백세환 솔바이오 대표는 “조기진단기술이 초기 악성 흑색종 진단율을 획기적으로 끌어올리는데 성공했음을 세계 최초로 인정받은 쾌거”라며 “향후 다른 악성종양, 심뇌혈관 질환 등 급만성 난치성 질환의 조기진단 뿐만 아니라 항암제 치료 효과의 예후, 예측이 가능한 동반진단 기술 개발로도 사업 영역을 확장할 것”이라고 말했다.
솔바이오는...
특히 소뇌성 운동실조는 희귀난치성질환으로 근긴장이상, 통증 등을 억제하는 대증요법 외 표준치료법이 없는 상황이다.
국내 최초로 149명의 환자를 대상으로 고대 구로병원, 삼성서울병원, 서울대학교병원 등 대형 종합병원 8곳에서 진행된 이번 임상 4상은 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 환자에서 씨트렐린의 유효성 및 안전성을 비교하기 위해 진행됐다....
이식편대숙주질환(GvHD)과 같은 심각한 이상반응 없이 우수한 내약성을 확인했다.
특히, 종양세포에 특정한 수용체 리간드(ligand)나 유전자형을 가진 환자에서 더 좋은 예후를 확인해, 향후 동종 NK세포치료제 개발의 중요한 예후 인자로 활용할 수 있는 근거를 마련했다. 고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수는 “이번 임상시험을 통해 난치성...
KL1333은 영진약품이 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로 2017년 4월 앱리바에 기술이전돼 2018년 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 앱리바는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하였고, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아...
난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오가 아이수지낙시브(Isuzinaxib, APX-115) 당뇨병성 신증 치료제 임상2상에서 통계적 유효성을 입증했다고 24일 밝혔다.
당뇨병성 신증은 고혈당 및 산화성스트레스 등 여러 인자들에 의해 신장의 사구체에 구조적이고 기능적인 장애를 일으키는 진행성 신장 질환이며 신부전증의 원인으로도 알려져...
한편, 휴먼스케이프는 블록체인 기반 데이터 플랫폼 '레어노트'를 운영하고 있다. 레어노트는 루게릭, 신경섬유종증 1형, 유전성 혈관부종 등 난치성 질환에 대한 치료제 개발 현황과 최신 의학 정보 등을 제공한다. 블록체인 기술을 활용해 안전하게 환자 데이터를 수집, 저장하고 환자 본인이 자신의 데이터에 관한 통제권을 가질 수 있도록 돕는 점이 특징이다.
또한, 이 진단키트를 바이젠셀에서 개발 중인 난치질환 치료제의 정확하고 표준화된 치료 경과 모니터링에 활용할 수 있어, 바이젠셀 파이프라인의 상용화를 더욱 앞당길 수 있을 것으로 기대되고 있다.
신설한 정밀의료진단그룹에는 카톨릭대 의생물학 박사 출신의 최희백 상무를 영입했다. 회사는 조직개편을 통해 기존의 3개 본부를 9개 그룹으로 세분화하고...
세노바메이트는 적응증 확대를 위해 성인 전신발작과 소아 부분발작 질환을 대상으로 다국가 임상도 진행하고 있다. 레녹스-가스토 증후군(희귀 소아 뇌전증) 치료제 후보 '카리스바메이트'는 연내 임상 3상 개시를 준비하고 있으며, 항암 신약의 경우 난치성·전이성 종양 치료 후보물질 발굴 및 도입에 집중하고 있다.
회사 관계자는 "지난 7월 공개한...
미국 나스닥에 상장된 혈액암 전문 기업 앱토즈는 난치성 희귀질환인 급성골수성백혈병(AML) 치료에서 효과가 입증된 한미약품 FLT3억제제(HM43239)의 미국 1ㆍ2상 결과를 토대로 후속 임상을 이어갈 계획이다. HM43239는 유일한 표적항암제인 길터리티닙(Gilteritinib) 치료에 실패한 환자에서 완전 관해를 이뤘고, 유일한 치료대안으로 알려진...
급성골수성백혈병은 65세 이상 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환이다. 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억 달러(약 2조7500억 원)에 달할 것으로 전망된다.
파로스아이바이오는 다국적 임상 진행 중인 ‘PHI-101 AML’을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터, 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼 기술을 확보하고...
한미약품은 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전 관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표한 바 있다. 현재 미국에서 재발·불응성 AML 환자 대상 임상 1/2상을 진행 중이며, 용량 증량 연구에서 강력한 항종양 활성화를 입증됐다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로...
염정선 차백신연구소 대표는 “특허청, 한국특허전략개발원, 지식재산 혁신기업 협의회와 함께 프로젝트를 수행하면서 면역증강 플랫폼 기술 개발과 코스닥 상장이라는 성공적인 결과를 얻을 수 있었다”며 “감염질환은 물론 만성질환, 항암 등 다양한 영역으로 확장될 수 있는 면역증강 플랫폼 기술을 활용해 난치성 암을 치료하는 항암백신 및 면역치료제를...
출산 시 단 한 번 얻을 수 있는 신생아의 탯줄과 태반 속 혈액인 제대혈은 백혈병 등의 난치성 질환 치료에 활용되는 조혈모세포 외에도 줄기세포를 다량 함유하고 있어 100여가지 다양한 질병 치료에 활용된다. 또한, 바이러스와 세균으로부터 우리 몸을 지키는 면역세포도 풍부하게 들어 있는 것으로 알려졌으며, 의학기술 발전에 따라 치료 가능한 질병의 영역이 지속...
희귀난치성질환 신약개발 바이오텍 티움바이오(TiumBio)가 프랑스 바이오기업인 온코디자인(Oncodesign)과 신규 항섬유증 신약후보물질에 대한 공동연구개발 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
이번 계약으로 온코디자인은 나노사이클릭스(Nanocyclix®) 플랫폼을 활용해 신규 후보물질 합성, 생화학(biochemical) 평가를 담당하게 된다. 티움바이오는 신규물질을...
급성호흡곤란증후군은 외상이나 감염, 폐질환 등의 원인으로 폐에 체액이 축적돼 발생하며 사망률이 약 45%에 이르지만 아직까지 효과적인 치료제가 없어 의학적인 수요가 큰 난치성 질환이다.
회사측은 CT303는 10세 미만의 건강한 공여자에서 채취된 편도 조직을 이용해 제조되었으며, 면역조절 및 조직 재생 촉진 능력을 활용해 과도한 염증반응과 세포사멸을...
매일 약물을 복약하거나 주사해야하는 난치성 질환 환자들에게 새로운 대안으로 떠오르고 있다.
휴메딕스는 난치성 질환 치료제의 대다수가 생체이용률과 복약순응도가 낮은 반면 부작용이 높다는 점에서 장기 약효 지속성 주사제 개발 필요성과 미래 경쟁력을 높게 평가해 약효 지속성 의약품 개발 전문 기업인 지투지바이오와 전략적 제휴를 체결했다고 설명했다....
질환이지만 근본적인 치료제가 없어 기관지 확장제 등 스테로이드 제제를 통한 증상 완화제만 있는 상황이다.
매운맛을 내는 캡사이신 수용체로 알려진 TRPV1 수용체는 미국 캘리포니아대학(UC San Fracisco)의 데이비드 줄리어스 교수가 최초로 발견한 통증 및 온도를 느끼는 이온 채널형 수용체다. 줄리어스 교수는 TRPV1 수용체의 조절을 통하여 난치성...
두루 갖춘 일동제약과 협력하게 되어 기대가 크다”며 “그동안 쌓아온 타깃 선정 및 치료제 개발과 관련한 자사의 경험, 기술력 등을 활용해 혁신 신약과 원천 기술 확보에 최선을 다할 방침”이라고 말했다.
한편 아보메드는 희귀·난치성 질환 분야를 중심으로 윌슨병, 급성호흡곤란증후군(ARDS), 펜드리드증후군 등과 관련한 파이프라인을 보유한 신약개발 회사다.
아보메드는 희귀·난치성 질환 분야를 중심으로 윌슨병, 급성호흡곤란증후군(ARDS), 펜드리드증후군 등과 관련한 파이프라인을 보유한 신약 개발 회사로 R&D(연구개발) 센터뿐 아니라 미국 샌프란시스코에 임상 진행 및 FDA 허가 추진이 가능한 자회사도 갖추고 있다.
특히 양 사는 공동 위원회를 구성하고 신약 과제 수행에 돌입할 예정이다. 또 신약 연구개발에...
큐라클 관계자는 “글로벌 신약개발 회사로의 성장을 가속화하기 위해서는 글로벌 감각을 갖춘 검증된 리더의 영입이 필수”라며 “유능한 연구인력, 사업개발 인력의 지속적인 확충을 통해 후속 파이프라인 연구 개발에도 더욱 매진해, 난치성 혈관질환 분야에서 세상에 없는 신약을 만들 것”이라고 말했다.
김명화 대표이사는 퇴임 후에도 비등기임원으로서 회사...