뉴라클제네틱스, 황반변성 치료제 미국 FDA 패스트트랙 지정

북미 1/2a상 임상시험 순조롭게 진행 중…코호트1 투약 완료

유전자치료제 개발 전문기업 뉴라클제네틱스는 이연제약과 함께 개발하는 습성 노인성 황반변성 치료제 NG101이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 받았다고 21일 밝혔다.

NG101은 뉴라클제네틱스가 개발한 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자전달체에 애플리버셉트 단백질을 만들 수 있는 유전자가 탑재된 형태이다. 애플리버셉트는 습성 노인성 황반변성의 표준치료제로 사용되고 있는 아일리아 (2023년 매출액 약 13조 원)의 주성분이다.

FDA 패스트트랙 지정은 NG101의 개발 및 허가 과정을 가속할 수 있는 다양한 혜택을 제공한다. FDA와의 긴밀한 협력으로 임상시험 설계 및 데이터 분석과 같은 주요 개발 과정에서 효율성을 높일 수 있으며, 롤링 리뷰(Rolling Review) 절차를 통해 신약 허가 신청 시 전체 데이터를 한 번에 제출할 필요 없이 준비된 부분부터 단계적으로 제출할 수 있어 심사 기간을 단축할 수 있다. 임상 2상 종료 후 가속 승인(Accelerated Approval), 임상 3상 종료 후 우선 심사(Priority Review)를 신청할 수 있는 자격도 얻었다.

현재 뉴라클제네틱스는 NG101 북미 1/2a상 임상시험의 첫 번째 코호트 피험자 투약을 완료했다. 미국과 캐나다에서 진행되는 1/2a상 임상시험에는 지난 6개월 동안 최소 3회 이상 항-VEGF 치료제를 투여받아야 했던 매우 적극적인 치료가 필요한 환자들이 모집된다. 저용량·중용량·고용량의 세 개의 코호트로 구성돼 용량군별 각각 6명의 피험자가 모집될 예정이다.

이번에 피험자 투약이 완료된 첫 번째 코호트는 저용량(1x109vg/eye) 군으로 미국에서 2명, 캐나다에서 4명의 환자가 모집됐다. 6명의 피험자 모두 망막하 주사로 안전하고 정밀하게 투여됐으며 투여과정이나 약물과 관련된 중대한 이상반응(Serious Adverse Event, SAE)은 전혀 관찰되지 않았다. 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB, Data and Safety Monitoring Board) 검토를 거쳐 두 번째 코호트 (중용량, 3x109vg/eye)로 넘어갈 예정이다.

습성 노인성 황반변성은 전 세계적인 고령화와 함께 환자 수가 지속적으로 증가하고 있는 주요 안과 질환이다. 현재 표준 치료법인 항-VEGF 치료제는 지속적인 반복 투여가 필요하며, 치료 효과가 시간이 지남에 따라 감소하는 한계가 있다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “NG101은 단회 망막하 주사를 통해 환자의 망막세포에서 장기적인 치료 효과를 제공할 수 있는 혁신적인 유전자치료제로, 다양한 비임상시험에서 경쟁사 대비 획기적으로 낮은 투여 용량에서 충분한 치료 효과와 높은 유전자 발현을 보임을 입증했다”라면서 “이런 우수한 효능과 안전성은 습성 노인성 황반변성 환자들에게 혁신적인 가치를 제공할 것”이라고 말했다.