주목받는 ‘siRNA’ 치료제…K바이오도 개발 속도

특정 단백질 생산 억제하고 유전자 발현 방해
2018년 첫 siRNA 제품 미국 식품의약국 허가
국내에는 올릭스, 바이오니아, 큐리진 등 개발 중
연평균 17.5% 성장해 29년 시장 규모 약 52조

리보핵산(RNA) 치료제가 주목받으며 이와 비슷한 기전인 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제도 관심받고 있다. siRNA는 유전자 발현을 조절하는 데 중요한 역할을 하는 작은 RNA 분자다. 우리 몸에서 단백질을 생성하는 메신저리보핵산(mRNA)과 결합해 질병을 일으키는 단백질을 억제하고 분해한다.

12일 제약‧바이오업계에 따르면 올릭스, 바이오니아, 큐리진 등이 siRNA 치료제 개발에 속도를 내고 있다. siRNA는 항체 등 기존 방식으로 저해할 수 없었던 유전자를 저해할 수 있고, 질병을 일으키는 원인을 차단하기 때문에 잠재력이 큰 치료접근법이다.

RNA 기반이라는 점에서 RNA 치료제와 비슷하지만 siRNA는 특정 mRNA를 타깃해 유전자의 발현을 억제하는 반면, RNA 치료제는 다양한 형태로 유전자 발현을 조절하거나 새로운 단백질을 생성한다.

미국 식품의약국(FDA) 허가는 2018년 처음 나왔다. 미국 제약사 앨나일람 파마슈티컬스가 다발신경병증 치료제 ‘온파트로(성분명 파티시란)’로 FDA 승인을 받았다. 2021년에는 노바티스가 이상지질혈증 치료제 ‘렉비오’를 허가받았다. 특히 렉비오는 1년간 2회 투여로 나쁜 콜레스테롤로 불리는 ‘저밀도 지질 단백질’(LDL-C)의 수치를 절반으로 낮출 수 있다.

국내에서도 글로벌과 격차를 줄이기 위해 siRNA 치료제를 개발하고 있다.

올릭스는 siRNA 기반 탈모 치료제 ‘OLX104C(물질명 OLX72021)’를 개발 중이다. OLX104C는 올릭스 원천 플랫폼 기술 자가전달비대칭 siRNA(cp-asiRNA) 기반 남성형 탈모 치료제다. 올해 6월 호주에서 진행한 임상 1상을 마쳤다. 회사 측에 따르면 임상에서 안전성을 확인했고, 연내 임상시험 결과보고서를 받을 것으로 예상한다.

바이오니아는 siRNA 기반 플랫폼으로 신약을 개발하고 있다. 현재 속도가 가장 빠른 것은 특발성폐섬유화증 치료제 ‘SRN-001’로, 호주에서 임상 1상 중이다. 이외에도 탈모 치료제, 만성 콩팥병 등을 개발하고 있다. 또 탈모 화장품 코스메르나를 개발해 유럽, 아시아, 남미 등에 출시했다. 미국과 국내 출시는 하반기 목표다.

이중표적 siRNA 기업 큐리진은 올해 4월에는 주력 파이프라인인 방광암 치료제 후보물질 ‘CA102’를 종근당에 기술이전 했다. CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현하는 분자를 인지하도록 개조된 종양 용해 바이러스에 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자(mTOR, STAT3)를 동시 표적하는 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. 회사는 2016년 창업 후 간염바이러스 치료제, 원형 RNA 기반 기술 및 암 진단 키트 등 파이프라인을 구축하고 있다.

관련 시장 성장 전망도 긍정적이다. siRNA 치료제 시장 규모는 연평균 17.5% 성장해 2029년에는 52조 원에 이를 것이라는 전망이다. 글로벌 시장조사기관 맥시마이즈 마켓 리서치에 따르면 2023년 126억 달러(약 16조 원)에서 2029년 391억 달러(약 52조 원)로 증가할 것으로 내다봤다.