희귀·난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오는 주요 신약 파이프라인의 임상개발 및 운영자금 조달을 위해 200억 원 규모의 전환우선주 발행을 결정했다고 20일 공시했다.
티움바이오는 SK케미칼로부터 200억 원 상당의 SK바이오사이언스 상장주식 29만276주를 출자 받았다. 이를 통해 자본이 200억 원 확충되고 현금화 가능한 자산이 현금성자산...
VT-EBV-N의 적응증인 NK/T 세포림프종은 표준 치료법이 없고 2년 내 재발률이 75%에 달하는 희귀난치성 혈액암이다. 현재 VT-EBV-N은 9월 임상 2상에서 환자 48명을 대상으로 투약을 완료한 후 경과 관찰을 진행 중이다. 연구자주도 임상에서는 NK/T세포림프종 환자 10명을 대상으로 전체 생존율(Overall Survival, OS) 100%, 5년 무진행 생존율(Progression-Free Survival, PFS) 90...
특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만 명당 약 13명의 빈도로 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존에 허가받은 치료제들은 부작용이 심해 새로운 치료제의 개발이 절실히 필요한 상황이다.
베르시포로신은 대웅제약이 자체...
미국 FDA 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 임상 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실...
겸상 적혈구 빈혈증은 유전자 변형으로 발생하는 희귀난치성 질환이다. 헤모글로빈을 암호화하는 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 나타난다. 변이가 일어난 적혈구 모양이 낫 모양으로 변형돼 낫 모양 적혈구 빈혈증이라고도 부른다.
이 병은 비정상 유전자에 의해 발생하는 유전자 질환으로 부모에게 비정상 유전자를 물려받아 발생하며, 간헐적으로 나타난다. 다만...
난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 기업 압타바이오가 건강기능식품 및 펫케어 시장 사업에 진출한다고 14일 밝혔다.
압타바이오는 지난달 신사업본부를 신설해 인력 채용을 마쳤다. △유전자전달체 △건강기능식품 △펫케어 사업으로 세분화해 운영을 시작한다고 밝혔다. 이를 통해 기존 유전자전달체 사업을 강화하고, 건강기능식품 ODM 사업 등 신규사업...
한편 엔테로바이옴은 인체 마이크로바이옴 기반 난치성 질환 신약개발 기업으로, 대표적 차세대 프로바이오틱스 균종인 피칼리박테리움 프로스니치와 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila)를 활용해 다양한 대사, 면역질환 치료제를 개발 중에 있다.
종근당바이오 역시 마이크로바이옴 의약품 전용 GMP 생산시설을 구축해 CDMO 사업을 진행 중이며...
엔테로바이옴은 인체 마이크로바이옴 기반 난치성 치료제를 연구 개발하는 기업이다. 차세대 프로바이오틱스 균종인 피칼리박테리움 프로스니치(Faecalibacterium prausnitzii)와 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila)를 활용해 다양한 대사 및 면역 질환 치료제를 개발하고 있다.
종근당바이오는 마이크로바이옴 의약품 전용 GMP 생산시설을 구축해...
유전자가위는 DNA 절단 기능을 가진 도구로, 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집할 수 있어 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 주목받는다.
글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치는 세계 유전자 편집 시장 규모가 올해 80억4000만 달러(10조6000억 원)에서 2032년 299억3000만 달러(39조5000억 원)에 달할 것으로 전망했다.
국내서도...
유전자가위는 인체에 문제를 유발한 유전자를 편집해 암과 희귀질환 등 난치병을 치료한다. 환자의 몸에서 줄기세포를 채취해 내부의 유전자 일부를 삭제하거나 변형시켜 재주입하는 방식이다. '치료제'로 불리고 있지만 ‘치료법’에 가까우며, 카스거비의 가격은 확정되지 않았으나, 미국 현지 매체 보도에 따르면 약 220만 달러(29억 원) 이상으로 추정된다.
고가의...
메드팩토는 전임상 단계서 뼈 질환 치료 신약 ‘MP2021’ 연구로 15억 원을 받고, 헬릭스미스는 12억 원의 연구비로 루게릭병 치료제 후보물질(NM301) 개발에 나선다. 앱클론은 17억5000만 원으로 유효물질 단계인 난치성 전립선암 치료제 개발을 목표로 AM109 프로젝트를 진행할 예정이다.
올해 사업을 마친 KDDF는 내년 사업목표 달성을 위해 공동개발 프로젝트를...
수은 노동조합도 같은 날 난치성질환 환우의 부담경감을 위해 임직원 성금을 포함해 1억2000만 원을 한국희귀·난치성질환연합회에 전달했다.
앞서 수은은 저소득 가정의 겨울철 난방비 지원을 위해 한국사회복지관협회에 5억 원, 건강보험미가입자 등의 의료취약계층 지원을 위해 대한적십자사에 2억 원도 후원한 바 있다.
희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업 티움바이오는 ‘TU7710’이 국가신약개발사업단 지원 과제에 선정됐다고 6일 밝혔다.
‘2023년도 제3차 국가신약개발사업’의 임상 1상 단계 신약 임상개발 과제인 TU7710은 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent)로, 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료효과와 6...
겨울철 가려움을 유발하는 피부병은 난치질환으로 불리는 ‘건선’이나 단순한 ‘피부건조증’일 수 있다. 겨울철 많이 발생하는 두 질환은 원인과 증상이 다르고, 대처법도 다른만큼 각별히 신경을 써야 한다.
면역학적 만성질환 ‘건선’…4050 연령층 진료인원 가장 많아
‘건선(乾癬, Psoriasis)’은 피부가 건조해서 생기는 단순 피부질환으로 오해받지만...
난치성 피부질환으로 분류되는 건선과 아토피 피부염의 경우 세포실험을 통해 사이토카인과 케모카인 억제와 같은 면역반응 조절 효능을 확인했으며, 피부 도포를 통한 동물실험에서도 유효성을 확인해 세부적인 작용 기전에 대한 추가 연구를 진행하고 있다.
또, 동물실험이 어려운 원형탈모의 경우 공여받은 사람 두피의 외모근초세포를 이용한 세포실험에서...
난치성 희귀질환 천포창으로 특정 부위 만성 물집에 시달리는 환자들에게 국소 스테로이드 주사치료가 효과적이라는 국내 연구 결과가 나왔다. 이는 기존 전신 스테로이드 치료의 부작용을 최소화하는 새로운 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 깊다.
김종훈연세대 강남세브란스병원 피부과 교수 연구팀은 천포창에서의 만성 물집 발생 매커니즘 및 국소...
희귀난치성 질환 치료제 신약개발 기업 큐롬바이오사이언스는 ‘제3회 대한민국 벤처ㆍ스타트업 특허 대상’에서 최우수 특허청장상을 수상했다고 28일 밝혔다.
특허대상은 우수한 특허를 보유한 중소ㆍ벤처ㆍ스타트업 기업을 발굴해 지원하기 위해 대한변리사회와 매일경제가 공동 주최하는 행사다.
큐롬바이오사이언스는...
2020년 HLB그룹에 편입되며 확보된 자금을 바탕으로 혈전증, 비만·당뇨, 치매 등 난치성 질환에 대한 장기지속형 주사제(SMEB) 개발에도 속도를 내 글로벌 기업과의 기술협의 가능성이 점차 커지고 있단 설명이다.
제약사업부문을 총괄하는 김만규 HLB제약 부사장은, “당사의 플래그십 의약품인 로수듀오에 대한 완전한 권리 인수로, 제품 생산은 물론 마케팅, 판매...
양사는 해당 항원결정기가 탑재된 암 치료백신이 면역항암제를 포함한 표준치료제에 불응성을 보이는 여러 고형암 질환에서 임상적 안전성과 유효성을 검증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
신헌우 애스톤사이언스 대표이사 겸 최고사업개발책임자는 “양사가 보유한 자체 플랫폼 기술을 통해 혁신적인 암 치료백신 개발에 힘을 모으게 되어 대단히 기쁘고...
소득기준으로 ‘국민기초생활 보장법’에 따른 수급자이면서 본인이나 세대원이 만 6세 미만 또는 65세 이상, 장애인, 임산부, 중증·희귀·중중난치 질환자이거나, 한부모가족 또는 소년소녀가정인 경우 에너지바우처 제도를 통해 혜택받을 수 있다. 주민등록상 거주지 읍·면·동 행정복지센터에 방문하거나 온라인 홈페이지(www.bokjiro.go.kr)에 접속하여 신청할 수 있다....