝혔다.
KM819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발 중이며 미국에서의 임상2상을 준비하고 있는 약물이다. 다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환으로, 진전이 빠르고...
뉴로비트사이언스는 뇌와 중추신경계 퇴행성질환 치료제를 개발하는 기업이다. 현직 의사 8명이 현장경험을 바탕으로 환자들에게 실제 필요한 신약을 개발하고자 설립했다.
이충용 연세대 기술지주회사 대표이사 겸 산학협력단장은 “대학과 재단이 개발한 신약후보물질은 난치성 질환인 알츠하이머병으로 고통받는 환자들에게 새로운 가능성을 제시할 수 있을...
KM819는 세포사멸을 촉진하는 단백질인 FAF1을 저해해 △신경세포의 사멸을 막고 △자가포식(autophagy) 기능을 활성화한다고 알려져 있다. 이를 통해 파킨슨병의 원인이 되는 α-syn(α-synuclein) 분해를 촉진하고 응집을 막는 기전을 가진 파킨슨병 치료제 후보물질이다.
김 부사장은 FAF1을 퇴행성 뇌질환 외 다른 질환으로의 확장 가능성을 확인하고 또다른...
김 부사장은 FAF1의 기능을 활용해 퇴행성 뇌질환 외 다른 질환으로의 확장가능성을 확인하고, 또 다른 작용기전을 기반으로 한 바이오신약 개발에 나설 계획이다. 카이노스메드는 이를 통해 바이오신약 부문에서 파이프라인 확보하고 회사 성장동력을 추가로 확보한다는 전략이다.
김 부사장은 “리스크를 무릅쓰고 discovery 단계의 ‘first-in-class’ 약물...
동아에스티는 2018년 뉴로보에 천연물의약품 당뇨병성신경증치료제 'DA-9801'의 라이선스 아웃과 퇴행성신경질환치료제 'DA-9803' 양도 계약의 대가로 지분 29%를 확보한 바 있다. 뉴로보가 2019년 12월 미국 나스닥에 상장하면서, 현재는 약 13%의 지분을 보유 중이다.
이앤인베스트먼트는 이앤헬스케어투자조합 2호, 이앤헬스케어투자조합 6호...
동아에스티는 2018년 뉴로보에 천연물의약품 당뇨병성신경증치료제 DA-9801의 라이선스 아웃과 퇴행성신경질환치료제 DA-9803의 양도 계약의 대가로 지분 29%를 확보했다. 뉴로보가 2019년 12월 미국 나스닥에 상장하면서 현재는 약 13%의 지분을 보유 중이다.
이앤인베스트먼트는 이앤헬스케어투자조합 2호, 이앤헬스케어투자조합 6호, 이앤헬스케어투자조합 7호를...
대표 파이프라인은 퇴행성 신경질환 치료를 위한 항체신약 후보물질 ‘NS101’이며, 연내 글로벌 임상 1상 진입 예정이다.
셀라퓨틱스바이오는 재생 기능 강화 리프로그래밍 세포 치료제인 ‘CPB101’을 개발하여 급성, 아급성 척수손상과 말초신경손상에서 우수한 동물 모델 유효성을 확인하고 비임상 독성 평가를 진행 중이다.
이번 공동개발은 각 회사가...
이번 특허는 산화적 스트레스에 대한 칸나비디올의 신경세포 보호 효과 평가 방법 및 칸나비디올을 유효성분으로 포함하는 신경퇴행성질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 대한 것이다.
한편, 미국 대통령 바이든이 후보 시절 마리화나 합법화 공약 후 마리화나 상장지수증권(ETF) 시장이 불타오르고 있다.
조 바이든 대통령 출범 이후 합법화 기대감이...
하지만 신경 세포 내 활성을 잃은 인자들에게 부작용 없이 선택적으로 활성화하는 데 기술적 한계가 커서 퇴행성 뇌질환 치료제 개발의 어려움으로 이어지고 있다.
연구팀은 헌팅턴병처럼 신경퇴행성질환인 폴리글루타민 뇌질환과 근위축성 측삭경화증(루게릭병)의 병리기전에 관한 연구를 진행했다. 그 결과 평소 활성이 억제돼 있던 핵인자 카파비가 뇌질환 초기에...