강스템바이오텍 “품목허가 확신할 수 없지만…식약처 허가‧기술수출 추진”

1차 유효성 평가서 유의한 차이 확인 못 해
장기추적 데이터 기반 허가‧기술이전 추진

▲5일 오전 서울 여의도 전경련회관에서 열린 ‘퓨어스템-에이디주 임상 3상 톱라인 데이터’ 임상 결과 설명회에서 나종천 강스템바이오텍 대표가 설명하고 있다. (이상민 기자 imfactor@)

강스템바이오텍이 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못했지만, 식품의약품안전처와 협의를 통해 품목허가를 추진하고 기술수출로 돌파구를 마련하겠다고 밝혔다.

강스템바이오텍은 5일 오전 서울 여의도 전경련회관에서 ‘퓨어스템-에이디주 임상 3상 톱라인 데이터’ 임상 결과 설명회를 개최했다. 회사는 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주의 3상 톱라인 데이터를 수령했다.

이번 임상 3상은 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인 환자 총 315명을 대상으로 퓨어스템-에이디주를 단회 투여한 후 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 12주 시점 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율에 대해 위약 대비 퓨어스템-에이디주의 우월성을 평가하는 방식이다.

톱라인 데이터에 따르면 시험군은 단회 투약 후 24주 관찰 기간 내내 베이스라인 대비 습진중증도평가(EASI) 점수가 지속해서 하락했다. 1차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 12주 시 EASI-50 달성률은 위약군 29.79%, 시험군 34.18%로 통계적으로 유의한 차는 확인하지 못했다.

다만 회사 측은 마지막 방문인 24주 시점 EASI-50 달성률이 58.06%에 도달해 효과적인 새로운 아토피 피부염 치료제임을 확인했다고 설명했다. 

임상 3상 피험자를 대상으로 진행 중인 장기추적조사(2024년 7월 현재)에서 1년 시점 EASl-50 달성률은 72.0%, EASI-75 달성률은 53.5%이며, 2년 시점 EAIS-50 달성률 67.4%, EASI-75 달성률 46.5%로 나타났다. 또 16주차~24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아졌다고 덧붙였다.

강스템바이오텍은 장기추적조사를 토대로 식약처 품목허가에 도전하고 기술이전을 추진할 예정이다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “임상 3상 시작부터 12주까지는 우리가 원하는 결과를 얻지 못했지만 16주, 20주, 24주에서 EASI 반응률이 49~58%로 상승했다. 이 부분은 상당히 의미가 있다. 특히 24주에서 EASI-75이 30.42%를 달성했는데, 덴마크 제약사 레오파마가 개발한 아토피 피부염 치료제 애드트랄자도 16주차 ESAI-75 달성률 30%로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 허가를 받았다”고 소개했다.

이어 배 본부장은 “1차 평가지표를 충족하지 못해 품목허가를 장담할 수 없지만, 임상 결과에 대한 심층분석을 통해 연내 품목 허가 신청 가능성을 식약처 포함해 여러 규제 당국, 전문가 등과 논의해서 추진하겠다”고 덧붙였다.

국내외 기업과 기술이전 가능성도 시사했다. 앞선 파트너링은 기술이전을 위한 단순한 논의였다면 작년부터 시도했던 미팅에서는 파트너사와 구체적인 협의가 오갔다고 강조했다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 “임상 3상 결과 발표로 장기추적조사와 함께 기술수출의 방향성을 제시할 계기가 돼 협의가 구체적으로 진행할 수 있을 것”이라며 “미국, 중국, 유럽의 기업과 기술수출 가능성을 확인했고 기술수출, 공동개발 등 여러 형태로 협력하기 위해 노력하고 있다”라고 밝혔다.

이어 “1차 평가 지수를 달성하지 못하면 대부분 품목허가를 받지 못하지만, 해외에서는 그런데도 허가받은 사례가 있고, 퓨어스템-에이디주가 일반적인 의약품과 다른 줄기세포 치료제이기 때문에 품목허가와 기술이전을 기대하고 있다”고 말했다.