툴젠, 日 GTRI와 유전체교정 치료제 개발 기술협력

▲유전체교정기술 전문 기업 툴젠은 13일 일본 유전자치료 전문 기업인 GTRI와 유전체교정기술을 이용한 유전질병 치료제 개발을 위한 기술협력협약을 체결했다.(사진제공 툴젠)

유전체교정기술 전문 기업 툴젠이 일본 유전자치료 전문 기업인 GTRI(Gene Therapy Research Institute)와 유전체교정기술을 이용한 유전질병 치료제 개발을 위한 기술협력협약을 체결했다고 13일 밝혔다.

이번 협약으로 툴젠과 GTRI는 각 사가 보유한 유전자 기반 치료 기술 및 노하우 공유를 통해 효과적인 유전체교정 치료 플랫폼을 개발하고 이를 빠른 시일내에 인간 유전질병에 대한 임상 실험에 적용할 계획이다.

유전체교정 치료는 단순히 치료유전자를 환자의 세포에 전달하는 기존 유전자치료와 다르게 환자가 가지고 있는 유전물질인 유전체의 특정 위치를 정확히 원하는 대로 교정하는 치료다.

이를 이용하면 특정 유전질병에서 나타나는 돌연변이를 정상 유전자로 교정하거나 치료유전자를 장기적으로 안전하게 발현시킬 수 있는 유전체 위치에 정확히 넣어주는 등 좀 더 정교하고 장기적인 유전정보 기반 치료를 수행할 수 있다.

툴젠은 유전체교정의 가장 핵심적인 분자도구인 유전자가위에 대한 원천기술을 확보하고 있는 바이오벤처다. GTRI는 유전자치료 전달체인 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus)를 기반으로 한 유전자치료제 개발을 목표로 새롭게 설립된 회사다.

양사는 혈우병을 시작으로 다양한 인간 질병에 대한 유전체교정 치료제를 공동 개발할 예정이다.

툴젠 김종문 대표이사는 “혁신적인 바이오 기술로 기대되고 있는 유전체 교정기술을 인간 질병 치료에 활용하는 것은 산업적으로 그리고 사회적으로도 매우 중요한 의미를 가진다”며 “세계적으로도 선도적 수준의 유전체교정 원천기술 개발에 비해 상대적으로 뒤쳐진 국내 유전체교정 치료제 개발 수준을 GTRI와의 협력을 통해 빠르게 향상시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.