좁지만 블루오션…희귀질환 ‘틈새시장’ 공략 나선 제약 기업들

FDA·EMA 희귀질환 치료제 지정 혜택 풍성…제반 기술 가치도 중요

국내 제약·바이오업계가 희귀질환 치료제 파이프라인 구축에 집중하고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적지만, 치료제 미충족 수요가 커 정부도 투자를 늘리고 있다. 의약품 당국에서 인정받은 희귀의약품은 각종 혜택도 적용돼 기업들의 도전이 꾸준하다.

24일 본지 취재를 종합하면 국내 기업들이 희귀질환 치료제 개발·공급에 투자와 관련 자체 기술을 적용해 신약을 개발에 나섰고, 파트너십으로 공급망을 구축해 입지를 다지고 있다.

최근 한독은 스웨덴 기업 ‘소비(Sobi)’와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작 법인 ‘한독소비(Sobi-Handok)’를 공식 출범시켰다. 한독과 소비는 49 대 51 비율로 지분을 투자했으며, 한독은 향후 소비의 제품을 국내에 출시할 계획이다.

소비의 대표 제품은 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘엠파벨리’, 면역성 혈소판 감소증 치료제 ‘도프텔렛’ 등 희귀질환 치료제다. 현재 엠파벨리와 도프텔렛은 국내 식품의약품안전처 허가 절차를 밟고 있다.

한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 혁신신약으로 개발 중인 LAPS 글루카곤아날로그(코드명 HM15136)의 국제일반명(INN)을 ‘에페거글루카곤’으로 확정하고, 이달 18일 세계보건기구(WHO)에 공식 등재했다.

에페거글루카곤은 한미약품의 독자 플랫폼기술 ‘랩스커버리’가 적용된 물질로, 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중이다. 현재 임상 2상을 진행하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 식약처에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제를 개발 중이다. MPS IIIA는 리소좀 축적 질환으로, 중추신경계에 점진적인 손상을 유발한다. GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동연구를 통해 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다.

양 사는 올해 1월 FDA와 EMA로부터 희귀의약품으로 지정받았고, 23일자로 FDA에 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다. 해당 치료제는 아직 전임상 단계로, GC녹십자와 노벨파마는 신속히 임상 진입을 준비한다는 방침이다.

종근당은 희귀질환 치료제 후보물질을 개발해 기술수출을 성사시켰다. 지난해 글로벌 기업 노바티스에 희귀난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발한 ‘CKD-510’의 개발 및 상업화 권리를 13억500만 달러(약 1조7000억 원)에 이전하는 성과를 기록했다. CKD-510는 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 종근당은 이 밖에도 헌팅턴증후군 치료제 후보물질 ‘CKD-504’을 연구 중이다.

희귀질환은 희귀질환 관리법 제2조에 따라 유병인구가 2만 이하거나, 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환 가운데 정해진다. 환자 수가 극히 적어, 시장의 원리에 맡기면 신약개발 투자가 저조할 수밖에 없는 분야다. 하지만, 최근 제약·바이오 기업들은 이 같은 희귀질환 치료제 시장을 ‘좁은 블루오션’으로 인식하고 희귀질환 신약개발에 적극적으로 나서고 있다.

희귀질환 치료제 개발이 기업의 위상을 높여주는 효과를 가져오기도 한다. 현재 각국 의약품 당국들은 유망한 후보물질을 희귀의약품으로 지정해 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 기업을 지원한다. 희귀의약품 지정을 받게 되면 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 시판 후 독점 발매기간 보장권 등 강력한 혜택을 받을 수 있다.

시장 전망도 밝다. 생명공학정책연구센터에 따르면 글로벌 희귀질환 치료제 시장 규모는 2020년 1380억 달러(180조 원)에서 2026년 2680억 달러(340조 원)까지 성장할 전망이다.

희귀질환 치료제를 개발하는 한 기업 관계자는 “대다수 희귀질환이 치료제가 개발되지 않아 환자들의 미충족 수요가 크다”라며 “첫 번째로 치료제를 완성하는 기업은 적지만 지속해서 발생하는 수요를 안정적으로 확보할 수 있는 셈”이라고 말했다. 이어 “단순히 치료제에서 발생하는 매출뿐 아니라, 특정 치료제를 개발하면서 확보하는 제반 기술들의 가치도 상당하다고 본다”라고 덧붙였다.