[BioS]티움바이오, ‘지속형 FVIIa’ 혈우병 유럽 1b상 승인신청

장기지속 혈액응고제7인자(FVIIa) 재조합 혈우병 후보물질 ‘TU7710’, 이탈리아 의약품청(AIFA), 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA) 제출,

희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(Tiumbio)가 20일 혈우병 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 유럽 임상1b상 개시를 위해 이탈리아 의약품청(AIFA)과 스페인 의약품의료기기청(AEMPS)에 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 공시했다.

임상1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 혈우병 환자 18명을 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 정맥투여 후 임상의 1차종결점인 안전성, 임상2상 권장용량(RP2D), 면역원성(immunogenicity) 등을 평가한다. 임상의 2차종결점으로는 TU7710의 약동학, 약력학적 특성을 평가하게 된다.

TU7710은 혈우병 우회인자(bypassing agent) 치료제 후보물질로 혈액응고 제7인자(FVIIa) 단백질을 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 유전자 재조합으로 융합해 반감기를 기존 치료제 대비 최대 6~7배 길게 개선한 장기지속형 신약으로, 이를 통해 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다.

지속적 치료를 받은 혈우병 환자 중 30% 내외의 경우, 중화항체(neutralizing antibody)가 발생해 약효가 듣지 않는데 해당 환자들을 위해 혈액응고 제7인자 우회인자 치료제가 개발되고 있다. 현재 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 가장 널리 사용되는 제7인자 우회인자 치료제는 노보노디스크(Novo Nordisk)의 노보세븐(NovoSeven)으로 약 2.4시간의 짧은 반감기를 나타낸다.

김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 기존 치료제 대비 반감기를 상당히 길게 만들어 환자 및 의료시스템의 부담을 줄여줄 수 있다”며 “티움 연구진은 미국 식품의약국(FDA), 유럽 유럽의약품청(EMA) 등의 허가를 받아 전세계 40여개국에서 판매중인 A형 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’를 연구개발한 경험을 바탕으로, TU7710을 혈우병 환자들의 미충족 수요 해소를 위해 새로운 치료제로 개발할 것”이라고 말했다.

한편 티움바이오는 현재 국내에서 건강한 성인을 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 임상1a상을 진행중이기도 하다.